Kanuma

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Kanuma
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Kanuma
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Metabolizm lipidów, wrodzone błędy
  • Wskazania:
  • Kanuma jest wskazana w długoterminowej terapii zastępczej enzymem (ERT) u pacjentów w każdym wieku z niedoborem lipazy lizosomalnej (LAL).
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 2

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/004004
  • Data autoryzacji:
  • 28-08-2015
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/004004
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 24-12-2018

Sprawozdanie z oceny publicznego

30 Churchill Place Canary Wharf London E14 5EU United Kingdom

An agency of the European

Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/446507/2015

EMEA/H/C/004004

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Kanuma

sebelipaza alfa

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Kanuma. Wyjaśnia, jak Agencja oceniła lek w celu przyjęcia zaleceń w sprawie

przyznania pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu w UE oraz warunków jego stosowania.

Jego celem nie jest zapewnienie praktycznej porady dotyczącej stosowania leku Kanuma.

W celu uzyskania praktycznych informacji na temat stosowania leku Kanuma należy zapoznać się z

ulotką dla pacjenta bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest produkt Kanuma i w jakim celu się go stosuje?

Produkt Kanuma to lek stosowany w leczeniu deficytu lizosomalnej kwaśnej lipazy u pacjentów w

każdym wieku. Choroba ta jest spowodowana brakiem enzymu o nazwie lizosomalna kwaśna lipaza,

który jest niezbędny do rozkładu tłuszczów w komórkach. Jeśli enzym jest nieobecny lub obecny tylko

w niewielkich ilościach, tłuszcze gromadzą się w komórkach organizmu, powodując objawy takie jak

zahamowanie wzrostu i uszkodzenie wątroby.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z deficytem lizosomalnej kwaśnej lipazy choroba ta jest uważana

za rzadko występującą, zatem w dniu 17 grudnia 2010 r. produkt Kanuma uznano za lek sierocy (lek

stosowany w rzadkich chorobach).

Produkt Kanuma zawiera substancję czynną sebelipazę alfa.

Jak stosować produkt Kanuma?

Leczenie produktem Kanuma powinien nadzorować lekarz z doświadczeniem w leczeniu deficytu

lizosomalnej kwaśnej lipazy, innych chorób metabolicznych lub chorób wątroby. Leczenie powinno być

stosowane wyłącznie przez personel medyczny przeszkolony do działania w nagłych przypadkach

(takich jak ciężka alergia). Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Kanuma

EMA/446507/2015

Strona 2/3

Lek Kanuma jest dostępny w postaci koncentratu, z którego sporządza się roztwór do infuzji

(podawany dożylnie za pomocą kroplówki). Zalecana dawka leku to 1 mg/kg masy ciała co drugi

tydzień. Infuzja powinna trwać od około 1 do 2 godzin.

W przypadku pacjentów, u których choroba wykazuje szybki postęp przed 6. miesiącem życia, dawka

1 mg/kg podawana jest raz w tygodniu zamiast co drugi tydzień; u takich pacjentów dawkę można

zwiększyć do 3 mg/kg raz w tygodniu, zależnie od odpowiedzi na leczenie.

Leczenie produktem Kanuma należy rozpocząć jak najwcześniej po zdiagnozowaniu. Lek jest

przeznaczony do długotrwałego stosowania.

Jak działa produkt Kanuma?

Substancja czynna leku Kanuma, sebelipaza alfa, jest kopią enzymu, którego brakuje u pacjentów z

deficytem lizosomalnej kwaśnej lipazy. Sebelipaza alfa zastępuje brakujący enzym, pomagając

rozkładać tłuszcze i zatrzymując ich gromadzenie się w komórkach organizmu.

Jakie korzyści ze stosowania produktu Kanuma zaobserwowano w

badaniach?

Lek Kanuma zbadano w 2 badaniach głównych z udziałem pacjentów z deficytem lizosomalnej kwaśnej

lipazy. W pierwszym badaniu wzięło udział 9 niemowląt z zahamowaniem wzrostu lub innymi oznakami

wskazującymi na szybki postęp choroby w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia. W badaniu wykazano, że

6 z 9 niemowląt, którym podawano lek Kanuma, przeżyło do 1. roku życia. Zaobserwowano również

poprawę wzrostu u wszystkich 6 niemowląt, które przeżyły.

