País: União Europeia
Língua: eslovaco
Origem: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
oprávnený
2022-09-15
20 B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA 21 PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA NULIBRY 9,5 MG PRÁŠOK NA INJEKČNÝ ROZTOK. fozdenopterín Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4. POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO ZAČNETE POUŽÍVAŤ TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE PRE VÁS ALEBO PRE VAŠE DIEŤA. - Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali. - Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru. - Ak vy alebo vaše dieťa spozorujete akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4. V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE 1. Čo je NULIBRY a na čo sa používa 2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako použijete NULIBRY 3. Ako používať NULIBRY 4. Možné vedľajšie účinky 5. Ako uchovávať NULIBRY 6. Obsah balenia a ďalšie informácie 1. ČO JE NULIBRY A NA ČO SA POUŽÍVA ČO JE NULIBRY: NULIBRY obsahuje účinnú látku fozdenopterín. NULIBRY sa podáva osobám, ktoré majú genetické ochorenie nedostatok molybdenového kofaktora (MoCD) typu A _._ Podáva sa im vtedy, ak lekári majú podozrenie, že môžu mať MoCD typu A. Ak sa genetickým testom potvrdí MoCD typu A, liečba musí byť celoživotná. ČO JE NEDOSTATOK MOLYBDÉNOVÉHO KOFAKTORU (MOCD) TYPU A MoCD typu A _ _ je zriedkavá vrodená porucha prirodzených chemických procesov potrebných na fungovanie vášho tela (metabolizmu). Prejavy tohto genetického ochorenia sa zvyčajne vyskytnú krátko po narodení a patria medzi ne ťažkosti pri kŕmení a záchvaty. Ďalšími prízn Leia o documento completo
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU NULIBRY 9,5 mg prášok na injekčný roztok. 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Každá injekčná liekovka obsahuje 12,5 mg dihydrát hydrobromidu fozdenopterínu, čo zodpovedá 9,5 mg fozdenopterínu. Po rekonštitúcii s 5 ml sterilnej vody na injekcie každý ml roztoku obsahuje 1,9 mg fozdenopterínu (1,9 mg/ml). Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Prášok na injekčný roztok (prášok na injekciu). Biely až svetložltý prášok. Rekonštituovaný roztok má pH v rozmedzí 5 – 7, viskozitu 1,0 cSt a osmolaritu v rozmedzí 260 – 320 mOsmol/kg 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE NULIBRY je indikovaný na liečbu pacientov s deficitom molybdénového kofaktora (molybdenum cofactor deficiency, MoCD) typu A. _ _ 4.2 DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA NULIBRY sa má podávať, iba ak má pacient potvrdenú genetickú diagnózu alebo predpokladanú diagnózu MoCD typu A. Pacienti s predpokladanou diagnózou MoCD typu A musia absolvovať genetický test na potvrdenie diagnózy MoCD typu A. Podávanie lieku NULIBRY sa musí byť prerušiť, ak diagnóza MoCD typu A nie je potvrdená genetickým testovaním. Liečbu liekom NULIBRY začne a bude sledovať v nemocnici zdravotnícky pracovník so skúsenosťami s liečbou vrodených porúch metabolizmu. NULIBRY je chronická substrátová substitučná liečba určená na dlhodobé používanie. Dávkovanie _Pediatrická populácia mladšia ako 1 rok (podľa gestačného veku) _ U pacientov mladších ako jeden rok sa odporúčaná dávka lieku NULIBRY titruje na základe gestačného veku. 3 U pacientov mladších ako 1 rok, ktorí sú pred Leia o documento completo