Nulibry

Riik: Euroopa Liit

keel: hollandi

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Saadav alates:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC kood:

A16AX19

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

fosdenopterin

Terapeutiline rühm:

Andere maagdarmkanaal en metabolisme producten,

Terapeutiline ala:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Näidustused:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Toote kokkuvõte:

Revision: 2

Volitamisolek:

Erkende

Loa andmise kuupäev:

2022-09-15

Infovoldik

20
B. BIJSLUITER
21
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER
NULIBRY, 9,5 MG, POEDER VOOR OPLOSSING VOOR INJECTIE.
fosdenopterin
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4
leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN
WANT ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR U OF UW KIND.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of
verpleegkundige.
-
Krijgt u of uw kind last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4
staan? Of krijgt u of uw
kind een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan
contact op met uw arts of
verpleegkundige.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is NULIBRY en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig
mee zijn?
3.
Hoe gebruikt u dit middel?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS NULIBRY EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
WAT NULIBRY IS
NULIBRY bevat de werkzame stof fosdenopterin.
NULIBRY wordt gegeven aan mensen met de genetische ziekte
molybdeen-cofactor-deficiëntie
(MoCD) Type A
_._
Het middel wordt aan mensen gegeven wanneer artsen vermoeden dat zij
MoCD
Type A kunnen hebben. Het moet levenslang worden voortgezet als MoCD
Type A wordt bevestigd in
een genetische test.
WAT IS MOLYBDEEN-COFACTOR-DEFICIËNTIE (MOCD) TYPE A?
MoCD Type A
_ _
is een zeldzame aangeboren stoornis van de natuurlijke chemische
processen die nodig
zijn voor de werking van uw lichaam (metabolisme). Tekenen van deze
genetische ziekte verschijnen
meestal kort na de geboorte en omvatten problemen met voeden en
epileptische aanvallen. Andere
tekenen zijn een verminderd bewustzijn of reactie op de omgeving, een
toename van schrikreacties

Toote omadused

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
NULIBRY 9,5 mg poeder voor oplossing voor injectie.
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke flacon bevat 12,5 mg fosdenopterin hydrobromide dihydraat
equivalent aan 9,5 mg
fosdenopterin.
Na reconstitutie met 5 ml steriel water voor injecties, bevat elke ml
oplossing 1,9 mg fosdenopterin
(1,9 mg/ml).
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Poeder voor oplossing voor injectie (poeder voor injectie).
Wit tot lichtgeel poeder.
De gereconstitueerde oplossing heeft een pH in het bereik van 5-7, een
viscositeit van 1,0 cSt, en een
osmolariteit binnen het bereik van 260-320 mOsmol/kg
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
NULIBRY is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met
molybdeen-cofactor-deficiëntie
(MoCD) Type A.
_ _
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
NULIBRY mag alleen worden toegediend als de patiënt een bevestigde
genetische diagnose of
vermoedelijke diagnose van MoCD Type A heeft.
Patiënten met een vermoedelijke diagnose van MoCD Type A dienen een
genetische test te doen voor
bevestiging van de diagnose van MoCD Type A. NULIBRY moet worden
gestaakt als de diagnose
van MoCD Type A niet wordt bevestigd door genetisch tests.
De behandeling met NULIBRY dient in het ziekenhuis te worden gestart
en onder toezicht te blijven
van een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg met ervaring in het
behandelen van aangeboren
stofwisselingsfouten. NULIBRY is een chronische substraatvervangende
therapie bedoeld voor
langdurig gebruik.
Dosering
_Pediatrische patiënten in de leeftijd tot 1 jaar oud (naar
zwangerschapsduur) _
Bij patiënten jonger dan één jaar oud wordt de aanbevolen dosis
NULI