Libmeldy

Maa: Euroopan unioni

Kieli: liettua

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

atidarsagene autotemcel

Saatavilla:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC-koodi:

N07

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Terapeuttinen ryhmä:

Kiti nervų sistemos vaistai

Terapeuttinen alue:

Leukodystrophy, Metachromatic

Käyttöaiheet:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 6

Valtuutuksen tilan:

Įgaliotas

Valtuutus päivämäärä:

2020-12-17

Pakkausseloste

40
B. PAKUOTĖS LAPELIS
41
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI ARBA JĮ SLAUGANČIAM
ASMENIUI
LIBMELDY 2-10 × 10
6 LĄSTELIŲ/ML INFUZINĖ DISPERSIJA
ATIDARSAGENO AUTOTEMCELIS
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jūsų vaikui
pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ JŪSŲ VAIKUI
ATLIEKANT ŠIO VAISTO INFUZIJĄ, NES JAME
PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į savo vaiko gydytoją
arba slaugytoją.
-
Jūsų vaiko gydytojas arba slaugytojas išduos Jums paciento
įspėjamąją kortelę. Atidžiai
perskaitykite ją ir laikykitės joje pateiktų nurodymų.
-
Visada parodykite paciento įspėjamąją kortelę gydytojui arba
slaugytojui per vaiko apsilankymą
arba atvykę į gydymo įstaigą.
-
Jeigu Jūsų vaikui pasireiškė šalutinis poveikis, įskaitant
šiame lapelyje nenurodytą, pasakykite
savo vaiko gydytojui arba slaugytojui. Žr. 4 skyrių.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Libmeldy ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš jūsų vaikui suleidžiant Libmeldy
3.
Kaip atliekama Libmeldy infuzija
4.
Galimas šalutinis poveikis
Kondicionavimui naudojamo vaisto šalutinis poveikis
Libmeldy šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Libmeldy
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA LIBMELDY IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA LIBMELDY
Libmeldy yra vadinamasis
GENŲ TERAPIJOS
vaistinis preparatas. Jis pagamintas specialiai Jūsų vaikui iš
Jūsų vaiko kraujo ląstelių.
KAM LIBMELDY VARTOJAMAS
Libmeldy gydoma rimta liga, vadinama metachromine leukodistrofija
(MLD); jis skiriamas:
-
vaikams, kuriems diagnozuota vėlyvosios infantilinės arba
ankstyvosios juvenilinės formos liga ir
dar nepasireiškia jokių požymių ar simptomų;
-
vaikams, kuriem

Valmisteyhteenveto

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Libmeldy 2-10 x 10
6
ląstelių/ml infuzinė dispersija
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Libmeldy (atidarsageno autotemcelis) – tai genetiškai
modifikuotomis autologinėmis CD34
+
ląstelėmis praturtinta populiacija su kraujodaros kamieninėmis ir
pirmtakų ląstelėmis (HKPL,
angl.
_haematopoietic stem and progenitor cells_
), modifikuotomis
_ex vivo_
naudojant lentiviruso
vektorių, ekspresuojantį žmogaus arilsulfatazės A (ARSA) geną.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename konkrečiam pacientui skirtame Libmeldy infuziniame
maišelyje yra atidarsageno
autotemcelio, kuriame yra nuo serijos priklausanti genetiškai
modifikuotomis autologinėmis CD34
+
ląstelėmis praturtintos populiacijos koncentracija.
Vaistinis preparatas supakuotas į vieną arba kelis infuzinius
maišelius su dispersija, kurioje viename
krioprezervuoto tirpalo mililitre suspenduota 2–10 x 10
6
gyvybingomis CD34
+
ląstelėmis praturtintos
populiacijos ląstelių.
Kiekviename infuziniame maišelyje yra 10–20 ml Libmeldy.
Kiekybinė informacija apie vaistinį preparatą, įskaitant
infuzinių maišelių (žr. 6 skyrių), kurių turinį
reikia suleisti, skaičių, pateikiama partijos informaciniame lape
(angl.
_Lot information sheet,_
_LIS_
),
esančiame transportavimo kriogeninio indo dangtyje.
Pagalbinės medžiagos, kurių poveikis žinomas
Viename šio vaistinio preparato mililitre yra 3,5 mg natrio ir 55 mg
dimetilsulfoksido (DMSO).
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Infuzinė dispersija
Skaidri arba šiek tiek drumsta bespalvė, geltona arba rausva
dispersija.
4.
KLINIKINĖ INFOR