Land: Den europeiske union
Språk: norsk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
antihemoragika
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
autorisert
2022-08-24
36 B. PAKNINGSVEDLEGG 37 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORGENOMER/ML INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING valoktogenroksparvovek Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Spør lege hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon. - Kontakt lege dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. - Legen kommer til å gi deg et pasientkort. Les det nøye og følg instruksjonene på det. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM: 1. Hva ROCTAVIAN er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før du får ROCTAVIAN 3. Hvordan du får ROCTAVIAN 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan ROCTAVIAN oppbevares 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA ROCTAVIAN ER OG HVA DET BRUKES MOT HVA ROCTAVIAN ER ROCTAVIAN er et genterapilegemiddel som inneholder virkestoffet valoktogenroksparvovek. Et genterapilegemiddel leverer et gen i kroppen for å rette en genmangel. HVA ROCTAVIAN BRUKES MOT Dette legemidlet brukes til behandling av alvorlig hemofili A hos voksne som ikke har nåværende eller tidligere hemmere mot faktor VIII og som ikke har antistoffer til virusvektoren AAV5. Hemofili A er en tilstand der mennesker arver en endret form av et gen som trengs for å lage faktor VIII, et protein som er nødvendig for at blodet skal levre seg og stanse blødninger. Mennesker med hemofili A kan ikke produsere faktor VIII og er utsatt for indre eller ytre blødningsepisoder. HVORDAN ROCTAVIAN VIRKER Virkestoffet i ROCTAVIAN er basert på et virus som ikke forårsaker sykdom hos mennesker. Dette viruset har bli Les hele dokumentet
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorgenomer/ml infusjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Valoktogenroksparvovek er et genterapilegemiddel som uttrykker B-domeneslettet SQ-form av human koagulasjonsfaktor VIII (hFVIII SQ). Det er en ikke-replikerende rekombinant adenoassosiert virus serotype AAV5-basert vektor som inneholder cDNA fra B-domeneslettet SQ-form av human koagulasjonsfaktor VIII-gen under kontroll av en leverspesifikk promotor. Valoktogenroksparvovek produseres i et bakulovirusuttrykkssystem som er avledet fra celler av _Spodoptera frugiperda_ (Sf9-cellelinje) med rekombinant DNA-teknikk. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hver ml valoktogenroksparvovek infusjonsvæske, oppløsning inneholder 2 × 10 13 vektorgenomer. Hvert hetteglass inneholder 16 × 10 13 vektorgenomer av valoktogenroksparvovek i 8 ml oppløsning. Hjelpestoff med kjent effekt Dette legemidlet inneholder 29 mg natrium per hetteglass. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Infusjonsvæske, oppløsning. En klar, fargeløs til svakt gul oppløsning med en pH på 6,9–7,8 og en osmolaritet på 364– 445 mOsm/l. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER ROCTAVIAN er indisert for behandling av alvorlig hemofili A (medfødt faktor VIII-mangel) hos voksne pasienter uten tidligere faktor VIII-hemmere og uten påviselige antistoffer til adenoassosiert virus serotype 5 (AAV5). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Behandling skal iverksettes under oppsyn av en lege med erfaring fra behandling av hemofili og/eller blødersykdommer. Dette legemidlet skal administreres i et miljø der personell og utstyr er umiddelbart tilgjengelig for å behandle infusjonsrelaterte reaksjoner (se pk Les hele dokumentet