Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Finlandiż
Sors: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
valtuutettu
2022-09-15
20 B. PAKKAUSSELOSTE 21 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE NULIBRY 9,5 MG INJEKTIOKUIVA-AINE, LIUOSTA VARTEN. fosdenopteriini Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN LÄÄKKEEN KÄYTTÄMISEN, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TAI LAPSELLESI TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. - Jos havaitset itselläsi tai lapsellasi haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN: 1. Mitä NULIBRY on, ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin käytät NULIBRY-valmistetta 3. Miten NULIBRY-valmistetta käytetään 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. NULIBRY-valmisteen säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ NULIBRY ON, JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN MITÄ NULIBRY ON NULIBRY sisältää vaikuttavana aineena fosdenopteriinia. NULIBRY-valmistetta annetaan henkilöille, joilla on periytyvä tauti, tyypin A molybdeenikofaktorin puutos (MoCD) _._ Sitä annetaan, kun lääkärit epäilevät, että henkilöllä voi olla tyypin A MoCD. Hoitoa on jatkettava koko elämän ajan, jos tyypin A MoCD varmistuu geenitestillä. MITÄ TYYPIN A MOLYBDEENIKOFAKTORIN PUUTOS (MOCD) TARKOITTAA Tyypin A MoCD on harvinainen synnynnäinen häiriö elimistön luonnollisissa kemiallisissa prosesseissa, joita se tarvitsee toimiakseen normaalisti (aineenvaihduntahäiriö). Tämän geneettisen sairauden merkit ilmaantuvat yleensä pian syntymän jälkeen ja niitä ovat ruokintavaikeudet ja kouristuskohtaukse Aqra d-dokument sħiħ
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO 2 Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI NULIBRY 9,5 mg injektiokuiva-aine, liuosta varten 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Yksi injektiopullo sisältää 12,5 mg fosdenopteriinihydrobromididihydraattia, joka vastaa 9,5 mg fosdenopteriinia. Kun liuos on saatettu käyttökuntoon 5 ml:lla steriiliä injektionesteisiin käytettävää vettä, jokainen ml liuosta sisältää 1,9 mg fosdenopteriinia (1,9 mg/ml). Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Injektiokuiva-aine, liuosta varten (injektiokuiva-aine). Valkoinen tai vaaleankeltainen injektiokuiva-aine. Käyttökuntoon saatetun liuoksen pH-arvo on 5–7, viskositeetti 1,0 cSt ja osmolariteetti 260–320 mOsmol/kg. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET NULIBRY on tarkoitettu tyypin A molybdeenikofaktorin puutosta (MoCD) sairastavien potilaiden hoitoon. _ _ 4.2 ANNOSTUS JA ANTOTAPA NULIBRY-valmistetta saa antaa vain, jos potilaalla on vahvistettu geneettinen diagnoosi tai oletettu tyypin A MoCD-diagnoosi. Potilaille, joilla on oletettu tyypin A MoCD-diagnoosi, on tehtävä geneettinen testi tyypin A MoCD- diagnoosin vahvistamiseksi. NULIBRY-hoito on keskeytettävä, jos tyypin A MoCD-diagnoosi ei varmistu geneettisellä testauksella. Terveydenhuollon ammattilainen, jolla on kokemusta synnynnäisten aineenvaihduntahäiriöiden hallinnasta, aloittaa ja valvoo NULIBRY-hoitoa sairaalassa. NULIBRY on krooninen substraatin korvaushoito, joka on tarkoitettu pitkäaikaishoitoon. Annostus _Alle 1-vuotiaat (gestaatioiän mukaan) pediatriset potilaat _ Alle vuoden ikäisillä potilailla suositeltu NULIBRY-annos titrataan gestaatioiän perusteella. 3 Alle 1-vuotiailla potilaille, jotka ovat syntyneet ennenaikaisesti (gestaatioikä < 37 viikkoa), Aqra d-dokument sħiħ