Cystagon

Główne informacje

  • Nazwa własna:
  • Cystagon
  • Używać do:
  • Ludzie
  • Typ medycyny:
  • alopatycznych narkotyków

Dokumenty

Lokalizacja

  • Dostępne w:
  • Cystagon
    Unia Europejska
  • Język:
  • polski

Informacje terapeutyczne

  • Grupa terapeutyczna:
  • Inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia,
  • Dziedzina terapeutyczna:
  • Cystynoza
  • Wskazania:
  • Cystagon jest wskazany w leczeniu udowodnionej cystynozy nefropatycznej. Cysteamina zmniejsza akumulację cystyny ​​w niektórych komórkach (np. leukocyty, komórki mięśniowe i wątrobowe) pacjentów z cystynozą nefropatyczną, a gdy leczenie rozpoczyna się wcześnie, opóźnia rozwój niewydolności nerek.
  • Podsumowanie produktu:
  • Revision: 14

Inne informacje

Status

  • Źródło:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autoryzacji:
  • Upoważniony
  • Numer pozwolenia:
  • EMEA/H/C/000125
  • Data autoryzacji:
  • 23-06-1997
  • Kod EMEA:
  • EMEA/H/C/000125
  • Ostatnia aktualizacja:
  • 05-01-2019

Sprawozdanie z oceny publicznego

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/CHMP/371440/2015

EMEA/H/C/000125

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Cystagon

merkaptamina

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR)

dotyczącego leku Cystagon. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi

(CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie

produktu Cystagon do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku.

Co to jest lek Cystagon?

Cystagon to lek, który zawiera substancję czynną merkaptaminę (znaną również jako cysteamina). Lek

jest dostępny w postaci kapsułek (50 i 150 mg).

W jakim celu stosuje się lek Cystagon?

Cystagon stosuje się do leczenia pacjentów, u których występuje cystynoza nefropatyczna (nerkowa).

Cystynoza jest rzadką chorobą dziedziczną powodującą gromadzenie się cystyny (aminokwas

naturalnie występujący w organizmie) w komórkach ciała, w szczególności nerek i oczu, co prowadzi do

ich uszkodzenia.

Lek wydaje się wyłącznie z przepisu lekarza.

Jak stosować lek Cystagon?

Leczenie produktem Cystagon powinien rozpoczynać lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu

cystynozy.

Należy monitorować poziom cystyny w krwinkach białych i odpowiednio korygować dawkę leku.

U dzieci do 12 lat, zalecaną dawkę dobową oblicza się w zależności od powierzchni ciała (określana na

podstawie wzrostu i masy ciała pacjenta), i powinna wynosić 1,30 g na m

podzielone na 4 dawki. U

pacjentów w wieku powyżej 12. roku życia i powyżej 50 kg masy ciała zalecana dawka wynosi 2 g

podzielone na 4 dawki. Dawki początkowe powinny wynosić od 1/4 do 1/6 przewidywanej dawki

Cystagon

EMA/CHMP/371440/2015

Strona 2/2

końcowej. Dawkę początkową należy stopniowo zwiększać przez 4 do 6 tygodni. Maksymalna dawka w

żadnym wypadku nie może przewyższać 1,95 g na m

na dobę. Więcej informacji znajduje się w ulotce

dla pacjenta.

Jak działa lek Cystagon?

Substancja czynna leku Cystagon, merkaptamina, reaguje z cystyną, tworząc inny aminokwas zwany

cysteiną oraz związek zwany solą cysteinowo-cysteaminową. Ciało jest w stanie usuwać tę sól z

komórek. W ten sposób ilość cystyny w narządach zmniejsza się, co ogranicza ich uszkodzenie.

Jak badano lek Cystagon?

Lek Cystagon oceniano w trzech badaniach głównych z udziałem 234 pacjentów przez okres 12 lat.

Badania te obejmowały dzieci i nowych pacjentów, u których oceniano dwie różne dawki. Ponieważ

choroba ta jest bardzo poważna, ze względów etycznych nie było możliwe porównanie leku Cystagon

bezpośrednio z placebo. Zamiast tego dokonano porównania z grupą pacjentów, którzy otrzymywali

placebo w ramach innego, niepowiązanego badania. W badaniach oceniano czynność nerek, czas

przeżycia oraz tempo wzrostu pacjentów.

