Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Malti
Sors: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna huwa indikat għall-kura ta ' pazjenti adulti u pedjatriċi b'telf tal-vista minħabba ereditarju tar-retina distrofija kkawżati minn kkonfermat biallelic RPE65 mutazzjonijiet u li jkollu biżżejjed vijabbli tar-retina-ċelluli.
Revision: 7
Awtorizzat
2018-11-22
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Luxturna 5 × 10 12 vettur tal-ġenomi/mL konċentrat u solvent għal soluzzjoni għal injezzjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Voretigene neparvovec huwa vettur li jittrasferixxi l-ġeni li juża kapsida ta’ serotip 2 ta’ vettur virali adeno-assoċjat (AAV2) bħala mezz ta’ għoti għas-CDNA tal-proteina tal-epitelju tal-pigmenti tar- retina tal-bniedem 65 kDa fir-retina. Voretigene neparvovec huwa dderivat minn AAV2 tat-tip selvaġġbl-użu ta’ tekniki ta’ DNA rikombinanti. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull mL ta’ konċentrat fih 5 × 10 12 vettur tal-ġenomi (vg). Kull kunjett ta’ Luxturna fih 0.5 mL li jista’ jiġi estratt ta’ konċentrat (li jikkorrispondi għal 2.5 × 10 12 vettur tal-ġenomi) li għandu bżonn dilwizzjoni ta’ 1:10 qabel l-għoti, ara sezzjoni 6.6. Wara d-dilwizzjoni ta’ 0.3 ml ta’ konċentrat ma’ 2.7 ml ta’ solvent, kull mL fiha 5 × 10 11 vettur tal-ġenomi. Kull doża ta’ 0.3 mL ta’ Luxturna fiha 1.5 × 10 11 vettur tal-ġenomi. Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Konċentrat u solvent għal soluzzjoni għal injezzjoni. Wara li jitħallew jinħallu mill-istat iffriżat tagħhom, kemm il-konċentrat kif ukoll is-solvent huma likwidi ċari u mingħajr kulur b’pH ta’ 7.3. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Luxturna huwa indikat għat-trattament ta’ pazjenti adulti u pazjenti pedjatriċi b’telf tal-vista minħabba distrofija retinali ereditarja kkawżata minn mutazzjonijiet _RPE65_ bijalleliċi kkonfermati u li Aqra d-dokument sħiħ
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Luxturna 5 × 10 12 vettur tal-ġenomi/mL konċentrat u solvent għal soluzzjoni għal injezzjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Voretigene neparvovec huwa vettur li jittrasferixxi l-ġeni li juża kapsida ta’ serotip 2 ta’ vettur virali adeno-assoċjat (AAV2) bħala mezz ta’ għoti għas-CDNA tal-proteina tal-epitelju tal-pigmenti tar- retina tal-bniedem 65 kDa fir-retina. Voretigene neparvovec huwa dderivat minn AAV2 tat-tip selvaġġbl-użu ta’ tekniki ta’ DNA rikombinanti. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull mL ta’ konċentrat fih 5 × 10 12 vettur tal-ġenomi (vg). Kull kunjett ta’ Luxturna fih 0.5 mL li jista’ jiġi estratt ta’ konċentrat (li jikkorrispondi għal 2.5 × 10 12 vettur tal-ġenomi) li għandu bżonn dilwizzjoni ta’ 1:10 qabel l-għoti, ara sezzjoni 6.6. Wara d-dilwizzjoni ta’ 0.3 ml ta’ konċentrat ma’ 2.7 ml ta’ solvent, kull mL fiha 5 × 10 11 vettur tal-ġenomi. Kull doża ta’ 0.3 mL ta’ Luxturna fiha 1.5 × 10 11 vettur tal-ġenomi. Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Konċentrat u solvent għal soluzzjoni għal injezzjoni. Wara li jitħallew jinħallu mill-istat iffriżat tagħhom, kemm il-konċentrat kif ukoll is-solvent huma likwidi ċari u mingħajr kulur b’pH ta’ 7.3. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Luxturna huwa indikat għat-trattament ta’ pazjenti adulti u pazjenti pedjatriċi b’telf tal-vista minħabba distrofija retinali ereditarja kkawżata minn mutazzjonijiet _RPE65_ bijalleliċi kkonfermati u li Aqra d-dokument sħiħ