Upstaza

Nazione: Unione Europea

Lingua: svedese

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

Eladocagene exuparvovec

Commercializzato da:

PTC Therapeutics International Limited

Codice ATC:

A16AB26

INN (Nome Internazionale):

eladocagene exuparvovec

Gruppo terapeutico:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Area terapeutica:

Aminosyrametabolism, infödda fel

Indicazioni terapeutiche:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Dettagli prodotto:

Revision: 5

Stato dell'autorizzazione:

auktoriserad

Data dell'autorizzazione:

2022-07-18

Foglio illustrativo

24
B. BIPACKSEDEL
25
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN
UPSTAZA 2,8 X 10
11 VEKTORGENOM/0,5 ML INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING
eladokagen-exuparvovek
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar du eller
ditt barn eventuellt får. Information om hur du rapporterar
biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU ELLER DITT BARN FÅR DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller
sjuksköterska.
-
Om ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
Detta gäller även eventuella
biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad Upstaza är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan Upstaza ges till dig eller ditt barn
3.
Hur Upstaza ges till dig eller ditt barn
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur Upstaza ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD UPSTAZA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD UPSTAZA ÄR
Upstaza är ett genterapiläkemedel som innehåller den aktiva
substansen eladokagen-exuparvovek.
VAD UPSTAZA ANVÄNDS FÖR
Upstaza används för behandling av patienter i åldern 18 månader
och äldre med en brist på proteinet
som kallas aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC). Detta protein är
nödvändigt för att vissa
substanser som kroppens nervsystem behöver ska fungera ordentligt.
AADC-brist är ett ärftligt tillstånd som orsakas av en mutation
(förändring) i genen som kontrollerar
produktionen av AADC (även kallad
_dopa-dekarboxylas_
eller
_DDC_
-gen). Tillståndet förhindrar
utvecklingen av barnets nervsystem, vilket innebär att många av
kroppens funktioner inte utvecklas
korrekt under barndomen, inklusive rörelse, ätande, andning, t

Scheda tecnica

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Upstaza 2,8 x 10
11
vektorgenom (vg)/0,5 ml infusionsvätska, lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Eladokagen-exuparvovek är ett genterapeutiskt läkemedel som
uttrycker det humana cDNA som kodar
för den humana aromatisk L-aminosyra dekarboxylas enzymet (hAADC).
Det är ett icke-replikerande rekombinant adenoassocierat virus av
serotyp 2- (AAV2) baserad vektor
som innehåller cDNA av den humana dopadekarboxylas- (DDC) genen under
kontroll av
cytomegalovirus-promotorn.
Eladokagen-exuparvovek framställs i humana embryonala njurceller med
rekombinant DNA-teknik.
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
En endos injektionsflaska innehåller 2,8 x 10
11
vg eladokagen-exuparvovek
i 0,5 ml extraherbar
lösning. Varje ml lösning innehåller 5,6 x 10
11
vg eladokagen-exuparvovek.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, lösning.
Efter upptining från fryst är lösningen till infusionsvätskan en
klar till lätt ogenomskinlig, färglös till
svagt vitaktig vätska.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Upstaza är indicerat för behandling av patienter i åldern 18
månader och äldre med en klinisk,
molekylär och genetiskt bekräftad diagnos på brist på aromatisk
L-aminosyra dekarboxylas (AADC)
med en svår fenotyp (se avsnitt 5.1).
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandlingen ska ges på en klinik som är specialiserad på
stereotaktisk neurokirurgi, av en
kvalificerad neurokirurg under kontrollerade aseptiska förhållanden.
Dosering
Patienterna kommer att få en total dos på 1,8 x 10
11
vg administrerad som fyra infusioner på 0,08 ml
(0,45 x 10
11
vg) (två