Libmeldy

Šalis: Europos Sąjunga

kalba: lenkų

Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)

Veiklioji medžiaga:

atidarsagene autotemcel

Prieinama:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC kodas:

N07

INN (Tarptautinis Pavadinimas):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Farmakoterapinė grupė:

Inne leki na układ nerwowy

Gydymo sritis:

Leukodystrophy, Metachromatic

Terapinės indikacijos:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Produkto santrauka:

Revision: 6

Autorizacija statusas:

Upoważniony

Leidimo data:

2020-12-17

Pakuotės lapelis

41
B. ULOTKA DLA PACJENTA
42
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA:
INFORMACJA DLA PACJENTA
LUB OPIEKUNA
LIBMELDY 2–10 × 10
6 KOMÓREK/ML DYSPERSJA DO INFUZJI
ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u
dziecka po zastosowaniu leku. Aby
dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane — patrz
punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU U DZIECKA, PONIEWAŻ
ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
prowadzącego leczenie dziecka lub
pielęgniarki.
-
Lekarz prowadzący leczenie dziecka lub pielęgniarka wyda kartę
ostrzegawczą pacjenta. Należy
uważnie zapoznać się z jej treścią i przestrzegać zawartych tam
instrukcji.
-
Kartę ostrzegawczą pacjenta należy zawsze okazywać lekarzowi lub
pielęgniarce podczas wizyt
lekarskich dziecka lub w momencie przyjęcia dziecka do szpitala.
-
Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, należy
powiedzieć o tym lekarzowi
prowadzącemu leczenie dziecka lub pielęgniarce. Dotyczy to również
wszelkich objawów
niepożądanych niewymienionych w tej ulotce. Patrz punkt 4.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest lek Libmeldy i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem u dziecka leku Libmeldy
3.
Jak podawany jest lek Libmeldy
4.
Możliwe działania niepożądane
Działania niepożądane leku stosowanego do kondycjonowania
Działania niepożądane leku Libmeldy
5.
Jak przechowywać lek Libmeldy
6.
Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK LIBMELDY I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
CO TO JEST LEK LIBMELDY
Lek Libmeldy należy do grupy leków nazywanych
TERAPI�

Prekės savybės

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Libmeldy 2–10 x 10
6
komórek/ml dyspersja do infuzji
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) to produkt na bazie populacji
komórek wzbogaconej w
genetycznie zmodyfikowane autologiczne komórki CD34
+
, która zawiera krwiotwórcze komórki
macierzyste i komórki progenitorowe (HSCP) transdukowane
_ex vivo_
za pomocą wektora
lentiwirusowego wykazujący ekspresję genu ludzkiej arylosulfatazy A
(ARSA).
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy worek infuzyjny produktu leczniczego Libmeldy dla danego
pacjenta zawiera atidarsagen
autotemcel w zależnym od serii stężeniu populacji wzbogaconej w
zmodyfikowane genetycznie
autologiczne komórki CD34
+
. Produkt leczniczy jest pakowany w co najmniej jeden worek infuzyjny
zawierający łącznie dyspersję 2-10 x 10
6
komórek/ml populacji wzbogaconej w żywotne,
zmodyfikowane genetycznie autologiczne komórki CD34
+
zawieszonych w roztworze do
kriokonserwacji.
Każdy worek infuzyjny zawiera 10–20 ml produktu Libmeldy.
Informacje ilościowe dotyczące produktu leczniczego, w tym o liczbie
worków infuzyjnych (patrz
punkt 6) przeznaczonych do podania zamieszczono w dokumencie
informacyjnym dla serii
załączonym do kriopojemnika transportowego.
Substancja pomocnicza o znanym działaniu
Ten produkt leczniczy zawiera 3,5 mg sodu w każdym mililitrze oraz 55
mg sulfotlenku dimetylu
(DMSO) w każdym mililitrze.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Dyspersja do infuzji.
Dyspersja przezroczysta do lekko mętnej, bezbarwna do żółtej albo
różowej dyspersja.
4.
SZCZEGÓŁO