Kraj: Unia Europejska
Język: polski
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Upoważniony
2022-09-15
20 B. ULOTKA DLA PACJENTA 21 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA NULIBRY 9,5 MG PROSZEK DO SPORZĄDZANIA ROZTWORU DO WSTRZYKIWAŃ. fosdenopteryna Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę. aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub pielęgniarki. - Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Patrz punkt 4. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek NULIBRY i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku NULIBRY 3. Jak stosować lek NULIBRY 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek NULIBRY 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK NULIBRY I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE CO TO JEST LEK NULIBRY Lek NULIBRY zawiera substancję czynną fosdenopterynę. Lek NULIBRY jest podawany osobom z chorobą genetyczną nazywaną niedoborem kofaktora molibdenowego (ang. molybdenum cofactor deficiency, MoCD) typu A. Jest on podawany, gdy lekarze podejrzewają, że u danej osoby może występować MoCD typu A. W przypadku potwierdzenia MoCD typu A w badaniach genetycznych podawanie leku należy kontynuować przez całe życie pacjenta. CO TO JEST NIEDOBÓR KOFAKTORA MOLIBDENOWEGO (MOCD) TYPU A. MoCD typu A _ _ jest rzadką wrodzoną wadą naturalnych procesów chemicznych potrzebnych do funkcjonowania organizmu (metabolizmu). Objawy tej choroby genetycznej pojawiają się zazwyczaj tuż po Przeczytaj cały dokument
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO NULIBRY 9,5 mg proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każda fiolka zawiera 12,5 mg dwuwodnego bromowodorku fosdenopteryny, co odpowiada 9,5 mg fosdenopteryny. Po rekonstytucji w 5 ml sterylnej wody do wstrzykiwań każdy ml roztworu zawiera 1,9 mg fosdenopteryny (1,9 mg/ml). Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań (proszek do wstrzykiwań). Biały do bladożółtego proszek. Odtworzony roztwór ma pH w zakresie od 5 do 7, lepkość 1,0 cSt i osmolalność w zakresie 260– 320 mOsmol/kg 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt leczniczy NULIBRY jest wskazany do stosowania w leczeniu pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenowego (MoCD, ang. _molybdenum cofactor deficiency_ ) typu A. _ _ 4.2 DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA Produkt leczniczy NULIBRY należy podawać pacjentom z potwierdzonym genetycznie rozpoznaniem lub wstępnym rozpoznaniem MoCD typu A. Pacjenci ze wstępnym rozpoznaniem MoCD typu A muszą zostać poddani badaniu genetycznemu w celu potwierdzenia rozpoznania MoCD typu A. Należy przerwać podawanie produktu leczniczego NULIBRY, jeśli wstępne rozpoznanie MoCD typu A nie zostanie potwierdzone badaniem genetycznym. Leczenie produktem leczniczym NULIBRY powinno zostać rozpoczęte i nadzorowane w szpitalu przez pracownika służby zdrowia, doświadczonego w leczeniu wrodzonych wad metabolizmu. NULIBRY to produkt stosowany w przewlekłej terapii zastępczej substratami przeznaczony do długotrwałego stosowania. 3 Dawkowanie _Dzie Przeczytaj cały dokument