Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaminbitartrat - cystinose - andre alimentary tract and metabolism products, - cystagon er indisert for behandling av bevist nefropatisk cystinose. cysteamin reduserer cystinakkumulering i enkelte celler (f.eks. leukocytter, muskel- og leverceller) hos nephropathic cystinosis-pasienter, og når behandlingen starter tidlig, forsinker det utviklingen av nyresvikt.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - cargluminsyre - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - andre alimentary tract and metabolism products, - carbaglu er angitt i behandling av:hyperammonaemia på grunn av n-acetylglutamate-syntase primær mangel;hyperammonaemia på grunn av isovaleric acidaemia;hyperammonaemia på grunn av methymalonic acidaemia;hyperammonaemia på grunn av propionsyre acidaemia.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - betain vannfri - homocystinuria - andre alimentary tract and metabolism products, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptaminhydroklorid - cystinose - Øyemidler - cystadrop er indisert for behandling av hornhindecystinkrystaller hos voksne og barn fra 2 år med cystinose.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tokofersolan - cholestasis; vitamin e deficiency - vitaminer - vedrop angis i vitamin e mangel på grunn av fordøyelseskanal malabsorpsjon i pediatriske pasienter som lider av medfødt kronisk cholestasis eller arvelig kronisk cholestasis, fra fødselen (i begrepet nyfødte) til 16 eller 18 år, avhengig av.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - sink - hepatolentikulær degenerasjon - andre alimentary tract and metabolism products, - behandling av wilsons sykdom.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - ibuprofen - ductus arteriosus, patent - hjertetapi - behandling av en hemodynamisk signifikant patentsduktus arteriosus hos premature nyfødte spedbarn mindre enn 34 uker med graviditetsalder.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - pasireotide - acromegaly; pituitary acth hypersecretion - hypofysiske og hypotalamiske hormoner og analoger - signifor er indisert for behandling av voksne pasienter med cushings sykdom for hvem kirurgi ikke er et alternativ eller for hvem kirurgi har feilet. signifor er indisert for behandling av voksne pasienter med akromegali der kirurgi er ikke et alternativ, eller har ikke vært kurative og som ikke er tilstrekkelig kontrollert på behandling med en annen somatostatin analog.

Den europeiske union - norsk - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - osilodrostat fosfat - cushing syndrome - kortikosteroider for systemisk bruk - isturisa er angitt for behandling av endogent cushings syndrom hos voksne.

Norge - norsk - Statens legemiddelverk

recordati rare diseases - hemin, humant - konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning - 25 mg/ ml