Nulibry

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Λιθουανικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Διαθέσιμο από:

TMC Pharma (EU) Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

A16AX19

INN (Διεθνής Όνομα):

fosdenopterin

Θεραπευτική ομάδα:

Kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus,

Θεραπευτική περιοχή:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Θεραπευτικές ενδείξεις:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 2

Καθεστώς αδειοδότησης:

Įgaliotas

Ημερομηνία της άδειας:

2022-09-15

Φύλλο οδηγιών χρήσης

19
B. PAKUOTĖS LAPELIS
20
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA VARTOTOJUI
NULIBRY 9,5 MG MILTELIAI INJEKCINIAM TIRPALUI
fosdenopterinas
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį šalutinį poveikį.
Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį
poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI
VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS AR
JŪSŲ VAIKUI SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba
slaugytoją.
-
Jeigu pastebite savo ar Jūsų vaiko šalutinį poveikį (net jeigu
jis šiame lapelyje nenurodytas),
kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra NULIBRY ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš vartojant NULIBRY
3.
Kaip vartoti NULIBRY
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti NULIBRY
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA NULIBRY IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA NULIBRY?
NULIBRY sudėtyje yra veikliosios medžiagos fosdenopterino.
NULIBRY skiriamas žmonėms, sergantiems genetine liga – molibdeno
kofaktoriaus stoka (MoKS).
Jis skiriamas žmonėms, kai gydytojai įtaria, kad jie gali sirgti A
tipo MoKS. Jeigu genetiniais tyrimais
patvirtinama A tipo MoKS, vaistą reikia vartoti visą gyvenimą.
KAS YRA A TIPO MOLIBDENO KOFAKTORIAUS STOKA (MOKS)?
A tipo MoKS yra reta įgimta natūralių cheminių procesų, būtinų
Jūsų organizmui veikti (metabolizmo)
yda. Šios genetinės ligos požymiai paprastai atsiranda netrukus po
gimimo ir apima sunkumą valgyti ir
priepuolius. Kiti požymiai yra sumažėjęs sąmoningumas arba
reakcija į aplinką, padažnėjusios
išgąsčio reakcijos (pvz., krūpčiojimas) į staigų reiškinį ir
silpni arba sustingę raumenys.
A tipo MoKS atsiranda dėl geno, vadinamo MOKS1, ydos. Dėl jo
organizmas negali gaminti svarbios
medžiagos, vadinamos cik

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
NULIBRY 9,5 mg milteliai injekciniam tirpalui
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename flakone yra 12,5 mg fosdenopterino hidrobromido dihidrato,
atitinkančio 9,5 mg
fosdenopterino.
Paruošus su 5 ml sterilaus injekcinio vandens, kiekviename tirpalo
mililitre yra 1,9 mg fosdenopterino
(1,9 mg/ml).
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Milteliai injekciniam tirpalui (injekciniai milteliai).
Balti arba gelsvi milteliai.
Paruošto tirpalo pH yra nuo 5 iki 7, klampa – 1,0 cSt, o
osmoliariškumas – nuo 260 iki
320 mOsmol/kg.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
NULIBRY skirtas gydyti pacientus, kuriems yra A tipo molibdeno
kofaktoriaus stoka (MoKS).
_ _
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
NULIBRY galima vartoti tik tada, jeigu yra pacientui patvirtinta
genetinė diagnozė arba preliminariai
diagnozuota A tipo MoKS.
Pacientams, kuriems preliminariai diagnozuota A tipo MoKS, reikia
atlikti genetinį tyrimą, skirtą
patvirtinti A tipo MoKS diagnozę. Jeigu atliekant genetinį tyrimą
nepatvirtinama A tipo MoKS
diagnozė, NULIBRY vartojimą būtina nutraukti.
Gydymą vaistiniu preparatu NULIBRY ligoninėje turi pradėti ir
prižiūrėti sveikatos priežiūros
specialistas, turintis įgimtų medžiagų apykaitos sutrikimų gydymo
patirties. NULIBRY yra lėtinės
substrato pakeičiamosios terapijos vaistinis preparatas, skirtas
ilgalaikiam vartojimui.
Dozavimas
_Jaunesni kaip 1 metų_
_vaikų populiacijos pacientai (pagal gestacinį amžių) _
Jaunesniems kaip vienerių metų pacientams rekomenduojama NULIBRY
dozė palaipsniui
priderinama pagal gestacinį amžių.
3
Jaunesniems kaip 1 me