Riik: Euroopa Liit
keel: läti
Allikas: EMA (European Medicines Agency)
Autologās CD34 + bagātina CD34 + šūnu transduced ar antiretrovīrusu vektors, kas kodē cilvēka adenozīna deaminase (ADA) cDNA sērijai no cilvēka hematopoētisko cilmes/cilmes (CD34 +) šūnu saturošo šūnu frakciju
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Imunitātes stimulatori,
Smags kombinētais imūndeficīts
Strimvelis tiek norādīts ārstēšanai pacientiem ar nopietns kombinētās imūndeficīta sakarā ar adenozīna deaminase trūkumu (ADA-SCID), kuriem nav piemērota cilvēka leikocītu antigēnu (HLA)-saskaņoto saistīto cilmes šūnu donors ir pieejams (skatīt 4. sadaļa. 2 un 4. sadaļa.
Revision: 9
Autorizēts
2016-05-26
23 B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA 24 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM VAI APRŪPĒTĀJAM STRIMVELIS 1– 10 X 10 6 ŠŪNU/ML DISPERSIJA INFŪZIJĀM Autologa ar CD34 + šūnām bagātināta šūnu frakcija, kas satur CD34 + šūnas, transducētas ar retrovīrusu vektoru, kas kodē cilvēka ADA cDNS sekvenci Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām novērotajām blakusparādībām Jūsu bērnam. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās. PIRMS JŪSU BĒRNAM IEVADA ŠĪS ZĀLES, UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JŪSU BĒRNAM SVARĪGU INFORMĀCIJU. - Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt. - Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet Jūsu bērna ārstam vai medmāsai. - Ja Jūsu bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar Jūsu bērna ārstu vai medmāsu. Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu. - Jūsu bērna ārsts Jums iedos Pacienta brīdinājuma kartīti, kura satur svarīgu informāciju par Jūsu bērna ārstēšanu ar Strimvelis. Rūpīgi to izlasiet un ievērojiet tajā sniegtos norādījumus. - Vienmēr nēsājiet līdzi Pacienta brīdinājuma kartīti un parādiet to ārstam vai medmāsai, kad Jūsu bērnam ir ieplānota vizīte vai Jūsu bērns dodas uz slimnīcu. ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT : 1. Kas ir Strimvelis un kādam nolūkam to lieto 2. Kas Jums jāzina, pirms Jūsu bērnam ievada Strimvelis 3. Kā ievada Strimvelis 4. Iespējamās blakusparādības 5. Kā uzglabāt Strimvelis 6. Iepakojuma saturs un cita informācija 1. KAS IR STRIMVELIS UN KĀDAM NOLŪKAM TO LIETO Strimvelis pieder pie zālēm, ko sauc par GĒNU TERAPIJU . Tās ir izgatavotas īpaši katram pacientam. Strimvelis lieto bērniem, lai ārstētu smagu slimību, ko sauc par ADA-SCID ( _adenozīna Lugege kogu dokumenti
1 _ _ I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Strimvelis 1–10 x 10 6 šūnu/ml dispersija infūzijām 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Autologa ar CD34 + šūnām bagātināta šūnu frakcija, kas satur CD34 + šūnas, transducētas ar retrovīrusa vektoru, kurš kodē cilvēka adenozīna deamināzes (ADA) cDNS sekvenci no cilvēka asinsrades cilmes/priekštečšūnām (CD34 + ). 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Zāles iepakotas vienā vai vairākos infūzijas maisos. Katrs konkrētam pacientam paredzētais Strimvelis infūzijas maiss satur autologu ar CD34 + šūnām bagātinātu, CD34 + šūnas saturošu šūnu frakciju, kas transducēta ar retrovīrusa vektoru, kas kodē cilvēka ADA cDNS sekvenci. Kvantitatīvā informācija par CD34 + šūnu skaitu/kg un kopējo šūnu skaitu zālēs norādīta katras sērijas marķējumā. Koncentrācija ir 1–10 x 10 6 CD34 + šūnu/ml. Palīgviela(-s ) ar zināmu iedarbību Šīs zāles satur 0,15 mmol nātrija mililitrā. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Dispersija infūzijām. Duļķaina vai dzidra, bezkrāsas vai sārta šūnu dispersija. 4. K LĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Strimvelis indicēts pacientiem ar smagu kombinētu adenozīna deamināzes deficīta (ADA-SCID) izraisītu imūndeficītu, kuriem nav pieejams piemērots attiecīgo cilmes šūnu donors ar atbilstošu cilvēka leikocītu antigēnu ( _human leukocyte antigen_ , HLA) (skatīt 4.2. un 4.4. apakšpunktu). 3 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Strimveli drīkst ievadīt specializētā transplantoloģijas centrā ārsts ar iepriekšēju pieredzi paci Lugege kogu dokumenti