Translarna

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Translarna
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Translarna
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne leki chorób układu mięśniowo szkieletowego
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Dystrofia mięśniowa, Duchenne
  • Wskazania:
  • Translarna jest wskazany w leczeniu dystrofii mięśniowej Dystrofia w wyniku mutacji w genie дистрофина bzdura, u ambulatoryjnych pacjentów w wieku od 2 lat i powyżej. Skuteczność nie została wykazana w nie-pacjentów ambulatoryjnych. Obecność mutacji w genie дистрофина bzdury powinien być badania genetyczne.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 9

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/002720
  • Data autoryzacji:
  • 31-07-2014
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/002720
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 05-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2018. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/423254/2018

EMEA/H/C/002720

Translarna (ataluren)

Przegląd wiedzy na temat leku Translarna i uzasadnienie udzielenia

Pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w UE

Co to jest lek Translarna i w jakim celu się go stosuje

Translarna to lek przeznaczony do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a u pacjentów

chodzących w wieku od 2 lat. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba genetyczna, w przebiegu

której stopniowo postępuje osłabienie i zanik mięśni. Lek Translarna stosuje się w małej grupie

pacjentów, u których choroba jest spowodowana przez określoną wadę genetyczną (nazywaną mutacją

nonsensowną) w genie dystrofiny.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a choroba ta jest uważana za

rzadko występującą, zatem w dniu 27 maja 2005 r. lek Translarna uznano za lek sierocy (lek

stosowany w rzadkich chorobach). Więcej informacji na temat przyznania statusu leku sierocego

można znaleźć tutaj: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Jak stosować lek Translarna

Lek Translarna jest wydawany na receptę. Leczenie powinien rozpoczynać lekarz specjalista z

doświadczeniem w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a/Beckera.

Przed rozpoczęciem leczenia preparatem Translarna u pacjentów zostanie wykonane badanie

genetyczne w celu potwierdzenia, że ich choroba jest wynikiem mutacji nonsensownej i w związku z

tym mogą przyjmować lek Translarna.

Lek Translarna jest dostępny w postaci granulek (125, 250 i 1000 mg) do przyjmowania doustnego po

zmieszaniu z płynnym lub półpłynnym jedzeniem (takim jak jogurt). Lek Translarna przyjmuje się trzy

razy na dobę, a zalecana dawka wynosi 10 mg/kg (10 mg na kilogram masy ciała) w godzinach

porannych, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg w godzinach wieczornych (całkowita dawka dobowa

wynosi 40 mg/kg).

Więcej informacji o sposobie stosowania leku Translarna znajduje się w ulotce dla pacjenta lub udzieli

ich lekarz lub farmaceuta.

Translarna (ataluren)

EMA/423254/2018

Strona 2/3

Jak działa lek Translarna

U pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a brakuje prawidłowej dystrofiny, białka znajdującego się

w mięśniach. Ponieważ białko to pomaga chronić mięśnie przed urazami podczas skurczu i rozkurczu, u

pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a dochodzi do uszkodzenia mięśni, a w końcu do utraty ich

funkcjonalności.

Dystrofię mięśniową Duchenne'a może powodować wiele różnych nieprawidłowości genetycznych. Lek

Translarna jest przeznaczony do stosowania u pacjentów, u których choroba jest spowodowana przez

określone wady (tzw. mutacje nonsensowne) w genie dystrofiny, powodujące przedwczesne

zatrzymanie wytwarzania białka dystrofiny, w wyniku czego powstaje skrócone białko, które nie

funkcjonuje prawidłowo. Lek Translarna działa u tych pacjentów poprzez umożliwienie mechanizmom

wytwarzającym białka w komórkach ominięcia wady, co pozwala komórkom wytwarzać funkcjonalną

dystrofinę.

Korzyści ze stosowania leku Translarna wykazane w badaniach

W jednym badaniu głównym z udziałem 174 pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a w wieku od

5 do 20 lat, będących w stanie chodzić, dwie dawki leku Translarna (40 mg/kg na dobę i 80 mg/kg na

dobę) porównywano z placebo (leczenie pozorowane). Głównym kryterium oceny skuteczności była

zmiana odległości, którą pacjent był w stanie przejść w ciągu sześciu minut po 48 tygodniach leczenia.