W drugim badaniu wzięło udział 66 pacjentów (dzieci i osoby dorosłe) i porównano w nim działanie leku

Kanuma z placebo (leczeniem pozorowanym). Głównym kryterium oceny skuteczności był odsetek

pacjentów, u których po 5 miesiącach leczenia osiągnięto prawidłowe stężenie enzymu wątrobowego o

nazwie ALT. Wysokie stężenie enzymów ALT może świadczyć o uszkodzeniu wątroby. W badaniu tym

prawidłowy poziom enzymów ALT uzyskało 31% (11 z 36) pacjentów, którym podawano lek Kanuma,

w porównaniu z 7% (2 z 30) pacjentów przyjmujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem produktu Kanuma?

Najpoważniejsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Kanuma (obserwowane u

około 3 pacjentów na 100) to oznaki i objawy ciężkich reakcji alergicznych. Należą do nich dyskomfort

w klatce piersiowej, zaczerwienienie oczu, obrzęk powiek, trudności z oddychaniem, swędząca

wysypka, pokrzywka, rumienienie się, występowanie wydzieliny z nosa, przyspieszone bicie serca i

szybki oddech. Zgłoszono również wytwarzanie przeciwciał skierowanych przeciwko lekowi (szczególnie

u niemowląt). W przypadku wytworzenia się przeciwciał lek Kanuma może nie być skuteczny. Pełny

wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Kanuma znajduje się w ulotce dla

pacjenta.

Produktu Kanuma nie wolno stosować u pacjentów, u których wystąpiła zagrażająca życiu reakcja

alergiczna na substancję czynną, która nawróciła po zakończeniu i ponownym rozpoczęciu leczenia.

Leku nie wolno również stosować u pacjentów z zagrażającą życiu alergią na jaja lub którykolwiek

składnik leku Kanuma.

Na jakiej podstawie zatwierdza się produkt Kanuma?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Agencji uznał, że korzyści ze

stosowania produktu Kanuma przewyższają ryzyko, i zalecił jego dopuszczenie do stosowania w UE.

Kanuma

EMA/446507/2015

Strona 3/3

Komitet zauważył brak skutecznych metod leczenia deficytu lizosomalnej kwaśnej lipazy i wysoką

śmiertelność niemowląt z szybko postępującą chorobą. CHMP uznał, że stosowanie leku Kanuma

prowadzi do istotnego zwiększenia przeżywalności niemowląt, a lek okazał się skuteczny w łagodzeniu

objawów choroby u pacjentów w każdym wieku. W odniesieniu do bezpieczeństwa stosowania nie

stwierdzono żadnych większych problemów, a poważne działania niepożądane występowały rzadko lub

były możliwe do kontrolowania. Potrzeba jednak większej ilości danych dotyczących długoterminowych

korzyści i bezpieczeństwa stosowania leku.

Jakie środki są podejmowane celu zapewnienia bezpiecznego i skutecznego

stosowania produktu Kanuma?

W celu zapewnienia możliwie najbezpieczniejszego stosowania produktu Kanuma opracowano plan

zarządzania ryzykiem. W oparciu o ten plan w charakterystyce produktu leczniczego i ulotce dla

pacjenta dotyczących produktu Kanuma zawarto informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym

odpowiednie środki ostrożności obowiązujące personel medyczny i pacjentów.

Ponadto firma wprowadzająca produkt Kanuma do obrotu przeprowadza badanie u niemowląt z szybko

postępującą chorobą i będzie prowadzić rejestr pacjentów w każdym wieku w celu uzyskania

dodatkowych informacji dotyczących długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa stosowania leku

Kanuma, w szczególności w zakresie ryzyka wystąpienia reakcji alergicznych i wytworzenia przeciwciał

skierowanych przeciwko lekowi. Dodatkowo firma dostarczy materiały edukacyjne dla lekarzy, którzy

mieliby przepisywać lek Kanuma, zachęcając ich do umieszczania pacjentów w rejestrze i informując o

sposobie kontrolowania pacjentów pod kątem wytworzenia przeciwciał i sposobie postępowania z

pacjentami, u których pojawiły się ciężkie reakcje alergiczne.

