Nulibry

Šalis: Europos Sąjunga

kalba: danų

Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)

Veiklioji medžiaga:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Prieinama:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC kodas:

A16AX19

INN (Tarptautinis Pavadinimas):

fosdenopterin

Farmakoterapinė grupė:

Andre alimentary tract and metabolism produkter,

Gydymo sritis:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Terapinės indikacijos:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Produkto santrauka:

Revision: 2

Autorizacija statusas:

autoriseret

Leidimo data:

2022-09-15

Pakuotės lapelis

19
B. INDLÆGSSEDDEL
20
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN
NULIBRY 9,5 MG PULVER TIL INJEKTIONSVÆSKE, OPLØSNING.
fosdenopterin
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes
nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle
de bivirkninger, du får. Se sidst
i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT BRUGE DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN
INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER FOR DIG ELLER DIT BARN.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide.
-
Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis du eller dit barn får
bivirkninger, Dette gælder også
mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Se
punkt 4.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før du begynder at bruge NULIBRY
3.
Sådan skal du bruge NULIBRY
4.
Bivirkninger
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
VIRKNING:
NULIBRY indeholder det aktive stof fosdenopterin.
NULIBRY gives til personer med den genetiske sygdom molybdæn
cofaktor-mangel (MoCD) type A
_._
NULIBRY gives til personer, når læger har en formodning om, at de
kan have MoCD type A.
Behandlingen skal fortsættes resten af livet, hvis MoCD type A
bekræftes.
HVAD MOLYBDÆN COFAKTOR-MANGEL (MOCD) TYPE A ER:
MoCD type A
_ _
er en sjælden, medfødt fejl i de naturlige kemiske processer, der er
nødvendige for, at
din krop kan fungere (metabolisme). Tegn på denne genetiske sygdom
viser sig normalt kort efter
fødslen og inkluderer problemer med at spise og krampeanfald. Andre
tegn er nedsat opmærksomhed
eller reaktion på omgivelserne, hyppigere mororeflekser ved
pludselige hændelser og svage eller stive
muskler.
MoCD type A skyldes en fejl i genet kaldet MOCS1. Dette stopper
kroppen fra at danne et essentielt
stof kaldet cyklisk pyranopterin-monofosfat. Når dette stof mangler,
kan visse

Prekės savybės

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
NULIBRY 9,5 mg pulver til injektionsvæske, opløsning.
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hvert hætteglas indeholder 12,5 mg fosdenopterin-hydrobromiddihydrat
svarende til 9,5 mg
fosdenopterin.
Efter rekonstitution med 5 ml sterilt vand til injektioner indeholder
hver ml opløsning 1,9 mg
fosdenopterin (1,9 mg/ml).
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Pulver til injektionsvæske, opløsning (pulver til injektionsvæske).
Hvidt til bleggult pulver.
Den rekonstituerede opløsning har en pH-værdi på 5-7, en viskositet
på 1,0 cSt og en osmolaritet
inden for 260-320 mOsmol/kg
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
NULIBRY er indiceret til behandling af patienter med molybdæn
cofaktor mangel (MoCD) type A.
_ _
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
NULIBRY skal kun administreres, hvis patienten har en bekræftet,
genetisk betinget diagnose eller
formodet diagnose af MoCD type A.
Patienter med en formodet diagnose af MoCD type A skal have foretaget
en genetisk test for at
bekræfte diagnosen MoCD type A. NULIBRY skal seponeres, hvis
diagnosen MoCD type A ikke
bekræftes ved genetisk testning.
Behandling med NULIBRY skal påbegyndes og overvåges på hospital af
sundhedspersoner med
erfaring i behandling af medfødte metabolismefejl. NULIBRY er en
kronisk substraterstatningsterapi
beregnet til langtidsbrug.
Dosering
_Pædiatrisk population under 1 år (efter gestationsalder) _
Hos patienter under et år titreres den anbefalede dosis NULIBRY
baseret på gestationsalder.
3
For patienter under 1 år, som er præmature nyfødte (gestationsalder
< 37 uger), er den anbefalede
startdosis af NULIBRY 0,40 mg/kg/dag indgivet intravenøst én gang
dagligt. Dosen skal titreres til
måldosen på 0,90 mg