Choć wstępna analiza wyników wszystkich danych z badania nie wykazała istotnej różnicy w odległości,

którą byli w stanie przejść pacjenci należący do grup przyjmujących lek Translarna lub placebo, na

podstawie dodatkowych analiz stwierdzono, że zdolność chodzenia uległa pogorszeniu w mniejszym

stopniu u pacjentów przyjmujących lek Translarna w dawce 40 mg/kg na dobę w porównaniu z

pacjentami, którym podawano placebo: po 48 tygodniach leczenia pacjenci przyjmujący lek Translarna

w dawce 40 mg/kg na dobę byli w stanie przejść odległość dłuższą średnio o 32 metry niż pacjenci

otrzymujący placebo. Bardziej wyraźny efekt zaobserwowano w podgrupie pacjentów, których zdolność

chodzenia pogarszała się: pacjenci przyjmujący lek Translarna w dawce 40 mg/kg na dobę byli w

stanie przejść odległość dłuższą średnio o 50 metrów niż pacjenci otrzymujący placebo. Korzystny

efekt niższej dawki został również potwierdzony przez poprawę w zakresie innych kryteriów oceny

skuteczności, m.in. kryteriów bezpośrednio związanych z codziennymi czynnościami wykonywanymi

przez pacjentów. Nie stwierdzono poprawy po zastosowaniu większej dawki (80 mg/kg/dobę).

Kolejne badanie z udziałem 230 pacjentów z pogarszającą się zdolnością chodzenia, w wieku od 7 do

14 lat, ukończono po uzyskaniu wstępnego zatwierdzenia, ale jego wyniki uznano za nierozstrzygające.

Jednakże uzyskane dane wskazują, że lek Translarna miał pozytywny wpływ w zakresie różnych

kryteriów, takich jak czas potrzebny na przebiegnięcie lub przejście 10 metrów, czas potrzebny na

wejście/zejście po schodach o 4 stopnie i czas do utraty zdolności do chodzenia. W obu badaniach

korzystny wpływ leku Translarna uznano za bardziej widoczny u pacjentów z umiarkowanym stopniem

nasilenia choroby.

W małym badaniu z udziałem dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a w wieku od 2 do 5 lat

stwierdzono, że podawanie leku Translarna w standardowej dawce 40 mg/kg było wystarczające. Lek

Translarna wydawał się skuteczny w ocenie aktywności fizycznej u 12 pacjentów w analizie

porównawczej z dotychczasowymi wynikami dla 11 pacjentów w podobnym wieku, nieleczonych lekiem

Translarna.

Translarna (ataluren)

EMA/423254/2018

Strona 3/3

Ryzyko związane ze stosowaniem leku Translarna

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Translarna (mogące wystąpić u

więcej niż 5 na 100 pacjentów) to: wymioty, biegunka, nudności (uczucie mdłości), ból głowy, ból

brzucha i wzdęcia.

Leku Translarna nie należy stosować jednocześnie z antybiotykami aminoglikozydowymi podawanymi

w postaci iniekcji lub infuzji dożylnej (wlewu dożylnego).

Pełny wykaz działań niepożądanych i ograniczeń związanych ze stosowaniem leku Translarna znajduje

się w ulotce dla pacjenta.

Podstawy dopuszczenia do obrotu leku Translarna w UE

Europejska Agencja Leków (EMA) uznała, że korzyści płynące ze stosowania leku Translarna

przewyższają ryzyko i może on być dopuszczony do stosowania w UE.

Pomimo konieczności uzyskania dodatkowych danych Agencja uznała, że istnieją dowody sugerujące,

że lek Translarna spowalnia postęp choroby i że jego profil bezpieczeństwa stosowania nie wzbudza

większych obaw. Agencja uznała, że pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a mają niezaspokojone

potrzeby w zakresie leczenia tego poważnego schorzenia.

Lek Translarna uzyskał „warunkowe dopuszczenie do obrotu”. Oznacza to, że będą gromadzone

dodatkowe informacje na temat tego leku, które firma ma obowiązek dostarczyć. Co roku Agencja

dokona przeglądu wszelkich nowych informacji i w razie potrzeby uaktualni niniejsze ogólne

informacje.