Więcej informacji znajduje się w streszczeniu planu zarządzania ryzykiem

Inne informacje dotyczące produktu Kanuma:

Pełne sprawozdanie EPAR i streszczenie planu zarządzania ryzykiem dotyczące produktu Kanuma

znajdują się na stronie internetowej Agencji pod adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human

medicines/European public assessment reports. W celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących

leczenia produktem Kanuma należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź

skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej produktu Kanuma

znajduje się na stronie internetowej Agencji: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare

disease designation.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

Ulotka dołączona do opakowania: informacja dla użytkownika

KANUMA 2 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

sebelipaza alfa (sebelipasum alfa)

Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie

zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc,

zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,

jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.

Należy uważnie zapoznać się z treścią ulotki przed podaniem leku, ponieważ zawiera ona

informacje ważne dla pacjenta.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.

Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy

niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4.

Spis treści ulotki

Co to jest lek KANUMA i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed podaniem leku KANUMA

Jak podawany jest lek KANUMA

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek KANUMA

Zawartość opakowania i inne informacje

1.

Co to jest lek KANUMA i w jakim celu się go stosuje

Lek KANUMA zawiera substancję czynną o nazwie sebelipaza alfa. Sebelipaza alfa jest podobna do

naturalnie występującego enzymu, lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang.

lysosomal acid lipase

, LAL),

który organizm wykorzystuje do rozkładania tłuszczów. Lek ten stosowany jest w leczeniu pacjentów

w każdym wieku z niedoborem lizosomalnej kwaśnej lipazy (ang.

lysosomal acid lipase

, LAL).

Niedobór LAL jest chorobą genetyczną, która prowadzi do uszkodzenia wątroby, dużego stężenia

cholesterolu i innych powikłań spowodowanych przez nagromadzenie w organizmie pewnych typów

tłuszczów (estrów cholesterolu i triglicerydów).

Jak działa lek KANUMA

Lek ten stanowi enzymatyczną terapię zastępczą. Oznacza to, że zastępuje enzym LAL, który u

pacjentów z niedoborem LAL nie występuje lub ma za małą aktywność. Działanie tego leku polega na

zmniejszaniu ilości nagromadzonych tłuszczów powodujących powikłania medyczne, w tym

spowolnienie wzrostu, uszkodzenie wątroby i powikłania ze strony serca. Poprawia się także profil

tłuszczów we krwi, w tym zwiększone stężenie cholesterolu LDL („złego” cholesterolu) i

triglicerydów.

2.

Informacje ważne przed podaniem leku KANUMA

Kiedy nie wolno podawać leku KANUMA:

jeśli pacjent miał zagrażającą życiu reakcję alergiczną na sebelipazę alfa, której nie dało się

zapobiec przy powtórnym podaniu leku, na jaja lub którykolwiek z pozostałych składników

tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Jeżeli pacjent leczony jest lekiem KANUMA, mogą u niego wystąpić działania niepożądane

podczas podawania leku lub w ciągu godzin po zakończeniu infuzji (patrz punkt 4). Określa się

to jako reakcję na infuzję, która niekiedy może być ciężka i może obejmować reakcję

alergiczną.

Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja na infuzję, należy niezwłocznie zwrócić

się o pomoc lekarską

. Jeśli u pacjenta wystąpi reakcja na infuzję, może otrzymać dodatkowe

leki w celu leczenia lub zapobiegania takim reakcjom w przyszłości. Leki takie mogą

obejmować leki przeciwhistaminowe, leki przeciwgorączkowe i (lub) kortykosteroidy (rodzaj

leków przeciwzapalnych).

Jeśli reakcja na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać podawanie infuzji leku KANUMA

i rozpocząć odpowiednie leczenie.

Ten lek może zawierać białka jaja. Jeśli pacjent ma lub miał w przeszłości uczulenie na jaja,

należy koniecznie o tym lekarzowi lub pielęgniarce (patrz punkt „

Kiedy nie wolno podawać

leku KANUMA

”).

