Država: Evropska unija
Jezik: španščina
Source: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofilia B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Autorizado
2023-02-20
35 B. PROSPECTO 36 PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL USUARIO HEMGENIX 1 X 10 13 COPIAS DEL GENOMA/ML CONCENTRADO PARA SOLUCIÓN PARA PERFUSIÓN etranacogén dezaparvovec Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos. LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A USAR ESTE MEDICAMENTO, PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED. - Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo. - Si tiene alguna duda más, consulte a su médico o enfermero. - Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4. - Su médico le dará una tarjeta de información para el paciente. Léala detenidamente y siga las instrucciones que contiene. CONTENIDO DEL PROSPECTO 1. Qué es Hemgenix y para qué se utiliza 2. Qué necesita saber antes de empezar a usar Hemgenix 3. Cómo usar Hemgenix 4. Posibles efectos adversos 5. Conservación de Hemgenix 6. Contenido del envase e información adicional 1. QUÉ ES HEMGENIX Y PARA QUÉ SE UTILIZA QUÉ ES HEMGENIX Y PARA QUÉ SE UTILIZA Hemgenix es un producto de terapia génica que contiene el principio activo etranacogén dezaparvovec. Un producto de terapia génica funciona introduciendo un gen en el cuerpo para corregir un defecto genético. Hemgenix se utiliza para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en adultos que no presentan, o no han presentado inhibidores (anticuerpos neutralizantes) contra la proteína del factor IX. Las personas con hemofilia B nacen con una forma alterada de un gen necesario para fabricar el factor IX, una proteína esencial para que la sangre coagule y detenga cualquier hemorragia. Las personas con hemofilia B pr Preberite celoten dokument
1 ANEXO I FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO 2 Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Hemgenix 1 x 10 13 copias del genoma/ml concentrado para solución para perfusión 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 DESCRIPCIÓN GENERAL Etranacogén dezaparvovec es un medicamento de terapia génica que expresa el factor IX de coagulación humana. Es un vector recombinante, no replicativo, de un virus adenoasociado de serotipo 5 (AAV5), basado en un vector que contiene una secuencia de ADN codificante optimizada por codones de coagulación humana R338L (FIX-Padua) bajo el control de un promotor específico del hígado (LP1). Etranacogén dezaparvovec se produce en células de insectos mediante la tecnología de ADN recombinante. 2.2 COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Cada ml de etranacogén dezaparvovec contiene 1 x 10 13 copias del genoma (cg). Cada vial contiene un volumen extraíble de 10 ml de concentrado para solución para perfusión, que contiene un total de 1 x 10 14 copias del genoma. El número total de viales de cada envase corresponde a las dosis necesarias para cada paciente, en función de su peso corporal (ver las secciones 4.2 y 6.5). Excipiente con efecto conocido Este medicamento contiene 35,2 mg de sodio por vial (3,52 mg/ml). Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1. 3. FORMA FARMACÉUTICA Concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril) Solución transparente e incolora. 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 INDICACIONES TERAPÉUTICAS Hemgenix está indicado para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX. 4.2 POSOLOGÍA Y FORMA DE Preberite celoten dokument