Jakich informacji jeszcze brakuje na temat leku Translarna

W związku z tym, że lek Translarna uzyskał warunkowe dopuszczenie do obrotu, firma wprowadzająca

lek Translarna do obrotu dostarczy wyniki nowego badania porównującego lek Translarna z placebo w

celu potwierdzenia jego skuteczności i bezpieczeństwa stosowania.

Środki podejmowane w celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego

stosowania leku Translarna

W celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego stosowania leku Translarna w Charakterystyce

Produktu Leczniczego i w Ulotce dla pacjenta zawarto zalecenia i środki ostrożności przeznaczone dla

personelu medycznego i pacjentów.

Tak jak w przypadku wszystkich leków, dane o stosowaniu leku Translarna są stale monitorowane.

Zgłaszane działania niepożądane leku Translarna są starannie oceniane i podejmowane są wszystkie

czynności konieczne do ochrony pacjentów.

Inne informacje dotyczące leku Translarna

Lek Translarna otrzymał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu ważne w całej UE od dnia

31 lipca 2014 r.

Dalsze informacje na temat leku Translarna znajdują się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

Data ostatniej aktualizacji: 06.2018.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dla pacjenta: informacja dla pacjenta

Translarna 125 mg granulki do przygotowywania zawiesiny doustnej

Translarna 250 mg granulki do przygotowywania zawiesiny doustnej

Translarna 1000 mg granulki do przygotowywania zawiesiny doustnej

ataluren

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek ten przepisano ściśle określonej osobie. Nie należy go przekazywać innym. Lek może

zaszkodzić innej osobie, nawet jeśli objawy jej choroby są takie same.

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane

niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek Translarna i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed przyjęciem leku Translarna

Jak przyjmować lek Translarna

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek Translarna

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek Translarna i w jakim celu się go stosuje

Produkt Translarna to lek zawierający substancję czynną ataluren.

Lek Translarna jest stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a — choroby warunkowanej

przez określoną wadę genetyczną, zaburzającą prawidłową pracę mięśni.

Lek Translarna jest przeznaczony do stosowania u pacjentów w wieku powyżej 2 lat, którzy są w

stanie chodzić.

Przed rozpoczęciem leczenia produktem Translarna u pacjenta zostaną przeprowadzone badania

genetyczne, aby potwierdzić, że cierpi na chorobę, którą można leczyć tym produktem.

Jak działa lek Translarna?

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba warunkowana zmianami genetycznymi, które skutkują

nieprawidłową budową białka zwanego dystrofiną, niezbędnego do prawidłowej pracy mięśni. Lek

Translarna umożliwia wytwarzanie zdolnej do pracy dystrofiny i pomaga w utrzymaniu prawidłowej

pracy mięśni.

2.

Informacje ważne przed przyjęciem leku Translarna

Kiedy nie przyjmować leku Translarna

Jeśli pacjent ma uczulenie na ataluren lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku

(wymienionych w punkcie 6).

Jeśli pacjent przyjmuje niektóre antybiotyki, np. gentamycynę, tobramycynę lub streptomycynę,

podawane dożylnie we wstrzyknięciach.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Lekarz musi przeprowadzić badanie krwi, aby potwierdzić, że pacjent cierpi na chorobę, którą można

leczyć produktem Translarna. W razie problemów z nerkami lekarz powinien regularnie badać ich

czynność.

Lekarz będzie badać poziom lipidów (tłuszczów takich jak triglicerydy i cholesterol) we krwi i

czynność nerek co 6–12 miesięcy. Lekarz będzie też co 6 miesięcy badać ciśnienie tętnicze krwi u

pacjentów leczonych kortykosteroidami.

Dzieci i młodzież

Leku nie należy podawać dzieciom w wieku poniżej 2 lat lub dzieciom o masie ciała mniejszej

niż 12 kg, ponieważ nie został on przebadany w tej grupie pacjentów.

Lek Translarna a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub

ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować. W szczególności nie należy stosować

leku Translarna z niektórymi antybiotykami, np. gentamycyną, tobramycyną lub streptomycyną,

podawanymi we wstrzyknięciach. Może to mieć negatywny wpływ na czynność nerek.

Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent przyjmuje którykolwiek z następujących leków:

Lek

Typowe zastosowanie

acyklowir

leczenie ospy wietrznej

adefowir

leczenie przewlekłego zapalenia wątroby typu B lub zakażenia wirusem

atorwastatyna

obniżanie stężenia lipidów

benzylopenicylina

poważne zakażenia

bumetanid

leczenie zastoinowej niewydolności serca lub zapobieganie jej

kaptopryl

leczenie zastoinowej niewydolności serca lub zapobieganie jej

cyprofloksacyna

leczenie zakażeń

famotydyna

leczenie czynnej choroby wrzodowej dwunastnicy, refluksu żołądkowo-

przełykowego

furosemid

leczenie zastoinowej niewydolności serca lub zapobieganie jej

metotreksat

reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca

olmesartan

idiopatyczne nadciśnienie tętnicze u osób dorosłych

oseltamiwir

zapobieganie grypie

fenobarbital

środek nasenny, zapobieganie napadom padaczkowym

pitawastatyna

obniżanie stężenia lipidów

prawastatyna

obniżanie stężenia lipidów

ryfampicyna

leczenie gruźlicy

rozuwastatyna

obniżanie stężenia lipidów

sitagliptyna

cukrzyca typu 2

telmisartan

leczenie zastoinowej niewydolności serca lub zapobieganie jej

walsartan

leczenie zastoinowej niewydolności serca lub zapobieganie jej

Nie przeprowadzono badań nad jednoczesnym stosowaniem niektórych z tych leków z produktem

Translarna i lekarz może podjąć decyzję o ścisłym kontrolowaniu stanu pacjenta.

Ciąża i karmienie piersią

W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży, lub gdy

planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza. Jeśli zajdzie się w ciążę

podczas stosowania leku Translarna, należy niezwłocznie poinformować lekarza, ponieważ

stosowanie tego leku w ciąży i w okresie karmienia piersią nie jest zalecane.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Jeśli lek wywołuje zawroty głowy, nie należy prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.

3.

Jak przyjmować lek Translarna

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza lub farmaceuty. W razie

wątpliwości należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Lek Translarna jest dostępny w saszetkach o następującej mocy dawki: 125 mg, 250 mg i 1000 mg

atalurenu na saszetkę. Lekarz poinformuje, jaką liczbę saszetek o jakiej mocy dawki należy

każdorazowo przyjmować.

Dawka leku Translarna zależy od masy ciała. Zalecana dawka wynosi 10 mg/kg masy ciała rano,

10 mg/kg masy ciała w południe i 20 mg/kg masy ciała wieczorem (przy łącznej dawce dobowej

wynoszącej 40 mg/kg masy ciała).

Lek przyjmuje się doustnie po wymieszaniu z płynem lub półpłynnym jedzeniem.

Saszetkę należy otworzyć dopiero w momencie przyjmowania leku i zużyć całą jej zawartość. Całą

zawartość każdej saszetki należy wymieszać z co najmniej 30 ml płynu (woda, mleko, sok owocowy)

lub z 3 łyżkami półpłynnego jedzenia (jogurt lub mus jabłkowy). Przed przyjęciem dawkę należy

dokładnie wymieszać. Ilość płynu lub półpłynnego jedzenia można zwiększyć zgodnie z

upodobaniami pacjenta.

Tabela dawkowania

Zakres

masy

ciała

(kg)

Liczba saszetek

Rano

W południe

Wieczorem

Saszetki

125 mg

Saszetki

250 mg

Saszetki

1000 mg

Saszetki

125 mg

Saszetki

250 mg

Saszetki

1000 mg

Saszetki

125 mg

Saszetki

250 mg

Saszetki

1000 mg

Lek Translarna należy przyjmować doustnie w 3 dawkach na dobę, rano, w południe i wieczorem.

Należy zachować odstępy pomiędzy dawkami wynoszące 6 godzin pomiędzy dawką poranną i

południową, 6 godzin pomiędzy dawką południową i wieczorną oraz 12 godzin pomiędzy dawką

wieczorną i pierwszą poranną dawką kolejnego dnia. Na przykład można przyjąć lek Translarna o

godzinie 7:00 rano ze śniadaniem, następnie o 13:00 z obiadem i około 19:00 z kolacją.

Podczas stosowania leku Translarna należy regularnie pić wodę i inne płyny, aby uniknąć

odwodnienia.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Translarna

W przypadku przyjęcia większej niż zalecana dawki leku Translarna należy zasięgnąć porady lekarza.

