Land: Europese Unie
Taal: Pools
Bron: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna jest wskazany do leczenia i pediatryczny dorosłych pacjentów z utratą wzroku ze względu na odziedziczony dystrofii siatkówki spowodowanego potwierdził RPE65 биаллельных mutacji i które mają wystarczającą ilość żywych komórek siatkówki.
Revision: 7
Upoważniony
2018-11-22
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Luxturna 5 × 10 12 genomów wektora/ml koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Woretygen neparwowek jest wektorem transferu genów, który wykorzystuje kapsyd wirusa zależnego od adenowirusów o serotypie 2 (AAV2), jako nośnik cDNA ludzkiego białka nabłonka barwnikowego siatkówki o masie 65 kDa (hRPE65) do siatkówki. Woretygen neparwowek jest otrzymywany z AAV2 typu dzikiego z zastosowaniem technik rekombinacji DNA. 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy ml koncentratu zawiera 5 × 10 12 genomów wektora (vg). Każda fiolka produktu leczniczego Luxturna zawiera 0,5 ml ekstrahowalnego koncentratu (co odpowiada 2,5 × 10 12 genomów wektora), który wymaga rozcieńczenia w proporcji 1:10 przed podaniem, patrz punkt 6.6. Po rozcieńczeniu 0,3 ml koncentratu przy użyciu 2,7 ml rozpuszczalnika, każdy ml zawiera 5 × 10 11 genomów wektora. Każda dawka 0,3 ml produktu leczniczego Luxturna zawiera 1,5 × 10 11 genomów wektora. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Po rozmrożeniu, zarówno koncentrat jak i rozpuszczalnik są przezroczystymi, bezbarwnymi płynami, których pH wynosi 7,3. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt leczniczy Luxturna jest wskazany w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu _RPE65_ oraz u których zachowała się wystarczająca licz Lees het volledige document
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Luxturna 5 × 10 12 genomów wektora/ml koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Woretygen neparwowek jest wektorem transferu genów, który wykorzystuje kapsyd wirusa zależnego od adenowirusów o serotypie 2 (AAV2), jako nośnik cDNA ludzkiego białka nabłonka barwnikowego siatkówki o masie 65 kDa (hRPE65) do siatkówki. Woretygen neparwowek jest otrzymywany z AAV2 typu dzikiego z zastosowaniem technik rekombinacji DNA. 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy ml koncentratu zawiera 5 × 10 12 genomów wektora (vg). Każda fiolka produktu leczniczego Luxturna zawiera 0,5 ml ekstrahowalnego koncentratu (co odpowiada 2,5 × 10 12 genomów wektora), który wymaga rozcieńczenia w proporcji 1:10 przed podaniem, patrz punkt 6.6. Po rozcieńczeniu 0,3 ml koncentratu przy użyciu 2,7 ml rozpuszczalnika, każdy ml zawiera 5 × 10 11 genomów wektora. Każda dawka 0,3 ml produktu leczniczego Luxturna zawiera 1,5 × 10 11 genomów wektora. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Po rozmrożeniu, zarówno koncentrat jak i rozpuszczalnik są przezroczystymi, bezbarwnymi płynami, których pH wynosi 7,3. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA Produkt leczniczy Luxturna jest wskazany w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu _RPE65_ oraz u których zachowała się wystarczająca licz Lees het volledige document