Strimvelis

Land: Europese Unie

Taal: Letlands

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

Autologās CD34 + bagātina CD34 + šūnu transduced ar antiretrovīrusu vektors, kas kodē cilvēka adenozīna deaminase (ADA) cDNA sērijai no cilvēka hematopoētisko cilmes/cilmes (CD34 +) šūnu saturošo šūnu frakciju

Beschikbaar vanaf:

Fondazione Telethon ETS

ATC-code:

L03

INN (Algemene Internationale Benaming):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Therapeutische categorie:

Imunitātes stimulatori,

Therapeutisch gebied:

Smags kombinētais imūndeficīts

therapeutische indicaties:

Strimvelis tiek norādīts ārstēšanai pacientiem ar nopietns kombinētās imūndeficīta sakarā ar adenozīna deaminase trūkumu (ADA-SCID), kuriem nav piemērota cilvēka leikocītu antigēnu (HLA)-saskaņoto saistīto cilmes šūnu donors ir pieejams (skatīt 4. sadaļa. 2 un 4. sadaļa.

Product samenvatting:

Revision: 9

Autorisatie-status:

Autorizēts

Autorisatie datum:

2016-05-26

Bijsluiter

23
B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
24
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM VAI APRŪPĒTĀJAM
STRIMVELIS 1–
10 X 10
6 ŠŪNU/ML DISPERSIJA INFŪZIJĀM
Autologa ar CD34
+
šūnām bagātināta šūnu frakcija, kas satur CD34
+
šūnas, transducētas ar retrovīrusu
vektoru, kas kodē cilvēka ADA cDNS sekvenci
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām novērotajām blakusparādībām
Jūsu bērnam. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4.
punkta beigās.
PIRMS JŪSU BĒRNAM IEVADA ŠĪS ZĀLES, UZMANĪGI IZLASIET VISU
INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JŪSU BĒRNAM
SVARĪGU INFORMĀCIJU.
-
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
-
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet Jūsu bērna ārstam vai
medmāsai.
-
Ja Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties
ar Jūsu bērna ārstu vai medmāsu.
Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas
šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu.
-
Jūsu bērna ārsts Jums iedos Pacienta brīdinājuma kartīti, kura
satur svarīgu informāciju par Jūsu
bērna ārstēšanu ar Strimvelis. Rūpīgi to izlasiet un ievērojiet
tajā sniegtos norādījumus.
-
Vienmēr nēsājiet līdzi Pacienta brīdinājuma kartīti un
parādiet to ārstam vai medmāsai, kad Jūsu
bērnam ir ieplānota vizīte vai Jūsu bērns dodas uz slimnīcu.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT
:
1.
Kas ir Strimvelis un kādam nolūkam to lieto
2.
Kas Jums jāzina, pirms Jūsu bērnam ievada Strimvelis
3.
Kā ievada Strimvelis
4.
Iespējamās blakusparādības
5.
Kā uzglabāt Strimvelis
6.
Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR STRIMVELIS UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO
Strimvelis pieder pie zālēm, ko sauc par
GĒNU TERAPIJU
. Tās ir izgatavotas īpaši katram pacientam.
Strimvelis lieto bērniem, lai ārstētu smagu slimību, ko sauc par
ADA-SCID
(
_adenozīna

Productkenmerken

1
_ _
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām
nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā
ziņot par nevēlamām blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Strimvelis 1–10 x 10
6
šūnu/ml dispersija infūzijām
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS
Autologa ar CD34
+
šūnām bagātināta šūnu frakcija, kas satur CD34
+
šūnas, transducētas ar retrovīrusa
vektoru, kurš kodē cilvēka adenozīna deamināzes (ADA) cDNS
sekvenci no cilvēka asinsrades
cilmes/priekštečšūnām (CD34
+
).
2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Zāles iepakotas vienā vai vairākos infūzijas maisos. Katrs
konkrētam pacientam paredzētais Strimvelis
infūzijas maiss satur autologu ar CD34
+
šūnām bagātinātu, CD34
+
šūnas saturošu šūnu frakciju, kas
transducēta ar retrovīrusa vektoru, kas kodē cilvēka ADA cDNS
sekvenci.
Kvantitatīvā informācija par CD34
+
šūnu skaitu/kg un kopējo šūnu skaitu zālēs norādīta katras
sērijas
marķējumā. Koncentrācija ir 1–10 x 10
6
CD34
+
šūnu/ml.
Palīgviela(-s
) ar zināmu iedarbību
Šīs zāles satur 0,15 mmol nātrija mililitrā.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Dispersija infūzijām.
Duļķaina vai dzidra, bezkrāsas vai sārta šūnu dispersija.
4.
K
LĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Strimvelis indicēts pacientiem ar smagu kombinētu adenozīna
deamināzes deficīta (ADA-SCID) izraisītu
imūndeficītu, kuriem nav pieejams piemērots attiecīgo cilmes
šūnu donors ar atbilstošu cilvēka leikocītu
antigēnu (
_human leukocyte antigen_
, HLA) (skatīt 4.2. un 4.4. apakšpunktu).
3
4.2.
DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS
Strimveli drīkst ievadīt specializētā transplantoloģijas centrā
ārsts ar iepriekšēju pieredzi paci