Zynteglo

Land: Europese Unie

Taal: Noors

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

Autologous CD34+ celle beriket befolkningen som inneholder blodkreft stamceller transduced med lentiglobin BB305 lentiviral vektor koding av beta-EN-T87Q-globin-genet

Beschikbaar vanaf:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC-code:

B06A

INN (Algemene Internationale Benaming):

betibeglogene autotemcel

Therapeutische categorie:

Other hematological agents

Therapeutisch gebied:

beta-thalassemia

therapeutische indicaties:

Zynteglo er indisert for behandling av pasienter som er 12 år og eldre med transfusjon-avhengige β thalassaemia (TDT) som ikke har en β0/β0 genotype, for hvem haematopoietic stilk cellen (HSC) transplantasjon er riktig, men en human leukocyte antigen (HLA)-matchet i slekt HSC donor er ikke tilgjengelig.

Product samenvatting:

Revision: 5

Autorisatie-status:

Tilbaketrukket

Autorisatie datum:

2019-05-29

Bijsluiter

Utgått markedsføringstillatelse
33
B. PAKNINGSVEDLEGG
Utgått markedsføringstillatelse
34
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN
ZYNTEGLO 1,2
–
20 × 10
6
CELLER/ML INFUSJONSVÆSKE, DISPERSJON
betibeglogene autotemcel
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE
DETTE LEGEMIDLET. DET
INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
Du vil få et PASIENTKORT som inneholder viktig sikkerhetsinformasjon
som du trenger å vite om
behandlingen din med Zynteglo. Du bør alltid ha pasientkortet med deg
til enhver tid og vis det til din
lege eller sykepleier når du møter dem eller dersom du innlegges på
sykehuset.
-
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
-
Spør lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger
mer informasjon.
-
Kontakt lege eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger,
inkludert mulige bivirkninger som
ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
-
Les pasientkortet grundig og følg instruksjonene i den.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1.
Hva Zynteglo er og hva det brukes mot
2.
Hva du må vite før du bruker Zynteglo
3.
Hvordan du bruker Zynteglo
4.
Mulige bivirkninger
5.
Hvordan du oppbevarer Zynteglo
6.
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA ZYNTEGLO ER OG HVA DET BRUKES MOT
Zynteglo brukes til behandling av en alvorlig genetisk sykdom kalt
transfusjonsavhengig
beta-talassemi (TDT), som inkluderer sykdommen som er allment kjent
som beta-talassemi major.
Legemidlet brukes hos personer som er 12 år gamle eller eldre.
Personer med denne tilstanden klarer
ikke å produsere tilstrekkelig mengde hemoglobin, et protein i blodet
som transporterer oksygen. Mer
spesifikt betyr dette at personer med TDT ikke klarer å produsere e

Productkenmerken

Utgått markedsføringstillatelse
1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
Utgått markedsføringstillatelse
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Zynteglo 1,2–20 × 10
6
celler/ml infusjonsvæske, dispersjon.
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
2.1.
GENERELL BESKRIVELSE
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) er en a
utolog genmodifisert cellepopulasjon beriket med
CD34
+
hematopoietiske stamceller (HSC) transdusert med lentiviral vektor som
koder for genet for
beta-
AT87Q
-globulin.
2.2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Det ferdig fremstilte legemidlet består av én eller flere
infusjonsposer som inneholder en dispersjon
av 1,2-20 × 10
6
celler/ml suspendert i oppløsning for kryopreservering. Hver
infusjonspose inneholder
omtrent 20 ml Zynteglo.
Kvantitativ informasjon om styrke, CD34
+
celler, og dosering av legemidlet er beskrevet i den
batchspesifikke dokumentasjonen. Den batchspesifikke dokumentasjonen
er lagt ved på innsiden av
lokket på kryobeholderen som brukes til å transportere Zynteglo.
Hjelpestoff med kjent effekt
Hver dose inneholder 391–1564 mg natrium.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Infusjonsvæske, dispersjon.
Dispersjonen er klar til lett uklar, fargeløs til gul eller rosa.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1.
INDIKASJON(ER)
Zynteglo er indisert for behandling av pasienter fra 12 år og oppover
med transfusjonsavhengig
β-talassemi (TDT) som ikke har en β
0
/β
0
genotype og som er egnet for_ _hematopoietisk
stamcelletransplantasjon, men hvor en human leukocyttantigen
(HLA)-match med beslektet
hematopoetisk stamcelle (HSC)-donor ikke er tilgjengelig (se pkt. 4.4
og 5.1).
4.2.
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Zynteglo skal administreres ved et kvalifisert behandlingssenter og av
lege med erfaring i
HSC-transplantasjon og behandling av pasie