Jakie korzyści ze stosowania leku Cystagon zaobserwowano w badaniach?

W trzech wymienionych badaniach wykazano, że lek Cystagon opóźnia wystąpienie problemów z

nerkami oraz konieczność stosowania dializ lub przeszczepu nerek, gdy leczenie rozpoczyna się we

wczesnym wieku. Lek poprawia także czas przeżycia i tempo wzrostu leczonych dzieci.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem leku Cystagon?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Cystagon (występujące u więcej niż

1 na 10 pacjentów) to: utrata apetytu, wymioty, nudności (mdłości), biegunka, letarg (brak energii) i

gorączka. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Cystagon znajduje się

w ulotce dla pacjenta.

Leku Cystagon nie wolno stosować u osób, u których występuje nadwrażliwość (alergia) na cysteaminę

lub na którykolwiek składnik produktu lub na inny lek zwany penicylaminą. Leku nie wolno również

stosować u kobiet karmiących piersią ani u kobiet w ciąży (zwłaszcza podczas trzech pierwszych

miesięcy ciąży), chyba, że jest to wyraźnie konieczne.

Na jakiej podstawie zatwierdzono lek Cystagon?

Cystynoza jest rzadką, śmiertelną chorobą, a lek Cystagon uważa się za przydatny w jej leczeniu.

CHMP uznał, że korzyści ze stosowania leku Cystagon przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie

pozwolenia na dopuszczenie produktu do obrotu.

Inne informacje dotyczące leku Cystagon

W dniu 23 czerwca 1997 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie leku Cystagon

do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące leku Cystagon znajduje się na stronie internetowej Agencji pod

adresem: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.

celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących leczenia produktem Cystagon należy zapoznać się

z ulotką dla pacjenta (także część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Data ostatniej aktualizacji: 07-2013.

Ulotkę dla pacjenta: substancji czynnych, wskazania, dawkowanie, interakcje, działania niepożądane, ciąża, laktacja

B. ULOTKA DLA PACJENTA

ULOTKA DLA PACJENTA: INFORMACJA DLA UŻYTKOWNIKA

CYSTAGON 50 mg kapsułki twarde

CYSTAGON 150 mg kapsułki twarde

Dwuwinian cysteaminy (dwuwinian merkaptaminy)

Należy zapoznać się z treścią ulotki przed zażyciem leku.

Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać.

Należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty, gdy potrzebna jest rada lub dodatkowa

informacja.

Lek ten został przepisany ściśle określonej osobie i nie należy go przekazywać innym, gdyż

może im zaszkodzić, nawet jeśli objawy ich choroby są takie same.

Jeśli nasili się którykolwiek z objawów niepożądanych lub wystąpią jakiekolwiek objawy

niepożądane nie wymienione w ulotce, należy powiadomić lekarza lub farmaceutę.

Spis treści ulotki:

Co to jest CYSTAGON i w jakim celu się go stosuje

Informacje ważne przed zastosowaniem leku CYSTAGON

Jak stosować CYSTAGON

Możliwe działania niepożądane

Jak przechowywać lek CYSTAGON

Inne informacje

1.

CO TO JEST CYSTAGON I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE

Cystynoza (cystynoza nefropatyczna) jest chorobą metaboliczną, w której występuje nagromadzenie

nadmiernych ilości aminokwasu cystyny w różnych narządach, np. nerkach, gałkach ocznych,

mięśniach, trzustce i mózgu. Nagromadzenie cystyny powoduje uszkodzenie nerek oraz wydalanie

nadmiernych ilości glukozy, białek i elektrolitów. W poszczególnych narządach zmiany występują w

różnym wieku.

CYSTAGON przepisuje się w celu leczenia tej rzadkiej choroby dziedzicznej. CYSTAGON reaguje z

cystyną w celu zmniejszenia jej stężenia w komórkach.

2.

INFORMACJE WAŻNE PRZED ZASTOSOWANIEM LEKUCYSTAGON

Kiedy nie stosować leku CYSTAGON:

jeśli u pacjenta (lub dziecka) stwierdzono uczulenie (nadwrażliwość) na dwuwinian cysteaminy,

penicylaminę lub którykolwiek z pozostałych składników leku Cystagon,

jeśli pacjentka jest w ciąży, szczególnie w pierwszym trymestrze ciąży,

jeśli pacjentka karmi piersią.

