Palynziq União Europeia - húngaro - EMA (European Medicines Agency)

palynziq

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - egyéb tápcsatorna és metabolizmus termékek - palynziq jelzi a kezelés a betegek fenilketonuria (pku) 16 éves vagy annál idősebb, akik a nem megfelelő vér fenilalanin kontroll (vér fenilalanin szintje nagyobb, mint 600 mikromol/l) annak ellenére, hogy az előzetes kezelése a rendelkezésre álló kezelési lehetőségek.

Voxzogo União Europeia - húngaro - EMA (European Medicines Agency)

voxzogo

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - kábítószerek csontbetegségek kezelésére - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Roctavian União Europeia - húngaro - EMA (European Medicines Agency)

roctavian

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihaemorrhagiás - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).