Lek KANUMA a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a

także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Ciąża i karmienie piersią

Nie należy podawać leku KANUMA kobiecie w ciąży, jeśli nie jest to wyraźnie konieczne. Nie

wiadomo, czy sebelipaza alfa przenika do mleka matki, w związku z czym zaleca się przerwanie

karmienia piersią lub przerwanie stosowania leku KANUMA w okresie karmienia piersią.

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć

dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek KANUMA nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i

obsługiwania maszyn.

Lek KANUMA zawiera sód

Każda fiolka o pojemności 10 ml zawiera 33 mg sodu. Należy poinformować lekarza, jeżeli pacjent

stosuje dietę ubogosodową.

3.

Jak podawany jest lek KANUMA

Dawka leku podana pacjentowi zależy od masy ciała pacjenta. Zalecana dawka to 1 mg na kg masy

ciała raz na dwa tygodnie w postaci infuzji dożylnej. W przypadku pacjentów, u których objawy

choroby wystąpiły w niemowlęctwie, zalecana dawka początkowa to 1 mg/kg masy ciała raz na

tydzień. Każda infuzja będzie trwać około 1 do 2 godzin. Pacjent może być obserwowany przez

lekarza lub pielęgniarkę przez dodatkową godzinę po zakończeniu infuzji. W zależności od reakcji

pacjenta na leczenie lekarz może zmodyfikować dawkę leku. Leczenie lekiem KANUMA należy

rozpocząć w jak najmłodszym wieku; lek ten przewidziany jest do długotrwałego stosowania.

Lekarz lub pielęgniarka będzie podawać pacjentowi lek KANUMA w postaci infuzji (kroplówki) do

żyły. Przed podaniem pacjentowi lek ten zostanie rozcieńczony.

4.

Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane obserwowane były u pacjentów podczas podawania tego leku lub w krótkim

czasie po tym (reakcje na infuzje). Najpoważniejsze działania niepożądane mogą obejmować reakcję

alergiczną (obserwowana bardzo często [może wystąpić u więcej niż 1 pacjenta na 10] u niemowląt w

wieku poniżej 6 miesięcy; lub często [może wystąpić u maksymalnie 1 na 10 pacjentów] u dzieci i

dorosłych) z objawami, takimi jak trudności z oddychaniem, obrzęk gardła, szybki oddech, szybkie

bicie serca, dyskomfort w klatce piersiowej, łagodny obrzęk powiek, zaczerwienienie oczu, wysięk z

nosa, uderzenia gorąca i pokrzywka.

Jeśli u pacjenta, niezależnie od wieku, wystąpią takie objawy,

należy niezwłocznie zwrócić się o pomoc lekarską.

Jeśli u pacjenta wystąpi reakcja na infuzję, może

otrzymać dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania takim reakcjom w przyszłości. Jeśli reakcja

na infuzję będzie ciężka, lekarz może przerwać infuzję leku KANUMA do żyły i rozpocząć

odpowiednie leczenie.

Bardzo częste działania niepożądane zaobserwowane u niemowląt (w wieku 1 do 6 miesięcy) są

następujące:

obrzęk powiek

pobudzenie psychoruchowe

wysokie ciśnienie krwi

osłabienie napięcia mięśni

trudności w oddychaniu

świszczący oddech

bladość

niedrożność lub obrzęk błony

śluzowej nosa

kichanie

kaszel

zgaga (choroba refluksowa)

odruch wymiotny

biegunka

pokrzywka

wysypka

wymioty

świąd

uniesiona wysypka

czerwona obrzmiała skóra

gorączka

obrzęk

dreszcze

szybki oddech

niewystarczająca zawartość

tlenu we krwi

szybkie bicie serca

drażliwość

Częste działania niepożądane zaobserwowane u dzieci i młodzieży (w wieku 4 do 18 lat) oraz u

dorosłych są następujące:

ciężka reakcja alergiczna

(reakcja anafilaktyczna)

