Opfolda Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

opfolda

amicus therapeutics europe limited - miglustat - glicogenul de boală de tip ii - alte produse pentru tractul digestiv și metabolism - opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset pompe disease (acid α- glucosidase [gaa] deficiency).

Ammonaps Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

ammonaps

immedica pharma ab - fenilbutirat de sodiu - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - ammonaps este indicat ca terapie adjuvantă în tratamentul cronic al tulburărilor de ciclu ureic, incluzând deficiența de carbamil-fosfat-sintetază, ornitin-transcarbamilază orargininosuccinate sintetaza. este indicat la toți pacienții cu debutul neonatal (deficit enzimatic complet, care prezintă în primele 28 de zile de viata). de asemenea, este indicat la pacienții cu debut tardiv al bolii(parțială deficiențe enzimatice, prezentarea după prima lună de viață) care au un istoric de encefalopatie hyperammonaemic.

Kuvan Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

kuvan

biomarin international limited - diclorhidrat de sapropterină - phenylketonurias - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - kuvan este indicat pentru tratamentul de hyperphenylalaninaemia (hpa) la adulţi şi pediatrie pacienţii de toate vârstele cu fenilcetonurie (pku) care s-au dovedit a fi receptiv la un astfel de tratament. kuvan este, de asemenea, indicat pentru tratamentul hiperfenilalaninemia (hpa) la pacienții adulți și copii de toate vârstele, cu deficit de tetrahidrobiopterină (bh4), care au fost dovedit a fi sensibil la un astfel de tratament.

Orfadin Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

orfadin

swedish orphan biovitrum international ab - nitizinonă - tyrosinemias - alte medicamente pentru tractul digestiv și metabolism, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).