Mogą pojawić się takie objawy, jak łagodny ból głowy, nudności, wymioty i biegunka.

Pominięcie przyjęcia leku Translarna

W razie spóźnienia się z przyjęciem leku Translarna o mniej niż 3 godziny w przypadku dawki porannej

lub południowej, lub o mniej niż 6 godzin w przypadku dawki wieczornej, należy przyjąć tę dawkę.

Należy pamiętać, aby przyjąć następną dawkę o czasie.

W razie spóźnienia przekraczającego 3 godziny w przypadku dawki porannej lub południowej, lub

6 godzin w przypadku dawki wieczornej, należy pominąć tę dawkę. Należy jednak przyjąć następną

dawkę o czasie.

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Należy koniecznie

przyjmować właściwą dawkę. Lek Translarna może być mniej skuteczny w łagodzeniu objawów, jeśli

przyjmuje się dawkę większą niż zalecana.

Przerwanie przyjmowania leku Translarna

Nie należy przerywać stosowania leku Translarna bez konsultacji z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić

się do lekarza.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Podczas stosowania leku Translarna mogą wystąpić następujące działania niepożądane:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób):

wymioty.

Częste działania niepożądane (mogące wystąpić u maksymalnie 1 na 10 osób):

zmniejszenie apetytu

zwiększenie stężenia triglicerydów we krwi

ból głowy

nudności

zmniejszenie masy ciała

nadciśnienie tętnicze

kaszel

krwawienie z nosa

zaparcia

gazy

odruch wymiotny

dyskomfort w obrębie jamy brzusznej

ból brzucha

wysypka

ból rąk lub nóg

ból w klatce piersiowej

mimowolne oddawanie moczu

obecność krwi w moczu

gorączka.

Częstość nieznana (nie może być określona na podstawie dostępnych danych):

zwiększenie poziomu lipidów we krwi

zwiększenie wyników testów czynności nerek.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

Dotyczy to również możliwych działań niepożądanych niewymienionych w tej ulotce. Działania

niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania zgodnie z listą w

załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji

na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek Translarna

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku tekturowym i

saszetce po EXP. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Nie ma specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Każdą przygotowaną dawkę należy przyjąć natychmiast po przygotowaniu. Przygotowaną dawkę

należy wyrzucić, jeśli nie zostanie przyjęta w ciągu 24 godzin od przygotowania, gdy jest

przechowywana w lodówce (2–8°C), lub w ciągu 3 godzin od przygotowania, gdy jest

przechowywana w temperaturze pokojowej (15–30°C).

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Translarna

Lek Translarna jest dostępny w 3 mocach dawki, zawierających 125 mg, 250 mg lub 1000 mg

substancji czynnej, tj. atalurenu. Inne składniki to: polidekstroza (E1200), makrogol, poloksamer,

mannitol (E421), krospowidon, hydroksyetyloceluloza, sztuczny aromat wanilii (maltodekstryna,

sztuczne aromaty i glikol propylenowy), krzemionka koloidalna bezwodna (E551), stearynian

magnezu.

Jak wygląda lek Translarna i co zawiera opakowanie

Lek Translarna to białe lub prawie białe granulki w saszetkach przeznaczone do przygotowywania

zawiesiny doustnej.

Lek Translarna jest dostępny w opakowaniach po 30 saszetek.

Podmiot odpowiedzialny

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlandia

Wytwórca

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Wielka Brytania

PTC Therapeutics International Limited

5th Floor

3 Grand Canal Plaza

Grand Canal Street Upper

Dublin 4

D04 EE70

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Ten lek został warunkowo dopuszczony do obrotu. Oznacza to, że oczekuje się na więcej danych

dotyczących leku.

Europejska Agencja Leków dokona co najmniej raz w roku przeglądu nowych informacji o leku i w

razie konieczności treść tej ulotki zostanie zaktualizowana.

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków

http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

1-6-2018

Pending EC decision:  Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Pending EC decision: Translarna, ataluren, Opinion date: 31-May-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-7-2018

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (PTC Therapeutics International Limited)

Translarna (Active substance: ataluren) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2018)4879 of Mon, 23 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2720/R/41

Europe -DG Health and Food Safety