Replagal

Kraj: Brazylia

Język: portugalski

Źródło: ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária)

Składnik aktywny:

alfagalsidase

Dostępny od:

TAKEDA PHARMA LTDA.

Kod ATC:

ENZIMA PARA REPOSIÇAO

INN (International Nazwa):

alfagalsidase

Dziedzina terapeutyczna:

ENZIMA PARA REPOSIÇAO

Podsumowanie produktu:

1 MG/ML SOL INJ CT FA VD TRANS X 3,5 ML - 1063902840014 - - INTRAVENOSA - SOLUÇAO INJETAVEL

Status autoryzacji:

Válido

Data autoryzacji:

2020-09-28

Ulotka dla pacjenta

REPLAGAL
®
(alfagalsidase)
Takeda Pharma Ltda.
Solução Injetável
1 mg/mL
Página 1 de 6
REPLAGAL
®
alfagalsidase
APRESENTAÇÃO
Solução Injetável 1 mg/mL. Embalagem com 1 frasco-ampola com 3,5mL.
VIA INTRAVENOSA
USO ADULTO E PEDIÁTRICO ACIMA DE 7 ANOS
COMPOSIÇÃO
Ingrediente ativo: Cada mL de solução injetável contém 1,0 mg de
alfagalsidase.
Excipientes: fosfato de sódio monobásico monoidratado, polissorbato
20, cloreto de sódio, hidróxido de sódio, água
para injetáveis.
1. PARA QUE ESTE MEDICAMENTO É INDICADO?
REPLAGAL é indicado para a terapia crônica de reposição
enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de
doença de Fabry.
2. COMO ESTE MEDICAMENTO FUNCIONA?
A doença de Fabry é um distúrbio hereditário causado pela
atividade deficiente da enzima
α
-galactosidase A. Esta
deficiência
compromete
a
degradação
normal
dos
glicoesfingolipídeos
de
membrana,
causando
acúmulo
de
glicoesfingolipídeos neutros (um tipo de gordura), incluindo ceramida
trihexosídeo (CTH) ou globotriaosilceramida
(Gb
3
). Assim, ocorre aos poucos o acúmulo de Gb
3
nos vasos sanguíneos, rins, coração e sistema nervoso, podendo
causar insuficiência renal (o rim não funciona adequadamente),
hipertrofia cardíaca (aumento do coração) e dor
neuropática debilitante (dor causada por alteração no sitema
nervoso).
REPLAGAL é utilizado para tratamento da doença de Fabry, sendo
utilizado para repor a enzima
α
-galactosidase A
que não funciona adequadamente no seu corpo.
3. QUANDO NÃO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Não é recomendado que você use REPLAGAL se você tiver alergia (for
hipersensível) à alfagalsidase ou a qualquer
um dos componentes da fórmula (que estão descritos no ítem
“COMPOSIÇÃO”).
ESTE MEDICAMENTO É CONTRAINDICADO PARA MENORES DE 7 ANOS.
4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO?
Nos estudos clínicos, 13,7% dos pacientes tratados com REPLAGAL
tiveram reações durante ou após uma infusão
(administração na veia) de REPLAGAL. A maior parte das rea�

Charakterystyka produktu

REPLAGAL
®
(alfagalsidase)
Takeda Pharma Ltda.
Solução Injetável
1 mg/mL
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REPLAGAL
®
alfagalsidase
APRESENTAÇÃO
Solução Injetável 1 mg/mL. Embalagem com 1 frasco-ampola com 3,5
mL.
VIA INTRAVENOSA
USO ADULTO E PEDIÁTRICO ACIMA DE 7 ANOS
COMPOSIÇÃO
Ingrediente ativo: cada mL de solução injetável contém 1,0 mg de
alfagalsidase.
Excipientes: fosfato de sódio monobásico monoidratado, polissorbato
20, cloreto de sódio, hidróxido de sódio, água
para injetáveis.
1. INDICAÇÕES
REPLAGAL é indicado para terapia crônica de reposição enzimática
em pacientes com diagnóstico confirmado de
doença de Fabry.
2. RESULTADOS DE EFICÁCIA
Vide Propriedades Farmacodinâmicas.
3. CARACTERÍSTICAS FARMACOLÓGICAS
PROPRIEDADES FARMACODINÂMICAS
A doença de Fabry é uma doença de armazenamento de
glicoesfingolipídeos causado por atividade deficiente da
enzima lisossômica α-galactosidase A, resultando em acúmulo de
globotriaosilceramida (também denominada Gb
3
ou
CTH), o substrato glicoesfingolipídeo para esta enzima. A
alfagalsidase catalisa a hidrólise de Gb
3
, clivando um
resíduo galactose terminal da molécula. O tratamento com a enzima
demonstrou reduzir o acúmulo de Gb
3
em muitos
tipos de células, incluindo células endoteliais e parenquimatosas. A
alfagalsidase foi produzida em linhagem celular
humana para conferir um perfil de glicosilação humana que possa
influenciar a captação pelos receptores de manose-
6-fosfato na superfície das células alvo.
A segurança e a eficácia de REPLAGAL foram avaliadas em dois estudos
randomizados, duplo-cegos e controlados
por placebo e em estudos de extensão aberta, em um total de quarenta
pacientes com diagnóstico de doença de Fabry
baseado em evidências clínicas e bioquímicas. Os pacientes foram
tratados com a dose recomendada de 0,2 mg/kg de
REPLAGAL. Vinte e cinco pacientes concluíram o primeiro estudo e
foram admitidos no estudo de extensão. Após 6
meses de terapia, houve redução significativa da dor nos pacientes