Kiedy zachować szczególną ostrożność stosując lek CYSTAGON:

Jeżeli u pacjenta (lub dziecka) potwierdzono rozpoznanie choroby na podstawie badania

zawartości cystyny w leukocytach, jak najszybciej należy rozpocząć leczenie preparatem

CYSTAGON.

W kilku przypadkach u dzieci leczonych dużymi dawkami róznych preparatów cysteaminy

stwierdzono występowanie zmian skórnych w okolicy łokci w postaci małych twardych

guzków. Zmianom tym towarzyszyły rozstępy skórne oraz zmiany kostne, takie jak złamania i

zniekształcenia kości oraz wiotkość stawów.

Lekarz może zlecić wykonywanie regularnego badania lekarskiego i rentgenowskiego skóry

oraz kości, aby monitorować działanie produktu. Zalecane jest także sprawdzanie skóry w

ramach samokontroli. W przypadku stwierdzenia jakichkolwiek nieprawidłowości skórnych lub

kostnych należy niezwłocznie powiadomić lekarza.

Lekarz może zlecić regularne badania kontrolne morfologii krwi.

Stwierdzono, że lek CYSTAGON nie zapobiega gromadzeniu się kryształów cystyny w oku. Z

tego względu jeśli pacjent otrzymuje oczny roztwór cysteaminy, należy kontynuować jego

podawanie.

W odróżnieniu od fosfocysteaminy, innej substancji czynnej, zbliżonej do dwuwinianu

cysteaminy, CYSTAGON nie zawiera fosforanów. Być może pacjent otrzymuje już leki

uzupełniające niedobór fosforanów. Może być konieczna zmiana dawkowania tych leków, jeśli

CYSTAGON zostanie zastąpiony fosfocysteaminą.

Nie należy podawać kapsułek dzieciom w wieku poniżej 6 lat, aby nie dopuścić do

zachłyśnięcia.

Stosowanie leku CYSTAGON z innymi lekami

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich przyjmowanych ostatnio lekach, również tych, które

wydawane są bez recepty.

Stosowanie leku CYSTAGON z jedzeniem i piciem

U dzieci w wieku poniżej około sześciu lat można otworzyć kapsułkę twardą, a jej zawartość wysypać

na pokarm (np. mleko, ziemniaki i inne produkty spożywcze zawierające skrobię) lub wymieszać lek z

jedzeniem. Leku nie należy mieszać z kwaśnymi napojami, takimi jak sok pomarańczowy. W celu

uzyskania pełnej informacji na ten temat, należy zwrócić się do lekarza.

Ciąża

Nie należy stosować leku CYSTAGON w okresie ciąży. W przypadku planowania ciąży należy

zasięgnąć rady lekarza.

Karmienie piersią

Leku CYSTAGON nie należy stosować w okresie karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn

CYSTAGON może powodować senność. Z chwilą rozpoczęcia leczenia pacjent dorosły lub dziecko

nie powinni wykonywać czynności potencjalnie niebezpiecznych, dopóki nie zostanie dobrze poznany

wpływ leku na organizm.

3.

JAK STOSOWAĆ CYSTAGON

Lek CYSTAGON należy zawsze zażywać zgodnie z zaleceniami lekarza lub lekarza pediatry. W

przypadku wątpliwości należy ponownie skontaktować się lekarzem.

Dawka leku CYSTAGON przepisana konkretnej osobie dorosłej lub dziecku jest zależna od wieku i

masy ciała pacjenta.

W przypadku dzieci w wieku do 12 lat dawka zostanie ustalona na podstawie wielkości ciała (pola

powierzchni ciała) i zazwyczaj będzie wynosiła 1,30 mg/m

pow. ciała/dobę.

U pacjentów w wieku powyżej 12 lat i o masie ciała większej niż 50 kg, dawka wynosi zazwyczaj

2 g/dobę.

W każdym przypadku zwykła dawka leku nie powinna być większa niż 1,95 mg/m

pow. ciała/dobę.

CYSTAGON należy podawać lub zażywać wyłącznie doustnie, dokładnie w sposób wskazany przez

lekarza prowadzącego. Aby zapewnić prawidłowe działanie leku CYSTAGON, konieczne jest

przestrzeganie poniższych wskazówek:

Należy ściśle przestrzegać zaleceń lekarza. Nie zwiększać i nie zmniejszać ilości leku bez zgody

lekarza.

