Country: Kesatuan Eropah
Bahasa: Poland
Sumber: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Antykrościeryczne
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Upoważniony
2022-08-24
40 B. ULOTKA DLA PACJENTA 41 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA ROCTAVIAN, ROZTWÓR DO INFUZJI ZAWIERAJĄCY 2 × 10 13 GENOMÓW WEKTORA/ML waloktokogen roksaparwoweku Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza. - Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi. Patrz punkt 4. - Lekarz przekaże pacjentowi Kartę pacjenta. Należy uważnie się z nią zapoznać i przestrzegać zamieszczonych w niej instrukcji. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek ROCTAVIAN i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed otrzymaniem leku ROCTAVIAN 3. Jak podaje się lek ROCTAVIAN 4. Możliwe działania niepożądane 5. Jak przechowywać lek ROCTAVIAN 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK ROCTAVIAN I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE CO TO JEST LEK ROCTAVIAN ROCTAVIAN to produkt przeznaczony do terapii genowej, który zawiera substancję czynną zwaną waloktokogenem roksaparwoweku. Produkt terapii genowej działa, dostarczając gen do organizmu w celu skorygowania niedoboru genetycznego. W JAKIM CELU SIĘ STOSUJE LEK ROCTAVIAN Lek stosuje się w leczeniu ciężkiej hemofilii A u dorosłych, u których obecnie ani w przeszłości nie występowały inhibitory czynnika VIII oraz nie występują przeciwciała przeciwko wektorowi wirusa AAV5. Hemofilia A to choroba, w przypadku której oso Baca dokumen lengkap
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO ROCTAVIAN, roztwór do infuzji zawierający 2 × 10 13 genomów wektora/ml 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Waloktokogen roksaparwoweku to produkt leczniczy przeznaczony do terapii genowej, który powoduje ekspresję postaci SQ pozbawionego domeny B ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII (hFVIII-SQ). Jest niereplikującym, rekombinowanym wektorem opartym na serotypie wirusa towarzyszącego adenowirusom AAV zawierającym cDNA postaci SQ pozbawionego domeny B genu ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII pod kontrolą promotora specyficznego dla wątroby. Waloktokogen roksaparwoweku jest wytwarzany z wykorzystaniem systemu ekspresji bakulowirusa, który pochodzi z komórek _Spedoptera frugiperda_ (linia komórek Sf9), i przy użyciu techniki rekombinowanego DNA 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy ml roztworu do infuzji waloktokogenu roksaparwoweku zawiera 2 × 10 13 genomów wektora. Każda fiolka zawiera 16 × 10 13 genomów wektora waloktokogenu roksaparwoweku w 8 ml roztworu. Substancja pomocnicza o znanym działaniu Każda fiolka produktu leczniczego zawiera 29 mg sodu. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Roztwór do infuzji. Przezroczysty, bezbarwny do jasnożółtego, roztwór o pH mieszczącym się w zakresie 6,9– 7,8 i osmolarności wynoszącej od 364 do 445 mOsm/l. 4. SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE 4.1 WSKAZANIA DO STOSOWANIA ROCTAVIAN jest wskazany do stosowania w leczeniu ciężkiej postaci hemofilii typu A (wrodzony niedobór czynnika VIII) u dorosłych pacjentów, u których nie występowały wcześniej inhibitory czynnika VIII i u Baca dokumen lengkap