البلد: الاتحاد الأوروبي
اللغة: الهولندية
المصدر: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
antihemorragica
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Erkende
2022-08-24
38 B. BIJSLUITER 39 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT ROCTAVIAN 2 × 10 13 VECTORGENOMEN/ML OPLOSSING VOOR INFUSIE valoctocogene roxaparvovec Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. Aan het einde van rubriek 4 leest u hoe u dat kunt doen. LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL GAAT GEBRUIKEN WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. - Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. - Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts. - Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts. - Uw arts zal u een patiëntkaart geven. Lees deze zorgvuldig en volg de instructies die erop staan. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is ROCTAVIAN en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet krijgen of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe krijgt u dit middel? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe wordt dit middel bewaard? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS ROCTAVIAN EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? WAT IS ROCTAVIAN? ROCTAVIAN is een gentherapieproduct dat het werkzame bestanddeel valoctocogene roxaparvovec bevat. Een gentherapieproduct geeft een gen af in het lichaam om een erfelijke afwijking te verhelpen. WAARVOOR WORDT HET MIDDEL GEBRUIKT? Dit geneesmiddel wordt gebruikt voor de behandeling van ernstige hemofilie A bij volwassenen die nu (of in het verleden) geen remmers voor factor VIII hebben (gehad) en geen antistoffen voor de virusvector AAV5 hebben. Hemofilie A is een aandoening waarbij mensen een veranderde vorm erven van een gen dat nodig is voor het maken van factor VIII, een essentieel eiwit dat nodig is voor het stollen van bloed en om een bloeding te stoppen. Mensen met hemofilie A kunnen geen factor VIII aanmaken en heb اقرأ الوثيقة كاملة
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het rapporteren van bijwerkingen. 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL ROCTAVIAN 2 × 10 13 vectorgenomen/ml oplossing voor infusie 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING 2.1 ALGEMENE BESCHRIJVING Valoctocogene roxaparvovec is een gentherapieproduct dat de SQ-vorm waaruit het B-domein is verwijderd van humane stollingsfactor VIII (hFVIII-SQ), tot uitdrukking brengt. Het is een vector op basis van niet-replicerend, recombinant, adeno-geassocieerd virus serotype AAV5, die het cDNA bevat van de SQ-vorm waaruit het B-domein is verwijderd van een humane stollingsfactor VIII-gen onder de controle van een leverspecifieke promotor. Valoctocogene roxaparvovec wordt geproduceerd in een baculovirus-expressiesysteem dat is afgeleid van cellen van _Spodoptera_ _frugiperda_ (Sf9-cellijn) door middel van recombinante DNA-technologie. 2.2 KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke ml valoctocogene roxaparvovec oplossing voor infusie bevat 2 × 10 13 vectorgenomen. Elke injectieflacon bevat 16 × 10 13 vectorgenomen van valoctocogene roxaparvovec in 8 ml oplossing. Hulpstof met bekend effect Dit geneesmiddel bevat 29 mg natrium per injectieflacon. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Oplossing voor infusie. Een transparante, kleurloze tot lichtgele oplossing met een pH van 6,9 - 7,8 en een osmolariteit van 364 - 445 mOsm/l. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES ROCTAVIAN is geïndiceerd voor de behandeling van ernstige hemofilie A (overgeërfde factor VIII-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder voorgeschiedenis van factor VIII-remmers en zonder detecteerbare antistoffen voor adeno-geassocieerd virus serotype 5 (AAV5). 3 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING De behandel اقرأ الوثيقة كاملة