zakażenie dróg moczowych

obrzęk powiek

przemijające zwiększenie

stężenia cholesterolu i

triglicerydów (tłuszczów) we

krwi

szybkie bicie serca

lęk

bezsenność

zawroty głowy

niskie ciśnienie krwi

zaczerwienienie twarzy

duszność

obrzęk gardła

biegunka

ból żołądka

wzdęcie

nudności

pokrzywka

wysypka

świąd

czerwona obrzmiała skóra

nasilone krwawienie

miesiączkowe

dreszcze

dyskomfort w klatce piersiowej

obrzęk

zmęczenie

stwardnienie wokół miejsca

infuzji

gorączka

Częstości występowania, typ i ciężkość działań niepożądanych u dzieci są takie same jak u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione

w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Działania niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do

„krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań

niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5.

Jak przechowywać lek KANUMA

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie i na pudełku po

„EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2 °C-8 °C). Nie zamrażać. Nie wstrząsać. Przechowywać w oryginalnym

opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

W przypadku rozcieńczonego roztworu zaleca się użyć go natychmiast. Jeśli rozcieńczony roztwór nie

zostanie zużyty natychmiast, można go przechowywać do 24 godzin w temperaturze 2°C do 8°C lub

do 12 godzin w temperaturze poniżej 25°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać

farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić

środowisko.

6.

Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek KANUMA

Substancją czynną leku jest sebelipaza alfa. Każdy ml koncentratu zawiera 2 mg sebelipazy

alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 ml roztworu (2 mg/ml).

Pozostałe składniki to: sodu cytrynian dwuwodny (patrz podpunkt „Lek KANUMA zawiera

sód” w punkcie 2), kwas cytrynowy jednowodny, albumina surowicy ludzkiej i woda do

wstrzykiwań.

Jak wygląda lek KANUMA i co zawiera opakowanie

Lek KANUMA dostarczany jest w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji. Jest to

roztwór przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do nieznacznie zabarwionego.

Wielkości opakowania: 1 fiolka zawierająca 10 ml koncentratu.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny

Alexion Europe SAS

1-15, avenue Edouard Belin

92500 Rueil-Malmaison

Francja

Wytwórca:

Almac Pharma Services

Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5UA

Wielka Brytania

Alexion Pharma International Operations Unlimited Company

College Business and Technology Park

Blanchardstown

Dublin 15

Irlandia

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:

http://www.ema.europa.eu

. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich

chorobach i sposobach leczenia.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Nie mieszać produktu leczniczego z innymi produktami leczniczymi, ponieważ nie wykonywano

badań dotyczących zgodności.

Każda fiolka produktu KANUMA przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku. Produkt

KANUMA należy rozcieńczać 0,9% (9 mg/ml) roztworem chlorku sodu do infuzji z zachowaniem

zasad aseptyki.

Rozcieńczony roztwór należy podawać pacjentom z użyciem zestawu do infuzji o słabej zdolności do

wiązania białek z przepływowym filtrem 0,2 μm o słabym wiązaniu z białkami, w miarę możliwości o

powierzchni większej od 4,5 cm

, aby uniknąć zablokowania filtra.

Przygotowanie infuzji sebelipazy alfa

Produkt KANUMA powinien być przygotowany i podany zgodnie z następującymi punktami. Należy

stosować zasady aseptyki.

Liczba fiolek do rozcieńczenia i podania w infuzji powinna być określona w zależności od masy

ciała pacjenta i przepisanej dawki.

Zaleca się odczekanie aż fiolki KANUMA osiągną temperaturę od 15 do 25ºC przed

rekonstytucją, aby zminimalizować ryzyko wytrącania się w roztworze cząsteczek sebelipazy

alfa. Nie pozostawiać fiolek poza lodówką na dłużej niż 24 godziny przed rozcieńczeniem do

infuzji. Nie zamrażać i nie podgrzewać fiolek w kuchence mikrofalowej ani w inny sposób;

chronić przed światłem.

