ptc therapeutics international limited - ataluren - dystrofia mięśniowa, duchenne - inne leki stosowane w zaburzeniach układu mięśniowo-szkieletowego - translarna jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej dystrofia w wyniku mutacji w genie дистрофина bzdura, u ambulatoryjnych pacjentów w wieku od 2 lat i powyżej. skuteczność nie została wykazana w nie-pacjentów ambulatoryjnych. obecność mutacji w genie дистрофина bzdury powinien być badania genetyczne.
Unia Europejska -
polski -
EMA (European Medicines Agency)