Roctavian

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Πολωνικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

valoctocogene roxaparvovec

Διαθέσιμο από:

BioMarin International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

B02BD15

INN (Διεθνής Όνομα):

Valoctocogene roxaparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Antykrościeryczne

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 3

Καθεστώς αδειοδότησης:

Upoważniony

Ημερομηνία της άδειας:

2022-08-24

Φύλλο οδηγιών χρήσης

40
B. ULOTKA DLA PACJENTA
41
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA
ROCTAVIAN, ROZTWÓR DO INFUZJI ZAWIERAJĄCY 2 × 10
13 GENOMÓW WEKTORA/ML
waloktokogen roksaparwoweku
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły po
zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym
lekarzowi. Patrz punkt 4.
-
Lekarz przekaże pacjentowi Kartę pacjenta. Należy uważnie się z
nią zapoznać i przestrzegać
zamieszczonych w niej instrukcji.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek ROCTAVIAN i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed otrzymaniem leku ROCTAVIAN
3.
Jak podaje się lek ROCTAVIAN
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek ROCTAVIAN
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK ROCTAVIAN I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
CO TO JEST LEK ROCTAVIAN
ROCTAVIAN to produkt przeznaczony do terapii genowej, który zawiera
substancję czynną zwaną
waloktokogenem roksaparwoweku. Produkt terapii genowej działa,
dostarczając gen do organizmu
w celu skorygowania niedoboru genetycznego.
W JAKIM CELU SIĘ STOSUJE LEK ROCTAVIAN
Lek stosuje się w leczeniu ciężkiej hemofilii A u dorosłych, u
których obecnie ani w przeszłości nie
występowały inhibitory czynnika VIII oraz nie występują
przeciwciała przeciwko wektorowi wirusa
AAV5.
Hemofilia A to choroba, w przypadku której oso

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się,
jak zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
ROCTAVIAN, roztwór do infuzji zawierający 2 × 10
13
genomów wektora/ml
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Waloktokogen roksaparwoweku to produkt leczniczy przeznaczony do
terapii genowej, który
powoduje ekspresję postaci SQ pozbawionego domeny B ludzkiego
czynnika krzepnięcia VIII
(hFVIII-SQ). Jest niereplikującym, rekombinowanym wektorem opartym na
serotypie wirusa
towarzyszącego adenowirusom AAV zawierającym cDNA postaci SQ
pozbawionego domeny B
genu ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII pod kontrolą promotora
specyficznego dla wątroby.
Waloktokogen roksaparwoweku jest wytwarzany z wykorzystaniem systemu
ekspresji bakulowirusa,
który pochodzi z komórek
_Spedoptera frugiperda_
(linia komórek Sf9), i przy użyciu techniki
rekombinowanego DNA
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy ml roztworu do infuzji waloktokogenu roksaparwoweku zawiera 2
× 10
13
genomów wektora.
Każda fiolka zawiera 16 × 10
13
genomów wektora waloktokogenu roksaparwoweku w 8 ml roztworu.
Substancja pomocnicza o znanym działaniu
Każda fiolka produktu leczniczego zawiera 29 mg sodu.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Roztwór do infuzji.
Przezroczysty, bezbarwny do jasnożółtego, roztwór o pH
mieszczącym się w zakresie 6,9–
7,8 i osmolarności wynoszącej od 364 do 445 mOsm/l.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
ROCTAVIAN jest wskazany do stosowania w leczeniu ciężkiej postaci
hemofilii typu A (wrodzony
niedobór czynnika VIII) u dorosłych pacjentów, u których nie
występowały wcześniej inhibitory
czynnika VIII i u