Krajina: Európska únia
Jazyk: holandčina
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemophilia B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Erkende
2023-02-20
35 B. BIJSLUITER 36 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER HEMGENIX 1 X 10 13 GENOOMKOPIEËN/ML CONCENTRAAT VOOR OPLOSSING VOOR INFUSIE etranacogen dezaparvovec Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen. LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. - Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of verpleegkundige. - Uw arts zal u een patiëntenkaart geven. Lees deze aandachtig en volg de instructies. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is Hemgenix en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe wordt dit middel toegediend? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS HEMGENIX EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? WAT IS HEMGENIX EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? Hemgenix is een product voor gentherapie dat de werkzame stof etranacogen dezaparvovec bevat. Een product voor gentherapie levert een gen af in het lichaam om een genetisch defect te verhelpen. Hemgenix wordt gebruikt als behandeling voor ernstige en matig ernstige hemofilie B (een aangeboren tekort aan factor IX) bij volwassen patiënten die nu of in het verleden geen remmers (neutraliserende antilichamen (ook antistoffen genoemd, stoffen die uw lichaam maakt om u te beschermen tegen ziektes)) tegen het factor IX-eiwit hebben of hadden. Mensen met hemofilie B worden geboren met een gewijzigde vorm van het gen dat nodig is om factor IX aan te Prečítajte si celý dokument
1 . BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Hemgenix 1 x 10 13 genoomkopieën/ml concentraat voor oplossing voor infusie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1 ALGEMENE BESCHRIJVING Etranacogen dezaparvovec is een geneesmiddel voor gentherapie dat de humane stollingsfactor IX tot uitdrukking brengt. Het is een niet-replicerende, recombinante adeno-geassocieerde virale vector van serotype 5 (AAV5) die een codon-geoptimaliseerde cDNA bevat voor de genvariant R338L (FIX-Padua) van de humane stollingsfactor IX onder controle van een leverspecifieke promotor (LP1). Etranacogen dezaparvovec wordt geproduceerd in insectencellen door recombinant-DNA-technologie. 2.2 KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke ml van etranacogen dezaparvovec bevat 1 x 10 13 genoomkopieën (gk). Elke flacon bevat een extraheerbaar volume van 10 ml concentraat voor oplossing voor infusie, dat in het totaal 1 x 10 14 genoomkopieën bevat. Het totale aantal flacons in elke verpakking komt overeen met de vereiste dosering voor elke patiënt afzonderlijk, afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt (zie rubriek 4.2 en 6.5). Hulpstof met bekend effect Dit geneesmiddel bevat 35,2 mg natrium per flacon (3,52 mg/ml). Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Concentraat voor oplossing voor infusie (steriel concentraat) Heldere, kleurloze oplossing. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Hemgenix is geïndiceerd voor de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder voorgeschiedenis van factor IX-remmers. 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING De behandeling moet worden gestart onder toe Prečítajte si celý dokument