Luxturna
Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση
Γλώσσα: Σουηδικά
Πηγή: EMA (European Medicines Agency)
Φύλλο οδηγιών χρήσης
(PIL)
28-07-2023
Αρχείο Π.Χ.Π.
(SPC)
28-07-2023
Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης
(PAR)
11-01-2019
Δραστική ουσία:
voretigene neparvovec
Διαθέσιμο από:
Novartis Europharm Limited
Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):
S01XA27
INN (Διεθνής Όνομα):
voretigene neparvovec
Θεραπευτική ομάδα:
Other ophthalmologicals
Θεραπευτική περιοχή:
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Θεραπευτικές ενδείξεις:
Luxturna är indicerat för behandling av vuxna och pediatriska patienter med synnedsättning på grund av ärftlig retinal dystrofi som orsakas av bekräftade biallelic RPE65 mutationer och som har tillräckligt livskraftig näthinnans celler.
Περίληψη προϊόντος:
Revision: 7
Καθεστώς αδειοδότησης:
auktoriserad
Ημερομηνία της άδειας:
2018-11-22
Φύλλο οδηγιών χρήσης
1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenom/ml koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Voretigen neparvovek är en genöverföringsvektor som utnyttjar
kapsiden av en adenoassocierad viral
vektor av serotyp 2 (AAV2) för överföring av 65 kDa cDNA av humant
retinalt pigmentepitel protein
(hRPE65) till näthinnan. Voretigen neparvovek tillverkas av vildtyps-
AAV2 med rekombinant DNA-
teknik.
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje milliliter koncentrat innehåller 5 × 10
12
vektorgenom (vg).
Varje injektionsflaska av Luxturna innehåller 0,5 ml extraherbart
koncentrat (motsvarande
2,5 × 10
12
vektorgenom), vilket förutsätter en spädning på 1:10 före
administrering, se avsnitt 6.6.
Efter spädning av 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml lösningsmedel
innehåller varje ml
5 × 10
11
vektorgenom. Varje dos på 0,3 ml Luxturna innehåller 1,5 × 10
11
vektorgenom.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning.
Efter att de tinat upp är både koncentratet och vätskan klara,
färglösa vätskor med ett pH på 7,3.
3
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Luxturna är avsett för vuxna och barn som har synförlust
förorsakad av hereditär retinaldystrofi på
grund av bekräftade bialleliska
_RPE65_
mutationer och som har tillräckligt med viabla näthinneceller.
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandlingen bör påbörjas och administreras av en näthinnekirurg
med erfarenhet av makulakirurgi.
Dosering
Patienterna får en (1) engångsdos med 1,5 × 10
11
vektorgenom voretigen neparvovek i vardera
Διαβάστε το πλήρες έγγραφο
Αρχείο Π.Χ.Π.
1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
Luxturna 5 × 10
12
vektorgenom/ml koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Voretigen neparvovek är en genöverföringsvektor som utnyttjar
kapsiden av en adenoassocierad viral
vektor av serotyp 2 (AAV2) för överföring av 65 kDa cDNA av humant
retinalt pigmentepitel protein
(hRPE65) till näthinnan. Voretigen neparvovek tillverkas av vildtyps-
AAV2 med rekombinant DNA-
teknik.
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje milliliter koncentrat innehåller 5 × 10
12
vektorgenom (vg).
Varje injektionsflaska av Luxturna innehåller 0,5 ml extraherbart
koncentrat (motsvarande
2,5 × 10
12
vektorgenom), vilket förutsätter en spädning på 1:10 före
administrering, se avsnitt 6.6.
Efter spädning av 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml lösningsmedel
innehåller varje ml
5 × 10
11
vektorgenom. Varje dos på 0,3 ml Luxturna innehåller 1,5 × 10
11
vektorgenom.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning.
Efter att de tinat upp är både koncentratet och vätskan klara,
färglösa vätskor med ett pH på 7,3.
3
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
Luxturna är avsett för vuxna och barn som har synförlust
förorsakad av hereditär retinaldystrofi på
grund av bekräftade bialleliska
_RPE65_
mutationer och som har tillräckligt med viabla näthinneceller.
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandlingen bör påbörjas och administreras av en näthinnekirurg
med erfarenhet av makulakirurgi.
Dosering
Patienterna får en (1) engångsdos med 1,5 × 10
11
vektorgenom voretigen neparvovek i vardera
Διαβάστε το πλήρες έγγραφο