Nie wstrząsać fiolkami. Przed rozcieńczeniem należy skontrolować wzrokowo roztwór w

fiolkach; roztwór powinien być przezroczysty do lekko opalizującego i bezbarwny do

nieznacznie zabarwionego (żółtego). Ze względu na białkowy charakter tego produktu w

roztworze zawartym we fiolce może być widoczna nieznaczna flokulacja (np. cienkie,

przezroczyste włókienka); roztwór taki nadaje się do stosowania.

Nie stosować, jeśli roztwór jest mętny lub jeśli zawiera widoczne obce ciała.

Powoli pobrać do 10 ml roztworu z każdej fiolki i rozcieńczyć 0,9% (9 mg/ml) roztworem

chlorku sodu do infuzji. Zalecane całkowite objętości infuzji dla poszczególnych zakresów

masy ciała podane są w Tabeli 1. Roztwór należy delikatnie zamieszać i nie wstrząsać.

Tabela 1: Zalecane objętości infuzji (dla dawki 1 mg/kg mc.)*

Zakres masy ciała (kg)

Całkowita objętość infuzji (ml)

1-10

11-24

25-49

50-99

100-120

* Objętość infuzji powinna zależeć od przepisanej dawki i powinna być przygotowana tak, by

ostateczne stężenie sebelipazy alfa wynosiło 0,1-1,5 mg/ml.

Wszelkie niewykorzystane resztki produktu leczniczego lub jego odpady należy usunąć zgodnie z

lokalnymi przepisami.

21-9-2018

Pending EC decision:  Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Pending EC decision: Jivi, damoctocog alfa pegol, Opinion date: 20-Sep-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-9-2018

Orphan designation:  Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa),  for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

Orphan designation: Recombinant human beta-glucuronidase (vestronidase alfa), for the: Treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome)

On 21 March 2012, orphan designation (EU/3/12/973) was granted by the European Commission to NDA Regulatory Science Ltd, United Kingdom, for recombinant human beta-glucuronidase for the treatment of mucopolysaccharidosis type VII (Sly syndrome).

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Abseamed, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

Pending EC decision:  Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Pending EC decision: Binocrit, epoetin alfa, Opinion date: 26-Jul-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

24-7-2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP):    -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): -, Andexanet alfa, Therapeutic area: Other

Europe - EFSA - European Food Safety Authority EFSA Journal

29-6-2018

Pending EC decision:  Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Mepsevii, vestronidase alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

29-6-2018

Pending EC decision:  Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Pending EC decision: Veyvondi, vonicog alfa, Opinion date: 28-Jun-2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

19-2-2019

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (AOP Orphan Pharmaceuticals AG)

Besremi (Active substance: ropeginterferon alfa-2b) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2019)1455 of Tue, 19 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4128/00

Europe -DG Health and Food Safety

5-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Alprolix,eftrenonacog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0296/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): andexanet alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0243/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

31-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Olipudase alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0258/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Orphan designation: Pegylated B-domain-deleted sequence-modified recombinant human factor VIII (damoctocog alfa pegol), Treatment of haemophilia A, 23/02/2011, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Human medicines European public assessment report (EPAR): Jivi, damoctocog alfa pegol, Hemophilia A, Date of authorisation: 22/11/2018, Status: Authorised

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Ruconest,Conestat alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0343/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

16-1-2019

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Theramex Ireland Limited)

Ovaleap (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2019)189 of Wed, 16 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002608/T/0027

Europe -DG Health and Food Safety

10-1-2019

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Alexion Europe SAS)

Strensiq (Active substance: asfotase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2019)69 of Thu, 10 Jan 2019

Europe -DG Health and Food Safety

27-12-2018

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Octapharma AB)

Vihuma (Active substance: simoctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)9196 of Thu, 27 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4459/X/6/G

Europe -DG Health and Food Safety

14-12-2018


Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b,  13/12/2018,  Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Summary of opinion: Besremi,ropeginterferon alfa-2b, 13/12/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))

Elocta (Active substance: efmoroctocog alfa) - Centralised - Variation - Commission Decision (2018)8678 of Wed, 12 Dec 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3964/X/21

Europe -DG Health and Food Safety

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): vonicog alfa, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0225/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

26-11-2018

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Bayer AG)

Jivi (Active substance: damoctocog alfa pegol) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)7987 of Mon, 26 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/004054/0000

