novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - atrofia muscular, espinhal - outras drogas para distúrbios do sistema músculo-esquelético - zolgensma é indicado para o tratamento de pacientes com síndrome 5q a atrofia muscular espinhal (sma), com um bi-alélica mutação no gene smn1 e um diagnóstico clínico de sma tipo 1, orpatients com 5q sma com um bi-alélica mutação no gene smn1 e até 3 cópias do gene smn2.