Roctavian

Kraj: Unia Europejska

Język: niderlandzki

Źródło: EMA (European Medicines Agency)

Składnik aktywny:

valoctocogene roxaparvovec

Dostępny od:

BioMarin International Limited

Kod ATC:

B02BD15

INN (International Nazwa):

Valoctocogene roxaparvovec

Grupa terapeutyczna:

antihemorragica

Wskazania:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Podsumowanie produktu:

Revision: 3

Status autoryzacji:

Erkende

Data autoryzacji:

2022-08-24

Ulotka dla pacjenta

38
B. BIJSLUITER
39
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VECTORGENOMEN/ML OPLOSSING VOOR INFUSIE
valoctocogene roxaparvovec
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4
leest u hoe u dat kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN
WANT ER STAAT BELANGRIJKE
INFORMATIE IN VOOR U.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts.
-
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die
niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts.
-
Uw arts zal u een patiëntkaart geven. Lees deze zorgvuldig en volg de
instructies die erop staan.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is ROCTAVIAN en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag u dit middel niet krijgen of moet u er extra voorzichtig
mee zijn?
3.
Hoe krijgt u dit middel?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe wordt dit middel bewaard?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS ROCTAVIAN EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
WAT IS ROCTAVIAN?
ROCTAVIAN is een gentherapieproduct dat het werkzame bestanddeel
valoctocogene roxaparvovec
bevat. Een gentherapieproduct geeft een gen af in het lichaam om een
erfelijke afwijking te verhelpen.
WAARVOOR WORDT HET MIDDEL GEBRUIKT?
Dit geneesmiddel wordt gebruikt voor de behandeling van ernstige
hemofilie A bij volwassenen die nu
(of in het verleden) geen remmers voor factor VIII hebben (gehad) en
geen antistoffen voor de
virusvector AAV5 hebben.
Hemofilie A is een aandoening waarbij mensen een veranderde vorm erven
van een gen dat nodig is
voor het maken van factor VIII, een essentieel eiwit dat nodig is voor
het stollen van bloed en om
een bloeding te stoppen. Mensen met hemofilie A kunnen geen factor
VIII aanmaken en heb

Charakterystyka produktu

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vectorgenomen/ml oplossing voor infusie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Valoctocogene roxaparvovec is een gentherapieproduct dat de SQ-vorm
waaruit het B-domein is
verwijderd van humane stollingsfactor VIII (hFVIII-SQ), tot
uitdrukking brengt. Het is een vector op
basis van niet-replicerend, recombinant, adeno-geassocieerd virus
serotype AAV5, die het cDNA
bevat van de SQ-vorm waaruit het B-domein is verwijderd van een humane
stollingsfactor VIII-gen
onder de controle van een leverspecifieke promotor.
Valoctocogene roxaparvovec wordt geproduceerd in een
baculovirus-expressiesysteem dat is afgeleid
van cellen van
_Spodoptera_
_frugiperda_
(Sf9-cellijn) door middel van recombinante DNA-technologie.
2.2
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke ml valoctocogene roxaparvovec oplossing voor infusie bevat 2 ×
10
13
vectorgenomen.
Elke injectieflacon bevat 16 × 10
13
vectorgenomen van valoctocogene roxaparvovec in 8 ml oplossing.
Hulpstof met bekend effect
Dit geneesmiddel bevat 29 mg natrium per injectieflacon.
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Oplossing voor infusie.
Een transparante, kleurloze tot lichtgele oplossing met een pH van 6,9
- 7,8 en een osmolariteit
van 364 - 445 mOsm/l.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIES
ROCTAVIAN is geïndiceerd voor de behandeling van ernstige hemofilie A
(overgeërfde
factor VIII-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder
voorgeschiedenis van factor VIII-remmers en
zonder detecteerbare antistoffen voor adeno-geassocieerd virus
serotype 5 (AAV5).
3
4.2
DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING
De behandel