Country: Unjoni Ewropea
Lingwa: Svediż
Sors: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna är indicerat för behandling av vuxna och pediatriska patienter med synnedsättning på grund av ärftlig retinal dystrofi som orsakas av bekräftade biallelic RPE65 mutationer och som har tillräckligt livskraftig näthinnans celler.
Revision: 7
auktoriserad
2018-11-22
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN Luxturna 5 × 10 12 vektorgenom/ml koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1 ALLMÄN BESKRIVNING Voretigen neparvovek är en genöverföringsvektor som utnyttjar kapsiden av en adenoassocierad viral vektor av serotyp 2 (AAV2) för överföring av 65 kDa cDNA av humant retinalt pigmentepitel protein (hRPE65) till näthinnan. Voretigen neparvovek tillverkas av vildtyps- AAV2 med rekombinant DNA- teknik. 2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje milliliter koncentrat innehåller 5 × 10 12 vektorgenom (vg). Varje injektionsflaska av Luxturna innehåller 0,5 ml extraherbart koncentrat (motsvarande 2,5 × 10 12 vektorgenom), vilket förutsätter en spädning på 1:10 före administrering, se avsnitt 6.6. Efter spädning av 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml lösningsmedel innehåller varje ml 5 × 10 11 vektorgenom. Varje dos på 0,3 ml Luxturna innehåller 1,5 × 10 11 vektorgenom. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning. Efter att de tinat upp är både koncentratet och vätskan klara, färglösa vätskor med ett pH på 7,3. 3 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER Luxturna är avsett för vuxna och barn som har synförlust förorsakad av hereditär retinaldystrofi på grund av bekräftade bialleliska _RPE65_ mutationer och som har tillräckligt med viabla näthinneceller. 4.2 DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Behandlingen bör påbörjas och administreras av en näthinnekirurg med erfarenhet av makulakirurgi. Dosering Patienterna får en (1) engångsdos med 1,5 × 10 11 vektorgenom voretigen neparvovek i vardera Aqra d-dokument sħiħ
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN Luxturna 5 × 10 12 vektorgenom/ml koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1 ALLMÄN BESKRIVNING Voretigen neparvovek är en genöverföringsvektor som utnyttjar kapsiden av en adenoassocierad viral vektor av serotyp 2 (AAV2) för överföring av 65 kDa cDNA av humant retinalt pigmentepitel protein (hRPE65) till näthinnan. Voretigen neparvovek tillverkas av vildtyps- AAV2 med rekombinant DNA- teknik. 2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje milliliter koncentrat innehåller 5 × 10 12 vektorgenom (vg). Varje injektionsflaska av Luxturna innehåller 0,5 ml extraherbart koncentrat (motsvarande 2,5 × 10 12 vektorgenom), vilket förutsätter en spädning på 1:10 före administrering, se avsnitt 6.6. Efter spädning av 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml lösningsmedel innehåller varje ml 5 × 10 11 vektorgenom. Varje dos på 0,3 ml Luxturna innehåller 1,5 × 10 11 vektorgenom. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning. Efter att de tinat upp är både koncentratet och vätskan klara, färglösa vätskor med ett pH på 7,3. 3 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER Luxturna är avsett för vuxna och barn som har synförlust förorsakad av hereditär retinaldystrofi på grund av bekräftade bialleliska _RPE65_ mutationer och som har tillräckligt med viabla näthinneceller. 4.2 DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Behandlingen bör påbörjas och administreras av en näthinnekirurg med erfarenhet av makulakirurgi. Dosering Patienterna får en (1) engångsdos med 1,5 × 10 11 vektorgenom voretigen neparvovek i vardera Aqra d-dokument sħiħ