Šalis: Europos Sąjunga
kalba: lietuvių
Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Įgaliotas
2022-09-15
19 B. PAKUOTĖS LAPELIS 20 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI NULIBRY 9,5 MG MILTELIAI INJEKCINIAM TIRPALUI fosdenopterinas Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS AR JŪSŲ VAIKUI SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. - Jeigu pastebite savo ar Jūsų vaiko šalutinį poveikį (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra NULIBRY ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš vartojant NULIBRY 3. Kaip vartoti NULIBRY 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti NULIBRY 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA NULIBRY IR KAM JIS VARTOJAMAS KAS YRA NULIBRY? NULIBRY sudėtyje yra veikliosios medžiagos fosdenopterino. NULIBRY skiriamas žmonėms, sergantiems genetine liga – molibdeno kofaktoriaus stoka (MoKS). Jis skiriamas žmonėms, kai gydytojai įtaria, kad jie gali sirgti A tipo MoKS. Jeigu genetiniais tyrimais patvirtinama A tipo MoKS, vaistą reikia vartoti visą gyvenimą. KAS YRA A TIPO MOLIBDENO KOFAKTORIAUS STOKA (MOKS)? A tipo MoKS yra reta įgimta natūralių cheminių procesų, būtinų Jūsų organizmui veikti (metabolizmo) yda. Šios genetinės ligos požymiai paprastai atsiranda netrukus po gimimo ir apima sunkumą valgyti ir priepuolius. Kiti požymiai yra sumažėjęs sąmoningumas arba reakcija į aplinką, padažnėjusios išgąsčio reakcijos (pvz., krūpčiojimas) į staigų reiškinį ir silpni arba sustingę raumenys. A tipo MoKS atsiranda dėl geno, vadinamo MOKS1, ydos. Dėl jo organizmas negali gaminti svarbios medžiagos, vadinamos cik Perskaitykite visą dokumentą
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS NULIBRY 9,5 mg milteliai injekciniam tirpalui 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename flakone yra 12,5 mg fosdenopterino hidrobromido dihidrato, atitinkančio 9,5 mg fosdenopterino. Paruošus su 5 ml sterilaus injekcinio vandens, kiekviename tirpalo mililitre yra 1,9 mg fosdenopterino (1,9 mg/ml). Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Milteliai injekciniam tirpalui (injekciniai milteliai). Balti arba gelsvi milteliai. Paruošto tirpalo pH yra nuo 5 iki 7, klampa – 1,0 cSt, o osmoliariškumas – nuo 260 iki 320 mOsmol/kg. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS NULIBRY skirtas gydyti pacientus, kuriems yra A tipo molibdeno kofaktoriaus stoka (MoKS). _ _ 4.2 DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS NULIBRY galima vartoti tik tada, jeigu yra pacientui patvirtinta genetinė diagnozė arba preliminariai diagnozuota A tipo MoKS. Pacientams, kuriems preliminariai diagnozuota A tipo MoKS, reikia atlikti genetinį tyrimą, skirtą patvirtinti A tipo MoKS diagnozę. Jeigu atliekant genetinį tyrimą nepatvirtinama A tipo MoKS diagnozė, NULIBRY vartojimą būtina nutraukti. Gydymą vaistiniu preparatu NULIBRY ligoninėje turi pradėti ir prižiūrėti sveikatos priežiūros specialistas, turintis įgimtų medžiagų apykaitos sutrikimų gydymo patirties. NULIBRY yra lėtinės substrato pakeičiamosios terapijos vaistinis preparatas, skirtas ilgalaikiam vartojimui. Dozavimas _Jaunesni kaip 1 metų_ _vaikų populiacijos pacientai (pagal gestacinį amžių) _ Jaunesniems kaip vienerių metų pacientams rekomenduojama NULIBRY dozė palaipsniui priderinama pagal gestacinį amžių. 3 Jaunesniems kaip 1 me Perskaitykite visą dokumentą