Nulibry

Land: Europese Unie

Taal: Fins

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Beschikbaar vanaf:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC-code:

A16AX19

INN (Algemene Internationale Benaming):

fosdenopterin

Therapeutische categorie:

Muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet,

Therapeutisch gebied:

Metal Metabolism, Inborn Errors

therapeutische indicaties:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Product samenvatting:

Revision: 2

Autorisatie-status:

valtuutettu

Autorisatie datum:

2022-09-15

Bijsluiter

20
B. PAKKAUSSELOSTE
21
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE
NULIBRY 9,5 MG INJEKTIOKUIVA-AINE, LIUOSTA VARTEN.
fosdenopteriini
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti saamistasi
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN
LÄÄKKEEN KÄYTTÄMISEN, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ SINULLE TAI LAPSELLESI TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan
puoleen.
-
Jos havaitset itselläsi tai lapsellasi haittavaikutuksia, kerro
niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle.
Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei
ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä NULIBRY on, ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin käytät NULIBRY-valmistetta
3.
Miten NULIBRY-valmistetta käytetään
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
NULIBRY-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ NULIBRY ON, JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ NULIBRY ON
NULIBRY sisältää vaikuttavana aineena fosdenopteriinia.
NULIBRY-valmistetta annetaan henkilöille, joilla on periytyvä tauti,
tyypin A molybdeenikofaktorin
puutos (MoCD)
_._
Sitä annetaan, kun lääkärit epäilevät, että henkilöllä voi
olla tyypin A MoCD. Hoitoa
on jatkettava koko elämän ajan, jos tyypin A MoCD varmistuu
geenitestillä.
MITÄ TYYPIN A MOLYBDEENIKOFAKTORIN PUUTOS (MOCD) TARKOITTAA
Tyypin A MoCD on harvinainen synnynnäinen häiriö elimistön
luonnollisissa kemiallisissa
prosesseissa, joita se tarvitsee toimiakseen normaalisti
(aineenvaihduntahäiriö). Tämän geneettisen
sairauden merkit ilmaantuvat yleensä pian syntymän jälkeen ja
niitä ovat ruokintavaikeudet ja
kouristuskohtaukse

Productkenmerken

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
NULIBRY 9,5 mg injektiokuiva-aine, liuosta varten
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi injektiopullo sisältää 12,5 mg
fosdenopteriinihydrobromididihydraattia, joka vastaa 9,5 mg
fosdenopteriinia.
Kun liuos on saatettu käyttökuntoon 5 ml:lla steriiliä
injektionesteisiin käytettävää vettä, jokainen ml
liuosta sisältää 1,9 mg fosdenopteriinia (1,9 mg/ml).
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Injektiokuiva-aine, liuosta varten (injektiokuiva-aine).
Valkoinen tai vaaleankeltainen injektiokuiva-aine.
Käyttökuntoon saatetun liuoksen pH-arvo on 5–7, viskositeetti 1,0
cSt ja osmolariteetti
260–320 mOsmol/kg.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
NULIBRY on tarkoitettu tyypin A molybdeenikofaktorin puutosta (MoCD)
sairastavien potilaiden
hoitoon.
_ _
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
NULIBRY-valmistetta saa antaa vain, jos potilaalla on vahvistettu
geneettinen diagnoosi tai oletettu
tyypin A MoCD-diagnoosi.
Potilaille, joilla on oletettu tyypin A MoCD-diagnoosi, on tehtävä
geneettinen testi tyypin A MoCD-
diagnoosin vahvistamiseksi. NULIBRY-hoito on keskeytettävä, jos
tyypin A MoCD-diagnoosi ei
varmistu geneettisellä testauksella.
Terveydenhuollon ammattilainen, jolla on kokemusta synnynnäisten
aineenvaihduntahäiriöiden
hallinnasta, aloittaa ja valvoo NULIBRY-hoitoa sairaalassa. NULIBRY on
krooninen substraatin
korvaushoito, joka on tarkoitettu pitkäaikaishoitoon.
Annostus
_Alle 1-vuotiaat (gestaatioiän mukaan) pediatriset potilaat _
Alle vuoden ikäisillä potilailla suositeltu NULIBRY-annos titrataan
gestaatioiän perusteella.
3
Alle 1-vuotiailla potilaille, jotka ovat syntyneet ennenaikaisesti
(gestaatioikä < 37 viikkoa),