Hemgenix

Land: Europese Unie

Taal: Spaans

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

Etranacogene dezaparvovec

Beschikbaar vanaf:

CSL Behring GmbH

ATC-code:

B06

INN (Algemene Internationale Benaming):

etranacogene dezaparvovec

Therapeutische categorie:

Other hematological agents

Therapeutisch gebied:

Hemofilia B

therapeutische indicaties:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Product samenvatting:

Revision: 2

Autorisatie-status:

Autorizado

Autorisatie datum:

2023-02-20

Bijsluiter

35
B. PROSPECTO
36
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL USUARIO
HEMGENIX 1 X 10
13
COPIAS DEL GENOMA/ML CONCENTRADO PARA SOLUCIÓN PARA PERFUSIÓN
etranacogén dezaparvovec
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que pudiera usted
tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre
cómo comunicar estos efectos adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A USAR ESTE
MEDICAMENTO, PORQUE CONTIENE
INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda más, consulte a su médico o enfermero.
-
Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero,
incluso si se trata de
posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver
sección 4.
-
Su médico le dará una tarjeta de información para el paciente.
Léala detenidamente y siga las
instrucciones que contiene.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es Hemgenix y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de empezar a usar Hemgenix
3.
Cómo usar Hemgenix
4.
Posibles efectos adversos
5.
Conservación de Hemgenix
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES HEMGENIX Y PARA QUÉ SE UTILIZA
QUÉ ES HEMGENIX Y PARA QUÉ SE UTILIZA
Hemgenix es un producto de terapia génica que contiene el principio
activo etranacogén dezaparvovec.
Un producto de terapia génica funciona introduciendo un gen en el
cuerpo para corregir un defecto
genético.
Hemgenix se utiliza para el tratamiento de la hemofilia B grave y
moderadamente grave (deficiencia
congénita del factor IX) en adultos que no presentan, o no han
presentado inhibidores (anticuerpos
neutralizantes) contra la proteína del factor IX.
Las personas con hemofilia B nacen con una forma alterada de un gen
necesario para fabricar el
factor IX, una proteína esencial para que la sangre coagule y detenga
cualquier hemorragia. Las personas
con hemofilia B pr

Productkenmerken

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Hemgenix 1 x 10
13
copias del genoma/ml concentrado para solución para perfusión
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1
DESCRIPCIÓN GENERAL
Etranacogén dezaparvovec es un medicamento de terapia génica que
expresa el factor IX de coagulación
humana. Es un vector recombinante, no replicativo, de un virus
adenoasociado de serotipo 5 (AAV5),
basado en un vector que contiene una secuencia de ADN codificante
optimizada por codones de
coagulación humana R338L (FIX-Padua) bajo el control de un promotor
específico del hígado (LP1).
Etranacogén dezaparvovec se produce en células de insectos mediante
la tecnología de ADN
recombinante.
2.2
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada ml de etranacogén dezaparvovec contiene 1 x 10
13
copias del genoma (cg).
Cada vial contiene un volumen extraíble de 10 ml de concentrado para
solución para perfusión, que
contiene un total de 1 x 10
14
copias del genoma.
El número total de viales de cada envase corresponde a las dosis
necesarias para cada paciente, en
función de su peso corporal (ver las secciones 4.2 y 6.5).
Excipiente con efecto conocido
Este medicamento contiene 35,2 mg de sodio por vial (3,52 mg/ml).
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACÉUTICA
Concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril)
Solución transparente e incolora.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
Hemgenix está indicado para el tratamiento de la hemofilia B grave y
moderadamente grave (deficiencia
congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de
inhibidores del factor IX.
4.2
POSOLOGÍA Y FORMA DE