Nulibry

Land: Europese Unie

Taal: Pools

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Beschikbaar vanaf:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC-code:

A16AX19

INN (Algemene Internationale Benaming):

fosdenopterin

Therapeutische categorie:

Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,

Therapeutisch gebied:

Metal Metabolism, Inborn Errors

therapeutische indicaties:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Product samenvatting:

Revision: 2

Autorisatie-status:

Upoważniony

Autorisatie datum:

2022-09-15

Bijsluiter

20
B. ULOTKA DLA PACJENTA
21
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA
NULIBRY 9,5 MG PROSZEK DO SPORZĄDZANIA ROZTWORU DO WSTRZYKIWAŃ.
fosdenopteryna
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane –
patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę. aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w
tym wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym
lekarzowi, farmaceucie lub
pielęgniarce. Patrz punkt 4.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek NULIBRY i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku NULIBRY
3.
Jak stosować lek NULIBRY
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek NULIBRY
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK NULIBRY I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
CO TO JEST LEK NULIBRY
Lek NULIBRY zawiera substancję czynną fosdenopterynę.
Lek NULIBRY jest podawany osobom z chorobą genetyczną nazywaną
niedoborem kofaktora
molibdenowego (ang. molybdenum cofactor deficiency, MoCD) typu A. Jest
on podawany, gdy
lekarze podejrzewają, że u danej osoby może występować MoCD typu
A. W przypadku potwierdzenia
MoCD typu A w badaniach genetycznych podawanie leku należy
kontynuować przez całe życie
pacjenta.
CO TO JEST NIEDOBÓR KOFAKTORA MOLIBDENOWEGO (MOCD) TYPU A.
MoCD typu A
_ _
jest rzadką wrodzoną wadą naturalnych procesów chemicznych
potrzebnych do
funkcjonowania organizmu (metabolizmu). Objawy tej choroby genetycznej
pojawiają się zazwyczaj
tuż po

Productkenmerken

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
NULIBRY 9,5 mg proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każda fiolka zawiera 12,5 mg dwuwodnego bromowodorku fosdenopteryny,
co odpowiada 9,5 mg
fosdenopteryny.
Po rekonstytucji w 5 ml sterylnej wody do wstrzykiwań każdy ml
roztworu zawiera 1,9 mg
fosdenopteryny (1,9 mg/ml).
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań (proszek do
wstrzykiwań).
Biały do bladożółtego proszek.
Odtworzony roztwór ma pH w zakresie od 5 do 7, lepkość 1,0 cSt i
osmolalność w zakresie 260–
320 mOsmol/kg
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt leczniczy NULIBRY jest wskazany do stosowania w leczeniu
pacjentów z niedoborem
kofaktora molibdenowego (MoCD, ang.
_molybdenum cofactor deficiency_
) typu A.
_ _
4.2
DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA
Produkt leczniczy NULIBRY należy podawać pacjentom z potwierdzonym
genetycznie rozpoznaniem
lub wstępnym rozpoznaniem MoCD typu A.
Pacjenci ze wstępnym rozpoznaniem MoCD typu A muszą zostać poddani
badaniu genetycznemu
w celu potwierdzenia rozpoznania MoCD typu A. Należy przerwać
podawanie produktu leczniczego
NULIBRY, jeśli wstępne rozpoznanie MoCD typu A nie zostanie
potwierdzone badaniem
genetycznym.
Leczenie produktem leczniczym NULIBRY powinno zostać rozpoczęte i
nadzorowane w szpitalu
przez pracownika służby zdrowia, doświadczonego w leczeniu
wrodzonych wad metabolizmu.
NULIBRY to produkt stosowany w przewlekłej terapii zastępczej
substratami przeznaczony do
długotrwałego stosowania.
3
Dawkowanie
_Dzie