Kapsułek twardych nie należy podawać dzieciom w wieku poniżej około sześciu lat, ponieważ

dzieci w takim wieku mogą nie być w stanie z połknąć kapsułek, co może doprowadzić do

zachłyśnięcia. U dzieci w wieku poniżej około sześciu lat można otworzyć kapsułkę twardą, a

jej zawartość wysypać na pokarm (np. mleko, ziemniaki i inne produkty spożywcze zawierające

skrobię) lub wymieszać lek z jedzeniem. Leku nie należy mieszać z kwaśnymi napojami, takimi

jak sok pomarańczowy. W celu uzyskania pełnej informacji na ten temat, należy zwrócić się do

lekarza.

Leczenie konkretnego pacjenta dorosłego lub dziecka możne obejmować poza stosowaniem

leku CYSTAGON także podawanie jednego lub kilku dodatkowych leków uzupełniających

niedobór ważnych elektrolitów, usuwanych przez nerki. Ważne jest, aby zażywać lub podawać

leki uzupełniające ściśle według wskazówek lekarza. W przypadku pominięcia kilku dawek

leków uzupełniających niedobory elektrolitów albo w razie wystąpienia osłabienia lub senności

należy zasięgnąć rady lekarza.

W celu ustalenia właściwej dawki leku CYSTAGON wymagane jest regularne wykonywanie

badań krwi w celu oznaczenia stężenia cystyny zawartej w krwinkach białych. Lekarz

prowadzący ustali terminy koniecznych badań krwi. Regularne badania krwi i moczu są także

konieczne w celu oznaczenia stężenia ważnych elektrolitów, co pomoże lekarzowi

prowadzącemu w odpowiednim dostosowaniu dawek leków uzupełniających niedobory

elektrolitów.

CYSTAGON należy zażywać 4 razy na dobę, co 6 godzin, najlepiej bezpośrednio po jedzeniu lub

w czasie posiłku. Ważne jest zażywanie dawek leku możliwie dokładnie co 6 godzin.

Czas trwania leczenia lekiem CYSTAGON nie jest sprecyzowany i zależy od decyzji lekarza.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku CYSTAGON

Jeśli zażyta została większa dawka leku niż przepisana przez lekarza prowadzącego, a także

w przypadku wystąpienia senności należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem prowadzącym,

albo udać się do oddziału pełniącego ostry dyżur w szpitalu.

Pominięcie zastosowanie leku CYSTAGON

W razie pominięcia dawki leku należy zażyć lek tak szybko jak to możliwe. Jeśli jednak, opóźnienie

w zażyciu leku wynosi ok. dwóch godzin przed porą zażycia następnej dawki, należy pominąć dawkę

nie przyjętą i powrócić do zwykłego schematu zażywania leku. Nie należy stosować dawki podwójnej

w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

4.

MOŻLIWE DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE

Jak każdy lek, CYSTAGON może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one

wystąpią.

U niektórych pacjentów CYSTAGON może powodować senność lub zmniejszenie koncentracji

w porównaniu ze stanem prawidłowym. Należy sprawdzić indywidualną reakcję pacjenta na ten lek

przed podjęciem jakichkolwiek czynności, które mogą być niebezpieczne w przypadku wykonywania

ich bez zachowania należytej uwagi.

Występowanie działań niepożądanych sklasyfikowano w następujący sposób: bardzo często (u co

najmniej 1 na 10 pacjentów), często (u co najmniej 1 na 100 pacjentów), niezbyt często (u co najmniej

1 na 1 000 pacjentów), rzadko (u co najmniej 1 na 10 000 pacjentów) i bardzo rzadko (u co najmniej 1

na 100 000 pacjentów).

Bardzo często: wymioty, nudności, biegunka, utrata apetytu, gorączka i uczucie snu na jawie.

Często: ból brzucha, dolegliwości w jamie brzusznej, nieprzyjemny zapach z ust i nieprzyjemny

zapach ciała, wykwity skórne, zapalenie żołądka i jelit, zmęczenie, ból głowy, encefalopatia

(choroba mózgu) i nieprawidłowe wyniki badań czynnościowych wątroby.