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (BioMarin International Limited)

Brineura (Active substance: cerliponase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7885 of Thu, 22 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-11-2018

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Novo Nordisk A/S)

NovoSeven (Active substance: Eptacog alfa (activated)) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)7877 of Thu, 22 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000074/II/0104

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Pfizer Europe MA EEIG)

EU/3/10/726 (Active substance: Taliglucerase alfa) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7830 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/125/09/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

14-11-2018

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe:  http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonthpic.twitter.com/DpNpz8NCDe

Caring for a loved one? Be prepared for any situation. 4 tips to help you keep you loved one safe: http://www.fda.gov/caregivertips  #NationalFamilyCaregiversMonth pic.twitter.com/DpNpz8NCDe

FDA - U.S. Food and Drug Administration

12-11-2018

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Pharming Group N.V.)

Ruconest (Active substance: Conestat alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7548 of Mon, 12 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

29-10-2018

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Shire Human Genetic Therapies AB)

Replagal (Active substance: Agalsidase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)7250 of Mon, 29 Oct 2018

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Merck Sharp and Dohme B.V.)

PegIntron (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6484 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/280/T/135

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (BioMarin International Limited)

Vimizim (Active substance: elosulfase alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6491 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/002779/T/0026

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Merck Sharp and Dohme B.V.)

ViraferonPeg (Active substance: Peginterferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6477 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/329/T/128

Europe -DG Health and Food Safety

2-10-2018

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Merck Sharp and Dohme B.V.)

IntronA (Active substance: Interferon alfa-2b) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6487 of Tue, 02 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/281/T/116

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Alexion Europe SAS)

Kanuma (Active substance: sebelipase alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)6245 of Mon, 24 Sep 2018

Europe -DG Health and Food Safety

24-9-2018

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Merck Europe B.V.)

Ovitrelle (Active substance: Choriogonadotrophin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)6220 of Mon, 24 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/320/T/75

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Hexal AG)

Epoetin alfa Hexal (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5857 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/726/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Sandoz GmbH)

Binocrit (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5856 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/725/II/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Medice Arzneimittel PUtter GmbH and Co KG)

Abseamed (Active substance: epoetin alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5860 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/727/WS/1406

Europe -DG Health and Food Safety

4-9-2018

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Baxalta Innovations GmbH)

VEYVONDI (Active substance: vonicog alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5866 of Tue, 04 Sep 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4454

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Ultragenyx Germany GmbH)

Mepsevii (Active substance: vestronidase alfa) - Centralised - Authorisation - Commission Decision (2018)5714 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/4438

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (BELPHARMA s.a.)

Beromun (Active substance: Tasonermin (Tumor Necrosis Factor alfa-1a)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5699 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/206/T/40

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Amgen Europe B.V.)

Aranesp (Active substance: darbepoetin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5707 of Mon, 27 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Merck Europe B.V.)

Luveris (Active substance: Lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5631 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000292/T/0077

Europe -DG Health and Food Safety

22-8-2018

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Merck Europe B.V.)

Pergoveris (Active substance: follitropin alfa / lutropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5629 of Wed, 22 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/000714/T/0059

Europe -DG Health and Food Safety

8-8-2018

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Merck Europe B.V.)

GONAL-f (Active substance: Follitropin alfa) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5445 of Wed, 08 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/71/T/140

Europe -DG Health and Food Safety

6-8-2018

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Pfizer Europe MA EEIG)

ReFacto AF (Active substance: Moroctocog alfa ) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5374 of Mon, 06 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/232/T/146

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Italfarmaco S.p.A.)

EU/3/18/2046 (Active substance: Givinostat) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5278 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/062/18

Europe -DG Health and Food Safety

30-7-2018

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Novo Nordisk A/S)

NovoEight (Active substance: turoctocog alfa) - Centralised - 2-Monthly update - Commission Decision (2018)5093 of Mon, 30 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2719/II/23

Europe -DG Health and Food Safety

25-7-2018

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Gedeon Richter Plc.)

Bemfola (Active substance: follitropin alfa) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)4989 of Wed, 25 Jul 2018

Europe -DG Health and Food Safety