Kraj: Unia Europejska
Język: szwedzki
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Aminosyrametabolism, infödda fel
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
auktoriserad
2022-07-18
24 B. BIPACKSEDEL 25 BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN UPSTAZA 2,8 X 10 11 VEKTORGENOM/0,5 ML INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING eladokagen-exuparvovek Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eller ditt barn eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4. LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU ELLER DITT BARN FÅR DETTA LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG. - Spara denna information, du kan behöva läsa den igen. - Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska. - Om ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4. I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE: 1. Vad Upstaza är och vad det används för 2. Vad du behöver veta innan Upstaza ges till dig eller ditt barn 3. Hur Upstaza ges till dig eller ditt barn 4. Eventuella biverkningar 5. Hur Upstaza ska förvaras 6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar 1. VAD UPSTAZA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR VAD UPSTAZA ÄR Upstaza är ett genterapiläkemedel som innehåller den aktiva substansen eladokagen-exuparvovek. VAD UPSTAZA ANVÄNDS FÖR Upstaza används för behandling av patienter i åldern 18 månader och äldre med en brist på proteinet som kallas aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC). Detta protein är nödvändigt för att vissa substanser som kroppens nervsystem behöver ska fungera ordentligt. AADC-brist är ett ärftligt tillstånd som orsakas av en mutation (förändring) i genen som kontrollerar produktionen av AADC (även kallad _dopa-dekarboxylas_ eller _DDC_ -gen). Tillståndet förhindrar utvecklingen av barnets nervsystem, vilket innebär att många av kroppens funktioner inte utvecklas korrekt under barndomen, inklusive rörelse, ätande, andning, t Przeczytaj cały dokument
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN Upstaza 2,8 x 10 11 vektorgenom (vg)/0,5 ml infusionsvätska, lösning 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1 ALLMÄN BESKRIVNING Eladokagen-exuparvovek är ett genterapeutiskt läkemedel som uttrycker det humana cDNA som kodar för den humana aromatisk L-aminosyra dekarboxylas enzymet (hAADC). Det är ett icke-replikerande rekombinant adenoassocierat virus av serotyp 2- (AAV2) baserad vektor som innehåller cDNA av den humana dopadekarboxylas- (DDC) genen under kontroll av cytomegalovirus-promotorn. Eladokagen-exuparvovek framställs i humana embryonala njurceller med rekombinant DNA-teknik. 2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING En endos injektionsflaska innehåller 2,8 x 10 11 vg eladokagen-exuparvovek i 0,5 ml extraherbar lösning. Varje ml lösning innehåller 5,6 x 10 11 vg eladokagen-exuparvovek. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Infusionsvätska, lösning. Efter upptining från fryst är lösningen till infusionsvätskan en klar till lätt ogenomskinlig, färglös till svagt vitaktig vätska. 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER Upstaza är indicerat för behandling av patienter i åldern 18 månader och äldre med en klinisk, molekylär och genetiskt bekräftad diagnos på brist på aromatisk L-aminosyra dekarboxylas (AADC) med en svår fenotyp (se avsnitt 5.1). 4.2 DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Behandlingen ska ges på en klinik som är specialiserad på stereotaktisk neurokirurgi, av en kvalificerad neurokirurg under kontrollerade aseptiska förhållanden. Dosering Patienterna kommer att få en total dos på 1,8 x 10 11 vg administrerad som fyra infusioner på 0,08 ml (0,45 x 10 11 vg) (två Przeczytaj cały dokument