upstaza
ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - aminozuur metabolisme, aangeboren fouten - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
carbaglu
recordati rare diseases - carglumaatzuur - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - carbaglu is geïndiceerd in de behandeling van:hyperammonaemia door n-acetylglutamate-synthase primaire deficiëntie;hyperammonaemia door isovaleric acidaemia;hyperammonaemia door methymalonic acidaemia;hyperammonaemia door propionic acidaemia.
reblozyl
bristol myers squibb pharma eeig - luspatercept - anemia; myelodysplastic syndromes; beta-thalassemia - andere antianemic voorbereidingen - reblozyl is indicated for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (mds) with ring sideroblasts, who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy (see section 5. reblozyl is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion dependent and non transfusion dependent beta thalassaemia (see section 5.
evrysdi
roche registration gmbh - risdiplam - spier-atrofie, spinale - andere geneesmiddelen voor aandoeningen van het musculo-skeletale systeem - evrysdi is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (sma) in patients with a clinical diagnosis of sma type 1, type 2 or type 3 or with one to four smn2 copies.
luna® experience
bayer ag - suspensie concentraat - 200 g/l fluopyram 200 g/l tebuconazool
ammonaps
immedica pharma ab - natrium phenylbutyrate - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - ammonaps is geïndiceerd als aanvullende therapie in de chronische beheer van de ureum cyclus aandoeningen, waarbij tekortkomingen van carbamylphosphate synthetase, ornithine transcarbamylase orargininosuccinate synthetase. het is geïndiceerd bij alle patiënten met een neonatale-onset presentatie (volledige enzym deficiënties, presenteren binnen de eerste 28 dagen van het leven). het is ook geïndiceerd bij patiënten met late-onset disease(gedeeltelijke enzym deficiënties, na de presentatie van de eerste maand van het leven) die een geschiedenis van hyperammonaemic encefalopathie.
imnovid (previously pomalidomide celgene)
bristol-myers squibb pharma eeig - pomalidomide - multiple myeloma - immunosuppressiva - imnovid in combinatie met bortezomib en dexamethason is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die op zijn minst een voorafgaande behandeling regime, met inbegrip van lenalidomide. imnovid in combinatie met dexamethason is geïndiceerd in de behandeling van volwassen patiënten met recidiverende en vuurvaste multipel myeloom die ten minste twee voorafgaande behandeling regimes, met inbegrip van lenalidomide zowel bortezomib, hebben ontvangen en hebben aangetoond dat progressie van de ziekte op de laatste therapie.
zycortal
dechra regulatory b.v. - desoxycortonpivalaat - corticosteroïden voor systemisch gebruik - honden - voor gebruik als vervangende therapie voor mineralocorticoïde tekort bij honden met primaire hypoadrenocorticism (de ziekte van addison).
nonafact
sanquin plasma products b.v. - menselijke stollingsfactor ix - hemophilia b - antihemorragica - behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie b (aangeboren factor ix-tekort).
forceris
ceva santé animale - toltrazuril, ijzer (iii) ion - toltrazuril, combinaties - varkens (biggen) - voor het gelijktijdig voorkomen van ijzer-deficiëntie bloedarmoede en preventie van klinische verschijnselen van coccidiose (diarree) evenals vermindering in oocyst de uitscheiding, bij biggen in boerderijen met een bevestigde de geschiedenis van coccidiose veroorzaakt door cystoisospora suis.