Država: Evropska unija
Jezik: slovenščina
Source: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antihemoragije
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Pooblaščeni
2022-08-24
35 9. POSEBNA NAVODILA ZA SHRANJEVANJE Zdravilo shranjujte in prevažajte zamrznjeno pri ≤ −60 °C. Shranjujte v originalni škatli za zagotovitev zaščite pred svetlobo. Shranjujte v pokončnem položaju. Odmrznjenega zdravila ne zamrzujte znova. 10. POSEBNI VARNOSTNI UKREPI ZA ODSTRANJEVANJE NEUPORABLJENIH ZDRAVIL ALI IZ NJIH NASTALIH ODPADNIH SNOVI, KADAR SO POTREBNI To zdravilo vsebuje gensko spremenjene organizme. Zavrzite v skladu z lokalnimi smernicami za farmacevtske odpadke. 11. IME IN NASLOV IMETNIKA DOVOLJENJA ZA PROMET Z ZDRAVILOM BioMarin International Ltd. Shanbally, Ringaskiddy, County Cork P43 R298, Irska 12. ŠTEVILKA(E) DOVOLJENJA (DOVOLJENJ) ZA PROMET EU/1/22/1668/001 13. ŠTEVILKA SERIJE Lot 14. NAČIN IZDAJANJA ZDRAVILA 15. NAVODILA ZA UPORABO 16. PODATKI V BRAILLOVI PISAVI Sprejeta je utemeljitev, da Braillova pisava ni potrebna. 17. EDINSTVENA OZNAKA – DVODIMENZIONALNA ČRTNA KODA Vsebuje dvodimenzionalno črtno kodo z edinstveno oznako. 18. EDINSTVENA OZNAKA – V BERLJIVI OBLIKI PC SN NN 36 PODATKI, KI MORAJO BITI NAJMANJ NAVEDENI NA MANJŠIH STIČNIH OVOJNINAH OZNAKA NA VIALI 1. IME ZDRAVILA IN POT(I) UPORABE ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorskih genomov/ml, raztopina za infundiranje valoktokogen roksaparvovek Intravenska uporaba 2. POSTOPEK UPORABE 3. DATUM IZTEKA ROKA UPORABNOSTI ZDRAVILA EXP 4. ŠTEVILKA SERIJE Lot 5. VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT 8 ml 6. DRUGI PODATKI 37 B. NAVODILO ZA UPORABO 38 NAVODILO ZA UPORABO ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORSKIH GENOMOV/ML, RAZTOPINA ZA INFUNDIRANJE valoktokogen roksaparvovek Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Tudi sami lahko k temu prispevate tako, da poročate o katerem koli neželenem učinku zdravila, ki bi se utegnil pojaviti pri vas. Glejte na koncu poglavja 4, kako poročati o neželenih učinkih. PRED ZAČETKOM UPORABE ZDRAVILA NATANČNO PREBERITE NAVODILO, KER VSEBUJE ZA VAS POMEMBNE PODATKE! ‑ Navodilo shranite. Morda ga bost Preberite celoten dokument
1 PRILOGA I POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA 2 Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo hitreje na voljo nove informacije o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o katerem koli domnevnem neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o neželenih učinkih. 1. IME ZDRAVILA ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorskih genomov/ml, raztopina za infundiranje 2. KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA 2.1 SPLOŠEN OPIS Valoktokogen roksaparvovek je zdravilo za gensko zdravljenje, ki izraža obliko SQ humanega koagulacijskega faktorja VIII z izpuščeno domeno B (hFVIII-SQ). Gre za rekombinanten vektor na osnovi z adenovirusi povezanih virusov serotipa 5, AAV5, ki ni zmožen podvajanja in vsebuje cDNA gena oblike SQ humanega koagulacijskega faktorja VIII z izpuščeno domeno, nadzira pa ga promotor, specifičen za jetrne celice. Valoktokogen roksaparvovek je proizveden v sistemu izražanja bakulovirusa, ki je pridobljen iz celic žuželke _Spodoptera frugiperda_ (celična linija Sf9) s tehnologijo rekombinantne DNA. 2.2 KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En ml raztopine za infundiranje valoktokogen roksaparvoveka vsebuje 2 × 10 13 vektorskih genomov. Ena viala vsebuje 16 × 10 13 vektorskih genomov valoktokogen roksaparvoveka v 8-ml raztopini. Pomožna snov z znanim učinkom: To zdravilo vsebuje 29 mg natrija na vialo. Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1. 3. FARMACEVTSKA OBLIKA Raztopina za infundiranje. Prozorna, brezbarvna do bledo rumena raztopina s pH 6,9–7,8 in osmolarnostjo 364–445 mOsm/l. 4. KLINIČNI PODATKI 4.1 TERAPEVTSKE INDIKACIJE Zdravilo ROCTAVIAN je indicirano za zdravljenje hude hemofilije A (prirojenega pomanjkanja faktorja VIII) pri odraslih, ki v preteklosti niso imeli zaviralcev faktorja VIII in nimajo zaznanih protiteles proti serotipu 5 z adenovirusi povezanih virusov (AAV5). 4.2 ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE Zdravljenje je treba uvesti pod nadzorom zdravnika z izkušnjami pri zdravljenju hemofilije in/ali motenj krvavenja. Preberite celoten dokument