Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

pfizer europe ma eeig - nonacog alfa - hemofilija b - antihemoraginiai - gydymas ir kraujavimo profilaktika pacientams, sergantiems hemofilija b (įgimtas faktorius-ix nepakankamumas).

Lietuva - lietuvių - SMCA (Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba)

adeofarma, uab - furozemidas - injekcinis ar infuzinis tirpalas - 10 mg/ml - furosemide

Lietuva - lietuvių - SMCA (Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba)

lex ano, uab - furozemidas - injekcinis tirpalas - 20 mg/2 ml - furosemide

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

rhythm pharmaceuticals netherlands b.v. - setmelanotide - nutukimas - antikoaguliantų preparatai, išskyrus dietos produktai - imcivree is indicated for the treatment of obesity and the control of hunger associated with genetically confirmed bardet biedl syndrome (bbs), loss-of-function biallelic pro-opiomelanocortin (pomc), including pcsk1, deficiency or biallelic leptin receptor (lepr) deficiency in adults and children 6 years of age and above.

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - narkotikai kaulų ligų gydymui - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

uniqure biopharma b.v.  - alipogene tiparvovec - i tipo hiperlipoproteinemija - lipidą keičiančios medžiagos - glybera skiriama suaugusiesiems, kuriems nustatytas šeimos lipoproteino lipazės trūkumas (lpld) ir kurie serga sunkiais ar daugybe pankreatito sukėlimais, nepaisant riebalų kiekio apribojimų. lpld diagnozė turi būti patvirtinta genetiniais tyrimais. Ši indikacija taikoma tik ligoniams, kuriems nustatomas lpl baltymų kiekis.

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

ptc therapeutics international limited - ataluren - raumenų distrofija, duchenne - kiti vaistai nuo raumenų ir skeleto sistemos sutrikimų - translarna fluorouracilu ir folino progresuojančios raumenų distrofijos atsiradusius nesąmonė mutacija dystrophin genų, ambulatorinė pacientų amžius 2 metų ir vyresni. veiksmingumas neįrodytas ne ambulatorinių pacientų. buvimas nesąmonė mutacija dystrophin genų turėtų būti nustatoma pagal genetiniai tyrimai.

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

sandoz gmbh - somatropinas - turner syndrome; prader-willi syndrome; dwarfism, pituitary - hipofizės ir hipotalaminiai hormonai ir analogai - kūdikiams, vaikams ir adolescentsgrowth sutrikdymas dėl nepakankamo sekreciją, augimo hormono (gh). augimo sutrikimo, susijusių su turner sindromu. augimo sutrikimo, susijusios su lėtiniu inkstų nepakankamumu. augimo sutrikimas (dabartinis aukštis standartinis nuokrypis rezultatą (tvs) < -2. 5 ir tėvų koreguotas sds < -1) trumpas vaikai / paaugliai, gimę maži gestacinis amžius (spa), su gimimo svorio ir / arba ilgis yra mažesnis nei -2 standartiniai nuokrypiai (tvs), kuris nesugebėjo parodyti pasivyti augimas (aukštis greitis (hv) sds < 0 praėjusiais metais) ketverių metų amžiaus arba vėliau. prader-willi sindromas (pws), siekiant pagerinti augimą ir kūno sudėtį. diagnozė pws turėtų būti patvirtintas atitinkamos genetiniai tyrimai. adultsreplacement terapija suaugusiems su ryškus augimo hormono trūkumas. pacientams, sergantiems sunkiu augimo hormono trūkumas suaugus yra apibrėžiamas kaip pacientams, kurių, kaip žinoma, pagumburio hipofizės patologija ir bent vienas žinomas nepakankamumas, hipofizės hormono nėra prolaktino. Šiems pacientams turėtų būti vienas dinaminis bandymas siekiant diagnozuoti ar atmesti augimo hormono trūkumas. pacientams, kurių vaikystėje prasidėjusią izoliuotas gh trūkumas (nėra įrodymų, kad pagumburio-hipofizės ligos ar kaukolės švitinimo), du dinaminiai bandymai turėtų būti rekomenduojama, išskyrus tuos, kurie turi mažas insuliną panašaus augimo faktoriaus i (igf-i) koncentracijos (tvs < -2), kuris gali būti laikomas vienas bandymas. cut-off point dinaminio bandymo turėtų būti griežta.

Lietuva - lietuvių - SMCA (Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba)

teva pharma b.v. - vinblastino sulfatas - injekcinis tirpalas - 1 mg/ml - vinblastine

Europos Sąjunga - lietuvių - EMA (European Medicines Agency)

retrophin europe ltd - cholinė rūgštis - metabolizmas, įgimtos klaidos - tulžies ir kepenų terapija - cholio rūgštis fgk nurodomas gydymo įgimtų pirminės tulžies rūgšties sintezėje, kūdikiams nuo vieno mėnesio amžiaus, dėl nuolatinio mokymosi visą gydymo per gyvenimą, įtraukiant po vieną fermentų defektai:sterol 27-hydroxylase (pristato kaip cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) trūkumas;2- (arba alfa-) methylacyl-coa racemase (amacr) trūkumas;cholesterolio 7 alfa-hydroxylase (cyp7a1) trūkumas.