Nazione: Unione Europea
Lingua: ungherese
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
Autológ CD34+ sejt dúsított népesség, amely tartalmazza a vérképző őssejtek transduced a lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódolás a béta-EGY-T87Q-globin gén
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
béta-thalassaemia
Zynteglo kezelésére javallt, a betegek 12 évvel idősebb a transzfúzió-függő β thalassaemia (TDT), akik nem rendelkeznek β0/β0 genotípus, akinek hemopoetikus őssejtek (HSC) transzplantáció megfelelő, de egy humán leukocita antigén (HLA)-egyezett kapcsolódó HSC donor nem áll rendelkezésre.
Revision: 5
Visszavont
2019-05-29
A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt 35 A TÉTEL INFORMÁCIÓS LAPON FELTÜNTETENDŐ ADATOK, MELYET AZ ADOTT BETEGHEZ TARTOZÓ MINDEN EGYES SZÁLLÍTMÁNY TARTALMAZ 1. A GYÓGYSZER NEVE Zynteglo 1,2-20 × 10 6 sejt/ml diszperzió infúzióhoz (betibeglogen-autotemcel) 2. HATÓANYAG(OK) MEGNEVEZÉSE A Zynteglo genetikailag módosított autológ CD34 + sejteket gazdagított sejtpopuláció, amely haemopoeticus őssejteket (HSC) tartalmaz, amelyek a β A-T87Q -globin gént kódoló lentivirus vektorral (LVV) transzdukáltak. 3. DONÁCIÓ ÉS KÉSZÍTMÉNY KÓDJA BETEGTÁJÉKOZTATÓ Név (vezetéknév, utónév): Születési dátum (NN/HH/ÉÉÉÉ): Testtömeg az első mintavételkor (kg): Betegazonosító: 4. A GYÁRTÁSI TÉTEL SZÁMA, A TARTALOM SÚLYRA, TÉRFOGATRA, VAGY EGYSÉGRE VONATKOZTATVA, LEJÁRATI IDŐ A SZÁLLÍTOTT TÉTEL(EK) ADATAI A következő tétel(eke)t gyártották és szállították a szállítmányban: TÉTELSZÁM/ COI AZONOSÍTÓ DIN (MINDEN MINTAVÉTELNÉ L) AZ INFÚZIÓS TASAKOK SZÁMA TASAKAZONOS ÍTÓ (INFÚZIÓS TASAKONKÉNT) ERŐSSÉG (× 10 6 SEJT/ML) CD34 + SEJTEK (× 10 6 CD34 + SEJTEK) LEJÁRATI IDŐ (NN/HH/ÉÉ ÉÉ) 5. A GYÓGYSZER ADAGJA AZ INFÚZIÓS TASAKOK ÖSSZES SZÁMA: __ DÓZIS: {N,N} × 10 6 CD34 + sejt/kg A Zynteglo ajánlott legkisebb adgja 5,0 × 10 6 CD34 + sejt/kg. Klinikai vizsgálatokban akár 20 × 10 6 CD34 + sejt/kg dózist is beadtak. A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt 36 6. TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES ŐRIZZE MEG EZT A DOKUMENTUMOT, ÉS KÉSZÍTSE ELŐ, HOGY A ZYNTEGLO-INFÚZIÓ ALKLAMAZÁSAKOR HOZZÁFÉRHETŐ LEGYEN. Használat előtt olvassa el a mellékelt betegtájékoztatót! Kizárólag autológ alkalmazásra. 7. KÜLÖNLEGES TÁROLÁSI ELŐÍRÁSOK TÁROLÁSI ÉS HASZNÁLATI UTASÍTÁSOK Tárolja a folyékony nitrogén gőzfázisában, –140 °C-on a kiolvasztásig és alkalmazásig. Tartsa az infúziós tasako(ka)t a fém kazettá(k)ban. Ha kiolvadt, ne fagyassza le újra. 8. KÜLÖNLEGES Ó Leggi il documento completo
A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt 1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Zynteglo 1,2–20 × 10 6 sejt/ml diszperzió infúzióhoz. 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1. ÁLTALÁNOS LEÍRÁS A Zynteglo (betibeglogen-autotemcel) genetikailag módosított, autológ, CD34 + sejtekkel gazdagított haemopoeticus őssejteket (HSC) tartalmazó sejtpopuláció, amelyeket a β -A-T87Q -globin gént kódoló lentivírus vektorral (LVV) transzdukáltak. 2.2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL A késztermék egy vagy több infúziós zsákból áll, amelyek 1,2–20 × 10 6 sejt/ml diszperzióját tartalmazzák szuszpendált kriotartósító oldatban. Minden infúziós tasak körülbelül 20 ml Zynteglo-t tartalmaz. A termék hatékonyságára, CD34 + -sejtekre és a gyógyászati termék dózisára vonatkozó mennyiségi információkat a tétel információs lapja tartalmazza. A tétel információs lapja a Zynteglo szállítására használt krio-szállítódoboz fedelének belsejében található. Ismert hatású segédanyag Minden adag 391–1564 mg nátriumot tartalmaz. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Diszperziós infúzió. Tiszta vagy enyhén zavaros, illetve színtelen, sárga vagy rózsaszín diszperzió. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1. TERÁPIÁS JAVALLATOK A Zynteglo transzfúziófüggő β-thalassaemia (TDT) kezelésére javallott 12 éves és idősebb betegeknél, akik nem rendelkeznek β 0 /β 0 genotípussal, és akik számára a haemopoeticus őssejt- (HSC) transzplantáció megfelelő, de nem áll rendelkezésre humán leuko Leggi il documento completo