Roctavian

Kraj: Unia Europejska

Język: norweski

Źródło: EMA (European Medicines Agency)

Składnik aktywny:

valoctocogene roxaparvovec

Dostępny od:

BioMarin International Limited

Kod ATC:

B02BD15

INN (International Nazwa):

Valoctocogene roxaparvovec

Grupa terapeutyczna:

antihemoragika

Wskazania:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Podsumowanie produktu:

Revision: 3

Status autoryzacji:

autorisert

Data autoryzacji:

2022-08-24

Ulotka dla pacjenta

36
B. PAKNINGSVEDLEGG
37
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN
ROCTAVIAN 2
× 10
13 VEKTORGENOMER/ML INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING
valoktogenroksparvovek
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE
DETTE LEGEMIDLET. DET
INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør lege hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon.
-
Kontakt lege dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt
i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
-
Legen kommer til å gi deg et pasientkort. Les det nøye og følg
instruksjonene på det.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva ROCTAVIAN er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du får ROCTAVIAN
3.
Hvordan du får ROCTAVIAN
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan ROCTAVIAN oppbevares
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA ROCTAVIAN ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA ROCTAVIAN ER
ROCTAVIAN er et genterapilegemiddel som inneholder virkestoffet
valoktogenroksparvovek.
Et genterapilegemiddel leverer et gen i kroppen for å rette en
genmangel.
HVA ROCTAVIAN BRUKES MOT
Dette legemidlet brukes til behandling av alvorlig hemofili A hos
voksne som ikke har nåværende
eller tidligere hemmere mot faktor VIII og som ikke har antistoffer
til virusvektoren AAV5.
Hemofili A er en tilstand der mennesker arver en endret form av et gen
som trengs for å lage
faktor VIII, et protein som er nødvendig for at blodet skal levre seg
og stanse blødninger. Mennesker
med hemofili A kan ikke produsere faktor VIII og er utsatt for indre
eller ytre blødningsepisoder.
HVORDAN ROCTAVIAN VIRKER
Virkestoffet i ROCTAVIAN er basert på et virus som ikke forårsaker
sykdom hos mennesker. Dette
viruset har bli

Charakterystyka produktu

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorgenomer/ml infusjonsvæske, oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1
GENERELL BESKRIVELSE
Valoktogenroksparvovek er et genterapilegemiddel som uttrykker
B-domeneslettet SQ-form av human
koagulasjonsfaktor VIII (hFVIII SQ). Det er en ikke-replikerende
rekombinant adenoassosiert virus
serotype AAV5-basert vektor som inneholder cDNA fra B-domeneslettet
SQ-form av human
koagulasjonsfaktor VIII-gen under kontroll av en leverspesifikk
promotor.
Valoktogenroksparvovek produseres i et bakulovirusuttrykkssystem som
er avledet fra celler av
_Spodoptera frugiperda_
(Sf9-cellelinje) med rekombinant DNA-teknikk.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver ml valoktogenroksparvovek infusjonsvæske, oppløsning inneholder
2 × 10
13
vektorgenomer.
Hvert hetteglass inneholder 16 × 10
13
vektorgenomer av valoktogenroksparvovek i 8 ml oppløsning.
Hjelpestoff med kjent effekt
Dette legemidlet inneholder 29 mg natrium per hetteglass.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, oppløsning.
En klar, fargeløs til svakt gul oppløsning med en pH på 6,9–7,8
og en osmolaritet på 364–
445 mOsm/l.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
ROCTAVIAN er indisert for behandling av alvorlig hemofili A (medfødt
faktor VIII-mangel) hos
voksne pasienter uten tidligere faktor VIII-hemmere og uten
påviselige antistoffer til adenoassosiert
virus serotype 5 (AAV5).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandling skal iverksettes under oppsyn av en lege med erfaring fra
behandling av hemofili og/eller
blødersykdommer. Dette legemidlet skal administreres i et miljø der
personell og utstyr er umiddelbart
tilgjengelig for å behandle infusjonsrelaterte reaksjoner (se pk