Valsts: Eiropas Savienība
Valoda: latviešu
Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Other nervous system drugs
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Autorizēts
2020-12-17
40 B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA 41 LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM VAI APRŪPĒTĀJAM LIBMELDY 2–10 × 10 6 ŠŪNU/ML DISPERSIJA INFŪZIJĀM ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot par jebkādām Jūsu bērnam novērotajām blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt 4. punkta beigās. PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS JŪSU BĒRNAM UZMANĪGI IZLASIET VISU INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU INFORMĀCIJU. - Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs pārlasīt. - Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet bērna ārstam vai medmāsai. - Jūsu bērna ārsts vai medmāsa Jums izsniegs Pacienta brīdinājuma kartīti. Rūpīgi izlasiet to un ievērojiet tajā sniegtos norādījumus. - Vienmēr parādiet Pacienta brīdinājuma kartīti ārstam vai medmāsai, kad bērns ar viņiem tiekas vai kad bērnu uzņem slimnīcā. - Ja bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar bērna ārstu vai medmāsu. Tas attiecas arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā instrukcijā. Skatīt 4. punktu. ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT: 1. Kas ir Libmeldy un kādam nolūkam tās lieto 2. Kas Jums jāzina, pirms Jūsu bērns saņem Libmeldy 3. Kā Libmeldy ievada 4. Iespējamās blakusparādības Sagatavojošās terapijas zāļu blakusparādības Libmeldy blakusparādības 5. Kā uzglabāt Libmeldy 6. Iepakojuma saturs un cita informācija 1. KAS IR LIBMELDY UN KĀDAM NOLŪKAM TĀS LIETO KAS IR LIBMELDY Libmeldy ir zāļu veids, ko sauc par GĒNU TERAPIJU . Tās ir izgatavotas īpaši Jūsu bērnam no Jūsu bērna paša asins šūnām. KĀDAM NOLŪKAM LIETO LIBMELDY Libmeldy lieto, lai ārstētu nopietnu slimību, ko sauc par metahromātisku leikodistrofiju (MLD): - bērniem ar “vēlīnu infantilu” vai “agrīni juvenīlu” slimības formu, kuriem vēl nav attīstījuš Izlasiet visu dokumentu
1 _ _ I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Libmeldy 2–10 x 10 6 šūnu/ml dispersija infūzijām 2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1 VISPĀRĒJS APRAKSTS Libmeldy (atidarsagene autotemcel) ir ģenētiski modificēta autologa ar CD34 + šūnām bagātināta frakcija, kas satur hematopoētiskās cilmes šūnas un priekšteču šūnas (HCPŠ), _ex vivo_ transducētas ar lentivīrusa vektoru, kas ekspresē cilvēka arilsulfatāzes A (ARSA) gēnu. 2.2 KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Katrs Libmeldy konkrētam pacientam paredzētais infūzijas maiss satur atidarsagene autotemcel ģenētiski modificētas autologās CD34 + šūnas, kas bagātinātas ar populāciju no partijas atkarīgā koncentrācijā. Zāles ir iepakotas vienā vai vairākos infūzijas maisos, kas kopumā satur 2-10 x 10 6 šūnu/ml dispersiju dzīvotspējīgas ar CD34 + šūnām bagātinātu populāciju, kas suspendēta kriokonservācijas šķīdumā. Katrs infūzijas maiss satur no 10 līdz 20 ml Libmeldy. Zāļu kvantitatīvais sastāvs, ieskaitot ievadāmo infūziju maisu skaitu (skatīt 6. apakšpunktu), ir sniegts Zāļu sērijas informācijas lapā (LIS), kas atrodas pārvadāšanai paredzētā kriokonteinera. Palīgvielas ar zināmu iedarbību Šīs zāles satur 3,5 mg nātrija vienā ml un 55 mg dimetilsulfoksīda (DMSO) vienā ml. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Dispersija infūzijām. Dzidra līdz viegli duļķaina, bezkrāsaina līdz dzeltena vai sārta dispersija. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Libmeldy ir paredzētas, lai ārstētu metahromātisku leikodistrofiju (MLD), kam raksturīgas bialēliskas mu Izlasiet visu dokumentu