Nazione: Unione Europea
Lingua: polacco
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Inne leki na układ nerwowy
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Upoważniony
2020-12-17
41 B. ULOTKA DLA PACJENTA 42 ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA LUB OPIEKUNA LIBMELDY 2–10 × 10 6 KOMÓREK/ML DYSPERSJA DO INFUZJI ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym pomóc, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u dziecka po zastosowaniu leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4. NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU U DZIECKA, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA INFORMACJE WAŻNE DLA PACJENTA. - Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie przeczytać. - W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza prowadzącego leczenie dziecka lub pielęgniarki. - Lekarz prowadzący leczenie dziecka lub pielęgniarka wyda kartę ostrzegawczą pacjenta. Należy uważnie zapoznać się z jej treścią i przestrzegać zawartych tam instrukcji. - Kartę ostrzegawczą pacjenta należy zawsze okazywać lekarzowi lub pielęgniarce podczas wizyt lekarskich dziecka lub w momencie przyjęcia dziecka do szpitala. - Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, należy powiedzieć o tym lekarzowi prowadzącemu leczenie dziecka lub pielęgniarce. Dotyczy to również wszelkich objawów niepożądanych niewymienionych w tej ulotce. Patrz punkt 4. SPIS TREŚCI ULOTKI 1. Co to jest lek Libmeldy i w jakim celu się go stosuje 2. Informacje ważne przed zastosowaniem u dziecka leku Libmeldy 3. Jak podawany jest lek Libmeldy 4. Możliwe działania niepożądane Działania niepożądane leku stosowanego do kondycjonowania Działania niepożądane leku Libmeldy 5. Jak przechowywać lek Libmeldy 6. Zawartość opakowania i inne informacje 1. CO TO JEST LEK LIBMELDY I W JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE CO TO JEST LEK LIBMELDY Lek Libmeldy należy do grupy leków nazywanych TERAPI Leggi il documento completo
1 ANEKS I CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO 2 Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane — patrz punkt 4.8. 1. NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO Libmeldy 2–10 x 10 6 komórek/ml dyspersja do infuzji 2. SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY 2.1 OPIS OGÓLNY Libmeldy (atidarsagen autotemcel) to produkt na bazie populacji komórek wzbogaconej w genetycznie zmodyfikowane autologiczne komórki CD34 + , która zawiera krwiotwórcze komórki macierzyste i komórki progenitorowe (HSCP) transdukowane _ex vivo_ za pomocą wektora lentiwirusowego wykazujący ekspresję genu ludzkiej arylosulfatazy A (ARSA). 2.2 SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY Każdy worek infuzyjny produktu leczniczego Libmeldy dla danego pacjenta zawiera atidarsagen autotemcel w zależnym od serii stężeniu populacji wzbogaconej w zmodyfikowane genetycznie autologiczne komórki CD34 + . Produkt leczniczy jest pakowany w co najmniej jeden worek infuzyjny zawierający łącznie dyspersję 2-10 x 10 6 komórek/ml populacji wzbogaconej w żywotne, zmodyfikowane genetycznie autologiczne komórki CD34 + zawieszonych w roztworze do kriokonserwacji. Każdy worek infuzyjny zawiera 10–20 ml produktu Libmeldy. Informacje ilościowe dotyczące produktu leczniczego, w tym o liczbie worków infuzyjnych (patrz punkt 6) przeznaczonych do podania zamieszczono w dokumencie informacyjnym dla serii załączonym do kriopojemnika transportowego. Substancja pomocnicza o znanym działaniu Ten produkt leczniczy zawiera 3,5 mg sodu w każdym mililitrze oraz 55 mg sulfotlenku dimetylu (DMSO) w każdym mililitrze. Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1. 3. POSTAĆ FARMACEUTYCZNA Dyspersja do infuzji. Dyspersja przezroczysta do lekko mętnej, bezbarwna do żółtej albo różowej dyspersja. 4. SZCZEGÓŁO Leggi il documento completo