Država: Evropska unija
Jezik: nizozemščina
Source: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Andere maagdarmkanaal en metabolisme producten,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Erkende
2022-09-15
20 B. BIJSLUITER 21 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER NULIBRY, 9,5 MG, POEDER VOOR OPLOSSING VOOR INJECTIE. fosdenopterin Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen. LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U OF UW KIND. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. - Krijgt u of uw kind last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u of uw kind een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is NULIBRY en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe gebruikt u dit middel? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS NULIBRY EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? WAT NULIBRY IS NULIBRY bevat de werkzame stof fosdenopterin. NULIBRY wordt gegeven aan mensen met de genetische ziekte molybdeen-cofactor-deficiëntie (MoCD) Type A _._ Het middel wordt aan mensen gegeven wanneer artsen vermoeden dat zij MoCD Type A kunnen hebben. Het moet levenslang worden voortgezet als MoCD Type A wordt bevestigd in een genetische test. WAT IS MOLYBDEEN-COFACTOR-DEFICIËNTIE (MOCD) TYPE A? MoCD Type A _ _ is een zeldzame aangeboren stoornis van de natuurlijke chemische processen die nodig zijn voor de werking van uw lichaam (metabolisme). Tekenen van deze genetische ziekte verschijnen meestal kort na de geboorte en omvatten problemen met voeden en epileptische aanvallen. Andere tekenen zijn een verminderd bewustzijn of reactie op de omgeving, een toename van schrikreacties Preberite celoten dokument
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL NULIBRY 9,5 mg poeder voor oplossing voor injectie. 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke flacon bevat 12,5 mg fosdenopterin hydrobromide dihydraat equivalent aan 9,5 mg fosdenopterin. Na reconstitutie met 5 ml steriel water voor injecties, bevat elke ml oplossing 1,9 mg fosdenopterin (1,9 mg/ml). Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Poeder voor oplossing voor injectie (poeder voor injectie). Wit tot lichtgeel poeder. De gereconstitueerde oplossing heeft een pH in het bereik van 5-7, een viscositeit van 1,0 cSt, en een osmolariteit binnen het bereik van 260-320 mOsmol/kg 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES NULIBRY is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met molybdeen-cofactor-deficiëntie (MoCD) Type A. _ _ 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING NULIBRY mag alleen worden toegediend als de patiënt een bevestigde genetische diagnose of vermoedelijke diagnose van MoCD Type A heeft. Patiënten met een vermoedelijke diagnose van MoCD Type A dienen een genetische test te doen voor bevestiging van de diagnose van MoCD Type A. NULIBRY moet worden gestaakt als de diagnose van MoCD Type A niet wordt bevestigd door genetisch tests. De behandeling met NULIBRY dient in het ziekenhuis te worden gestart en onder toezicht te blijven van een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg met ervaring in het behandelen van aangeboren stofwisselingsfouten. NULIBRY is een chronische substraatvervangende therapie bedoeld voor langdurig gebruik. Dosering _Pediatrische patiënten in de leeftijd tot 1 jaar oud (naar zwangerschapsduur) _ Bij patiënten jonger dan één jaar oud wordt de aanbevolen dosis NULI Preberite celoten dokument