Kraj: Unia Europejska
Język: litewski
Źródło: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Kiti nervų sistemos vaistai
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Įgaliotas
2020-12-17
40 B. PAKUOTĖS LAPELIS 41 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI ARBA JĮ SLAUGANČIAM ASMENIUI LIBMELDY 2-10 × 10 6 LĄSTELIŲ/ML INFUZINĖ DISPERSIJA ATIDARSAGENO AUTOTEMCELIS Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jūsų vaikui pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ JŪSŲ VAIKUI ATLIEKANT ŠIO VAISTO INFUZIJĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į savo vaiko gydytoją arba slaugytoją. - Jūsų vaiko gydytojas arba slaugytojas išduos Jums paciento įspėjamąją kortelę. Atidžiai perskaitykite ją ir laikykitės joje pateiktų nurodymų. - Visada parodykite paciento įspėjamąją kortelę gydytojui arba slaugytojui per vaiko apsilankymą arba atvykę į gydymo įstaigą. - Jeigu Jūsų vaikui pasireiškė šalutinis poveikis, įskaitant šiame lapelyje nenurodytą, pasakykite savo vaiko gydytojui arba slaugytojui. Žr. 4 skyrių. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Libmeldy ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš jūsų vaikui suleidžiant Libmeldy 3. Kaip atliekama Libmeldy infuzija 4. Galimas šalutinis poveikis Kondicionavimui naudojamo vaisto šalutinis poveikis Libmeldy šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Libmeldy 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA LIBMELDY IR KAM JIS VARTOJAMAS KAS YRA LIBMELDY Libmeldy yra vadinamasis GENŲ TERAPIJOS vaistinis preparatas. Jis pagamintas specialiai Jūsų vaikui iš Jūsų vaiko kraujo ląstelių. KAM LIBMELDY VARTOJAMAS Libmeldy gydoma rimta liga, vadinama metachromine leukodistrofija (MLD); jis skiriamas: - vaikams, kuriems diagnozuota vėlyvosios infantilinės arba ankstyvosios juvenilinės formos liga ir dar nepasireiškia jokių požymių ar simptomų; - vaikams, kuriem Przeczytaj cały dokument
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Libmeldy 2-10 x 10 6 ląstelių/ml infuzinė dispersija 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Libmeldy (atidarsageno autotemcelis) – tai genetiškai modifikuotomis autologinėmis CD34 + ląstelėmis praturtinta populiacija su kraujodaros kamieninėmis ir pirmtakų ląstelėmis (HKPL, angl. _haematopoietic stem and progenitor cells_ ), modifikuotomis _ex vivo_ naudojant lentiviruso vektorių, ekspresuojantį žmogaus arilsulfatazės A (ARSA) geną. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename konkrečiam pacientui skirtame Libmeldy infuziniame maišelyje yra atidarsageno autotemcelio, kuriame yra nuo serijos priklausanti genetiškai modifikuotomis autologinėmis CD34 + ląstelėmis praturtintos populiacijos koncentracija. Vaistinis preparatas supakuotas į vieną arba kelis infuzinius maišelius su dispersija, kurioje viename krioprezervuoto tirpalo mililitre suspenduota 2–10 x 10 6 gyvybingomis CD34 + ląstelėmis praturtintos populiacijos ląstelių. Kiekviename infuziniame maišelyje yra 10–20 ml Libmeldy. Kiekybinė informacija apie vaistinį preparatą, įskaitant infuzinių maišelių (žr. 6 skyrių), kurių turinį reikia suleisti, skaičių, pateikiama partijos informaciniame lape (angl. _Lot information sheet,_ _LIS_ ), esančiame transportavimo kriogeninio indo dangtyje. Pagalbinės medžiagos, kurių poveikis žinomas Viename šio vaistinio preparato mililitre yra 3,5 mg natrio ir 55 mg dimetilsulfoksido (DMSO). Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Infuzinė dispersija Skaidri arba šiek tiek drumsta bespalvė, geltona arba rausva dispersija. 4. KLINIKINĖ INFOR Przeczytaj cały dokument