Nazione: Unione Europea
Lingua: danese
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Andre alimentary tract and metabolism produkter,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
autoriseret
2022-09-15
19 B. INDLÆGSSEDDEL 20 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN NULIBRY 9,5 MG PULVER TIL INJEKTIONSVÆSKE, OPLØSNING. fosdenopterin Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU BEGYNDER AT BRUGE DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER FOR DIG ELLER DIT BARN. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide. - Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis du eller dit barn får bivirkninger, Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Se punkt 4. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN 1. Virkning og anvendelse 2. Det skal du vide, før du begynder at bruge NULIBRY 3. Sådan skal du bruge NULIBRY 4. Bivirkninger 5. Opbevaring 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE VIRKNING: NULIBRY indeholder det aktive stof fosdenopterin. NULIBRY gives til personer med den genetiske sygdom molybdæn cofaktor-mangel (MoCD) type A _._ NULIBRY gives til personer, når læger har en formodning om, at de kan have MoCD type A. Behandlingen skal fortsættes resten af livet, hvis MoCD type A bekræftes. HVAD MOLYBDÆN COFAKTOR-MANGEL (MOCD) TYPE A ER: MoCD type A _ _ er en sjælden, medfødt fejl i de naturlige kemiske processer, der er nødvendige for, at din krop kan fungere (metabolisme). Tegn på denne genetiske sygdom viser sig normalt kort efter fødslen og inkluderer problemer med at spise og krampeanfald. Andre tegn er nedsat opmærksomhed eller reaktion på omgivelserne, hyppigere mororeflekser ved pludselige hændelser og svage eller stive muskler. MoCD type A skyldes en fejl i genet kaldet MOCS1. Dette stopper kroppen fra at danne et essentielt stof kaldet cyklisk pyranopterin-monofosfat. Når dette stof mangler, kan visse Leggi il documento completo
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN NULIBRY 9,5 mg pulver til injektionsvæske, opløsning. 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hvert hætteglas indeholder 12,5 mg fosdenopterin-hydrobromiddihydrat svarende til 9,5 mg fosdenopterin. Efter rekonstitution med 5 ml sterilt vand til injektioner indeholder hver ml opløsning 1,9 mg fosdenopterin (1,9 mg/ml). Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Pulver til injektionsvæske, opløsning (pulver til injektionsvæske). Hvidt til bleggult pulver. Den rekonstituerede opløsning har en pH-værdi på 5-7, en viskositet på 1,0 cSt og en osmolaritet inden for 260-320 mOsmol/kg 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER NULIBRY er indiceret til behandling af patienter med molybdæn cofaktor mangel (MoCD) type A. _ _ 4.2 DOSERING OG ADMINISTRATION NULIBRY skal kun administreres, hvis patienten har en bekræftet, genetisk betinget diagnose eller formodet diagnose af MoCD type A. Patienter med en formodet diagnose af MoCD type A skal have foretaget en genetisk test for at bekræfte diagnosen MoCD type A. NULIBRY skal seponeres, hvis diagnosen MoCD type A ikke bekræftes ved genetisk testning. Behandling med NULIBRY skal påbegyndes og overvåges på hospital af sundhedspersoner med erfaring i behandling af medfødte metabolismefejl. NULIBRY er en kronisk substraterstatningsterapi beregnet til langtidsbrug. Dosering _Pædiatrisk population under 1 år (efter gestationsalder) _ Hos patienter under et år titreres den anbefalede dosis NULIBRY baseret på gestationsalder. 3 For patienter under 1 år, som er præmature nyfødte (gestationsalder < 37 uger), er den anbefalede startdosis af NULIBRY 0,40 mg/kg/dag indgivet intravenøst én gang dagligt. Dosen skal titreres til måldosen på 0,90 mg Leggi il documento completo