Niezbyt często: rozstępy skórne, zmiany skórne (małe twarde guzki w okolicy łokci), wiotkość

stawów, bóle nóg, złamanie kości, skolioza (boczne skrzywienie kręgosłupa), zniekształcenie i

łamliwość kości, odbarwienie włosów, ciężkie reakcje uczuleniowe, senność, drgawki,

nerwowość, omamy, zmniejszenie liczby białych krwinek, wrzody żołądka i jelit, objawiające

się krwawieniem z przewodu pokarmowego, niekorzystne działanie na nerki objawiające się

obrzękiem kończyn oraz zwiększeniem masy ciała.

W przypadku wystąpienia innych objawów niepożądanych, nie wymienionych w tej ulotce należy

poinformować o nich lekarza lub farmaceutę.

Jeśli nasili się którykolwiek z objawów niepożądanych lub wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane

nie wymienione w ulotce, należy powiadomić lekarza lub farmaceutę.

5.

JAK PRZECHOWYWAĆ LEK CYSTAGON

Przechowywać w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.

Nie stosować po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie. Termin ważności oznacza

ostatni dzień danego miesiąca.

Nie przechowywać w temperaturze powyżej 25°C, pojemniki przechowywać szczelnie zamknięte

w celu ochrony przed światłem i wilgocią.

6.

INNE INFORMACJE

Co zawiera lek CYSTAGON

Substancją czynną jest dwuwinian cysteaminy (dwuwinian merkaptaminy). Każda kapsułka

twarda leku CYSTAGON 50 mg zawiera 50 mg cysteaminy (w postaci dwuwinianu

merkaptaminy). Każda kapsułka twarda leku CYSTAGON 150 mg zawiera 150 mg cysteaminy

(w postaci dwuwinianu merkaptaminy).

Inne składniki to: celuloza mikrokrystaliczna, skrobia żelatynizowana, stearynian

magnezu/laurylosiarczan sodu, dwutlenek krzemu koloidalny, sól sodowa kroskarmelozy;

otoczka kapsułki: żelatyna, dwutlenek tytanu, czarny tusz na kapsułce twardej (E172).

Jak wygląda lek CYSTAGON i co zawiera opakowanie

Kapsułki twarde

- Cystagon 50 mg: białe, nieprzezroczyste kapsułki twarde z oznaczeniem CYSTA 50 na dolnej części

i MYLAN na górnej części kapsułki.

Butelki zawierające 100 lub 500 kapsułek twardych. Nie wszystkie wielkości opakowań muszą

znajdować się w obrocie.

- Cystagon 150 mg: białe, nieprzezroczyste kapsułki twarde z oznaczeniem CYSTAGON 150 na

dolnej części i MYLAN na górnej części kapsułki.

Butelki zawierające 100 lub 500 kapsułek twardych. Nie wszystkie wielkości opakowań muszą

znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Francja

Wytwórca

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

Francja

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

Francja

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do przedstawiciela podmiotu

odpowiedzialnego.

Belgique/België/Belgien

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Recordati

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Orphan Europe SARL

Τηλ: +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Jaba Recordati S.A.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 1491 414333

United Kingdom

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

Recordati AB.

Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Recordati AB.

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Recordati AB.

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

United Kingdom

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Data zatwierdzenia ulotki:

15-1-2019

EU/3/18/2128 (Thiogenesis Therapeutics S.A.R.L)

EU/3/18/2128 (Thiogenesis Therapeutics S.A.R.L)

EU/3/18/2128 (Active substance: Mercaptamine-pantetheine disulfide) - Orphan designation - Commission Decision (2019)224 of Tue, 15 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002209

Europe -DG Health and Food Safety

28-5-2018

Procysbi (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Procysbi (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Procysbi (Active substance: mercaptamine (cysteamine bitartrate)) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)3337 of Mon, 28 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2465/T/21

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/14/1306 (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

EU/3/14/1306 (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

EU/3/14/1306 (Active substance: Cysteamine bitartrate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3151 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/070/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/14/1252 (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

EU/3/14/1252 (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

EU/3/14/1252 (Active substance: Cysteamine bitartrate) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3133 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/164/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/10/778 (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

EU/3/10/778 (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

EU/3/10/778 (Active substance: Cysteamine bitartrate (gastroresistant)) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3137 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/034/10/T/01

Europe -DG Health and Food Safety