Symkevi Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

symkevi

vertex pharmaceuticals (ireland) limited - tezacaftor, ivacaftor - zwłóknienie torbielowate - inne produkty układu oddechowego - symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (cf) aged 6 years and older who are homozygous for the f508del mutation or who are heterozygous for the f508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (cftr) gene: p67l, r117c, l206w, r352q, a455e, d579g, 711+3a→g, s945l, s977f, r1070w, d1152h, 2789+5g→a, 3272 26a→g, and 3849+10kbc→t.

Luxturna Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

luxturna

novartis europharm limited  - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna jest wskazany do leczenia i pediatryczny dorosłych pacjentów z utratą wzroku ze względu na odziedziczony dystrofii siatkówki spowodowanego potwierdził rpe65 биаллельных mutacji i które mają wystarczającą ilość żywych komórek siatkówki.