Libmeldy

Riik: Euroopa Liit

keel: läti

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

atidarsagene autotemcel

Saadav alates:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC kood:

N07

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Terapeutiline rühm:

Other nervous system drugs

Terapeutiline ala:

Leukodystrophy, Metachromatic

Näidustused:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Toote kokkuvõte:

Revision: 6

Volitamisolek:

Autorizēts

Loa andmise kuupäev:

2020-12-17

Infovoldik

40
B. LIETOŠANAS INSTRUKCIJA
41
LIETOŠANAS INSTRUKCIJA: INFORMĀCIJA PACIENTAM VAI APRŪPĒTĀJAM
LIBMELDY 2–10 × 10
6 ŠŪNU/ML DISPERSIJA INFŪZIJĀM
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Jūs varat palīdzēt, ziņojot
par jebkādām Jūsu bērnam novērotajām
blakusparādībām. Par to, kā ziņot par blakusparādībām, skatīt
4. punkta beigās.
PIRMS ZĀĻU LIETOŠANAS JŪSU BĒRNAM UZMANĪGI IZLASIET VISU
INSTRUKCIJU, JO TĀ SATUR JUMS SVARĪGU
INFORMĀCIJU.
-
Saglabājiet šo instrukciju! Iespējams, ka vēlāk to vajadzēs
pārlasīt.
-
Ja Jums rodas jebkādi jautājumi, vaicājiet bērna ārstam vai
medmāsai.
-
Jūsu bērna ārsts vai medmāsa Jums izsniegs Pacienta brīdinājuma
kartīti. Rūpīgi izlasiet to un
ievērojiet tajā sniegtos norādījumus.
-
Vienmēr parādiet Pacienta brīdinājuma kartīti ārstam vai
medmāsai, kad bērns ar viņiem tiekas vai
kad bērnu uzņem slimnīcā.
-
Ja bērnam rodas jebkādas blakusparādības, konsultējieties ar
bērna ārstu vai medmāsu. Tas attiecas
arī uz iespējamām blakusparādībām, kas nav minētas šajā
instrukcijā. Skatīt 4. punktu.
ŠAJĀ INSTRUKCIJĀ VARAT UZZINĀT:
1.
Kas ir Libmeldy un kādam nolūkam tās lieto
2.
Kas Jums jāzina, pirms Jūsu bērns saņem Libmeldy
3.
Kā Libmeldy ievada
4.
Iespējamās blakusparādības
Sagatavojošās terapijas zāļu blakusparādības
Libmeldy blakusparādības
5.
Kā uzglabāt Libmeldy
6.
Iepakojuma saturs un cita informācija
1.
KAS IR LIBMELDY UN KĀDAM NOLŪKAM TĀS LIETO
KAS IR LIBMELDY
Libmeldy ir zāļu veids, ko sauc par
GĒNU TERAPIJU
. Tās ir izgatavotas īpaši Jūsu bērnam no Jūsu bērna
paša asins šūnām.
KĀDAM NOLŪKAM LIETO LIBMELDY
Libmeldy lieto, lai ārstētu nopietnu slimību, ko sauc par
metahromātisku leikodistrofiju (MLD):
-
bērniem ar “vēlīnu infantilu” vai “agrīni juvenīlu”
slimības formu, kuriem vēl nav attīstījuš

Toote omadused

1
_ _
I PIELIKUMS
ZĀĻU APRAKSTS
2
Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs
iespējams ātri identificēt jaunāko
informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti
tiek lūgti ziņot par jebkādām
iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu
par to, kā ziņot par nevēlamām
blakusparādībām.
1.
ZĀĻU NOSAUKUMS
Libmeldy 2–10 x 10
6
šūnu/ml dispersija infūzijām
2.
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
2.1
VISPĀRĒJS APRAKSTS
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) ir ģenētiski modificēta autologa
ar CD34
+
šūnām bagātināta
frakcija, kas satur hematopoētiskās cilmes šūnas un priekšteču
šūnas (HCPŠ),
_ex vivo_
transducētas ar
lentivīrusa vektoru, kas ekspresē cilvēka arilsulfatāzes A (ARSA)
gēnu.
2.2
KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS
Katrs Libmeldy konkrētam pacientam paredzētais infūzijas maiss
satur atidarsagene autotemcel
ģenētiski modificētas autologās CD34
+
šūnas, kas bagātinātas ar populāciju no partijas atkarīgā
koncentrācijā. Zāles ir iepakotas vienā vai vairākos infūzijas
maisos, kas kopumā satur
2-10 x 10
6
šūnu/ml dispersiju dzīvotspējīgas ar CD34
+
šūnām bagātinātu populāciju, kas suspendēta
kriokonservācijas šķīdumā.
Katrs infūzijas maiss satur no 10 līdz 20 ml Libmeldy.
Zāļu kvantitatīvais sastāvs, ieskaitot ievadāmo infūziju maisu
skaitu (skatīt 6. apakšpunktu), ir sniegts
Zāļu sērijas informācijas lapā (LIS), kas atrodas pārvadāšanai
paredzētā kriokonteinera.
Palīgvielas ar zināmu iedarbību
Šīs zāles satur 3,5 mg nātrija vienā ml un 55 mg
dimetilsulfoksīda (DMSO) vienā ml.
Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā.
3.
ZĀĻU FORMA
Dispersija infūzijām.
Dzidra līdz viegli duļķaina, bezkrāsaina līdz dzeltena vai sārta
dispersija.
4.
KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA
4.1.
TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS
Libmeldy ir paredzētas, lai ārstētu metahromātisku leikodistrofiju
(MLD), kam raksturīgas bialēliskas
mu