Hemgenix

Țară: Uniunea Europeană

Limbă: olandeză

Sursă: EMA (European Medicines Agency)

Ingredient activ:

Etranacogene dezaparvovec

Disponibil de la:

CSL Behring GmbH

Codul ATC:

B06

INN (nume internaţional):

etranacogene dezaparvovec

Grupul Terapeutică:

Other hematological agents

Zonă Terapeutică:

Hemophilia B

Indicații terapeutice:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Rezumat produs:

Revision: 2

Statutul autorizaţiei:

Erkende

Data de autorizare:

2023-02-20

Prospect

35
B. BIJSLUITER
36
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE GEBRUIKER
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOOMKOPIEËN/ML CONCENTRAAT VOOR OPLOSSING VOOR INFUSIE
etranacogen dezaparvovec
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4
leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN
WANT ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR U.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts of
verpleegkundige.
-
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die
niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts of
verpleegkundige.
-
Uw arts zal u een patiëntenkaart geven. Lees deze aandachtig en volg
de instructies.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is Hemgenix en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag u dit middel niet gebruiken of moet u er extra voorzichtig
mee zijn?
3.
Hoe wordt dit middel toegediend?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS HEMGENIX EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
WAT IS HEMGENIX EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Hemgenix is een product voor gentherapie dat de werkzame stof
etranacogen dezaparvovec bevat. Een
product voor gentherapie levert een gen af in het lichaam om een
genetisch defect te verhelpen.
Hemgenix wordt gebruikt als behandeling voor ernstige en matig
ernstige hemofilie B (een aangeboren
tekort aan factor IX) bij volwassen patiënten die nu of in het
verleden geen remmers (neutraliserende
antilichamen (ook antistoffen genoemd, stoffen die uw lichaam maakt om
u te beschermen tegen
ziektes)) tegen het factor IX-eiwit hebben of hadden.
Mensen met hemofilie B worden geboren met een gewijzigde vorm van het
gen dat nodig is om factor IX
aan te

Caracteristicilor produsului

1
.
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht alle
vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Hemgenix 1 x 10
13
genoomkopieën/ml concentraat voor oplossing voor infusie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Etranacogen dezaparvovec is een geneesmiddel voor gentherapie dat de
humane stollingsfactor IX tot
uitdrukking brengt. Het is een niet-replicerende, recombinante
adeno-geassocieerde virale vector van
serotype 5 (AAV5) die een codon-geoptimaliseerde cDNA bevat voor de
genvariant R338L (FIX-Padua)
van de humane stollingsfactor IX onder controle van een
leverspecifieke promotor (LP1).
Etranacogen dezaparvovec wordt geproduceerd in insectencellen door
recombinant-DNA-technologie.
2.2
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke ml van etranacogen dezaparvovec bevat 1 x 10
13
genoomkopieën (gk).
Elke flacon bevat een extraheerbaar volume van 10 ml concentraat voor
oplossing voor infusie, dat in het
totaal 1 x 10
14
genoomkopieën bevat.
Het totale aantal flacons in elke verpakking komt overeen met de
vereiste dosering voor elke patiënt
afzonderlijk, afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt (zie
rubriek 4.2 en 6.5).
Hulpstof met bekend effect
Dit geneesmiddel bevat 35,2 mg natrium per flacon (3,52 mg/ml).
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Concentraat voor oplossing voor infusie (steriel concentraat)
Heldere, kleurloze oplossing.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
Hemgenix is geïndiceerd voor de behandeling van ernstige en matig
ernstige hemofilie B (congenitale
factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder
voorgeschiedenis van factor IX-remmers.
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
De behandeling moet worden gestart onder toe